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Une étude clinique de phase 2 chez des enfants atteints d'HFHe âgés de 6 à 17 ans traités une fois par jour avec une administration orale d'acide bempédoïque (CLEAR Path 1)

15 juillet 2026 mis à jour par: Esperion Therapeutics, Inc.

Une étude ouverte pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'innocuité de l'acide bempédoïque chez les patients pédiatriques (6 à 17 ans) atteints d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote

Étude à doses multiples pour mesurer la PK, la PD et l'innocuité de l'acide bempédoïque chez des patients pédiatriques âgés de 6 à 17 ans atteints d'HeFH.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La sélection de dose basée sur le poids corporel sera déterminée pour une utilisation dans le développement clinique pédiatrique

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

31

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Frankfurt am Main, Allemagne
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Allemagne
        • Kinder- und Jugendkrankenhaus AUF DER BULT
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital - Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
        • Ecogene-21
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Rigshospitalet
      • Viborg, Danemark
        • Viborg Regional Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Espagne, 8208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
      • Cadiz, Espagne, 11407
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Córdoba, Espagne, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Espagne, 15001
        • Hospital Abente y Lago
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 G
        • Erasmus MC
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • West Covina, California, États-Unis, 91790
        • Providere Research Inc
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, États-Unis, 17601
        • Cardiology Care for Children
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • University of Utah and Primary Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Consentement éclairé écrit et assentiment (le cas échéant) Âgé de 6 à 17 ans Diagnostic d'HeFH (hypercholestérolémie familiale hétérozygote) Traitement avec des thérapies stables approuvées de modification des lipides LDL-C à jeun supérieur ou égal à 130 mg/dL (3,4 mmol/L)

Critère d'exclusion:

Diagnostic d'HFHo (hypercholestérolémie familiale homozygote) ou composé HeFH Triglycérides à jeun supérieurs ou égaux à 400 mg/dL (4,5 mmol/L) Diabète de type 1 ou de type 2 ou altération de la tolérance au glucose nouvellement diagnostiquée Femmes/filles enceintes ou qui allaitent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
Les participants de 16 à <30 kilogrammes (kg) poids corporel à un dépistage recevant une fois par jour 60 milligrammes (mg) d'acide bempédoïque pendant 8 semaines, suivi de 90 mg d'acide bempédoïque pendant 8 semaines.
Médicament: Acide fédéré
Une fois quotidiennement dose oral avec des comprimés oraux.
Autres noms:
  • ETC-1002
Expérimental: Cohorte 2
Les participants à 30 à 60 kg de poids corporel à un dépistage recevant une fois quotidien 120 mg d'acide bempédoïque pendant 8 semaines suivis de 150 mg d'acide bempédoïque pendant 8 semaines.
Médicament: Acide fédéré
Une fois quotidiennement dose oral avec des comprimés oraux.
Autres noms:
  • ETC-1002
Expérimental: Cohorte 3
Les participants à plus de 60 kg de poids corporel au dépistage recevant une fois par jour 180 mg d'acide bempédoïque pendant 8 semaines.
Médicament: Acide fédéré
Une fois quotidiennement dose oral avec des comprimés oraux.
Autres noms:
  • ETC-1002

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Observed Trough Plasma Concentration of ETC-1002 Following 8 Weeks of Steady State Dosing of Bempedoic Acid
Délai: Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the plasma trough concentration of ETC-1002 following 8 weeks of steady-state dosing of bempedoic acid. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8 pre-dose
Model-based Steady State Area Under the Concentration-time Curve Over 24 Hours (AUC,24ss) of ETC-1002
Délai: 24 hours
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the AUC,24ss of ETC-1002 over 24 hours. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
24 hours
Model-based Steady State Average Plasma Concentration (Cavg,ss) of ETC-1002
Délai: Week 8, 24 hours post-dose at steady state
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the Cavg,ss of ETC-1002. Cavg was calculated by empirical Bayesian estimated pediatric exposure over 24 hours divided by 24 (AUC24hr.ss / 24). The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8, 24 hours post-dose at steady state
Model-based Steady State Maximum Plasma Concentration (Cmax,ss) of ETC-1002
Délai: Day 1: 1-hour and 4 hours post-dose; Week 4 pre-dose; Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the Cmax,ss of ETC-1002. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 1-hour and 4 hours post-dose; Week 4 pre-dose; Week 8 pre-dose

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Observed Trough Plasma Concentration of ESP15228
Délai: Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of active metabolite ESP15228 following 8 weeks of steady-state dosing of bempedoic acid. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8 pre-dose
Observed Plasma Concentration at 4 Hours (C4hr) of ETC-1002
Délai: Day 1: 4 hours post-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of ETC-1002 4 hours post-dose. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 4 hours post-dose
Observed C4hr of ESP15228
Délai: Day 1: 4 hours post-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of active metabolite ESP15228 4 hours post-dose on Day 1. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 4 hours post-dose
Simulated Percent Change From Baseline in Exposure/ Low-Density Lipoprotein-Cholesterol (LDL-C)
Délai: Baseline and Week 12
Blood samples were collected for the analysis of and exposure/LDL-C-lowering response relationship.
Baseline and Week 12
Observed Percent Change From Baseline in LDL-C
Délai: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of LDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of investigational medical product (IMP). Percent change from baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in LDL-C (mg/dl)
Délai: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of LDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from baseline is defined as post- dose visit value minus baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in Non-high-density Lipoprotein Cholesterol (Non-HDL-C)
Délai: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of Non-HDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in Non-HDL-C (mg/dL)
Délai: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of Non-HDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in Total Cholesterol (TC)
Délai: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of total cholesterol levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in TC (mg/dL)
Délai: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of TC levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in High-sensitivity C-reactive Protein (hsCRP)
Délai: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of hsCRP. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in hsCRP (mg/L)
Délai: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of hsCRP levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Acceptability of Taste of Liquid Formulation Using a Dosing Acceptability Questionnaire
Délai: Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Participant acceptance is defined as the overall ability of the participant to use a medicine as intended. The acceptability of overall flavor of IMP was recorded using a dosing acceptability questionnaire, where participants were asked 'Yes' or 'No', whether the flavor of the medication was acceptable. At Week 8 (Phone) participants in cohorts 1 and 2 were contacted by phone to collect questionnaire information. The number of participants who have responded at each time point have been presented.
Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Acceptability of Ease of Swallowing Tablet Formulation Using a Dosing Acceptability Questionnaire
Délai: Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Participant acceptance is defined as the overall ability of the participant to use a medicine as intended. Acceptability of ease of swallowing was recorded using a dosing acceptability questionnaire where participants were asked if they were able to swallow the entire dose or not, by ticking 'yes' or 'no'. At Week 8 (Phone) participants in cohorts 1 and 2 were contacted by phone to collect questionnaire information. The number of participants who responded at each time point have been presented.
Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Number of Participants Reporting Serious Adverse Events (SAEs) and Non-SAEs
Délai: Up to Week 16
An AE is the development of an undesirable medical condition or the deterioration of a pre-existing medical condition following or during exposure to a pharmaceutical product, whether or not considered causally related to the product. A serious AE is an AE occurring during any study phase (i.e., baseline, treatment, washout, or follow-up), and at any dose of the study medication that fulfills one or more of the following: results in death, is immediately life-threatening, requires in-patient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant disability or incapacity, results in a congenital abnormality or birth defect, is an important medical event that may jeopardize the participant or may require medical intervention to prevent one of the outcomes listed above.
Up to Week 16

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Esperion Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Jeffrey C Hanselman, MS, Esperion Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 janvier 2023

Achèvement primaire (Réel)

4 juin 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

4 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 janvier 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 janvier 2023

Première publication (Réel)

23 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1002-041

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

L'investigateur doit s'assurer que la confidentialité du patient est maintenue. Les noms et identités de tous les patients de recherche seront gardés dans la plus stricte confidentialité et n'apparaîtront pas sur les eCRF ou autres dossiers qui sont fournis ou conservés par le commanditaire (ou la personne désignée). Si le nom d'un patient apparaît sur un document, il doit être expurgé et remplacé par l'identifiant du patient avant qu'une copie du document ne soit fournie au commanditaire (ou à la personne désignée). L'ICF doit inclure des déclarations appropriées expliquant que les données du patient seront confidentielles et les mesures qui seront prises pour assurer la confidentialité du patient.

Toutes les autres exigences de confidentialité spécifiées par le site, l'IRB ou l'IEC, ou les réglementations nationales ou locales seront respectées et détaillées de manière appropriée dans l'ICF.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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