Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio clinico di fase 2 su bambini con HeFH di età compresa tra 6 e 17 anni trattati una volta al giorno con somministrazione orale di acido bempedoico (CLEAR Path 1)

8 agosto 2023 aggiornato da: Esperion Therapeutics, Inc.

Uno studio in aperto per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la sicurezza dell'acido bempedoico nei pazienti pediatrici (dai 6 ai 17 anni di età) con ipercolesterolemia familiare eterozigote

Studio a dosi multiple per misurare PK, PD e sicurezza dell'acido bempedoico in pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 17 anni con HeFH.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La selezione della dose in base al peso corporeo sarà determinata per l'uso nello sviluppo clinico pediatrico

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

54

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Reclutamento
        • University of Alberta Hospital - Stollery Children's Hospital
        • Contatto:
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Reclutamento
        • McMaster University Medical Center
        • Contatto:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Reclutamento
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
        • Contatto:
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
  • Germania
      • Hannover, Germania
        • Reclutamento
        • Kinder- und Jugendkrankenhaus Auf der Bult
        • Contatto:
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Reclutamento
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
        • Contatto:
      • Rotterdam, Olanda, 3015 G
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Contatto:
      • Barcelona, Spagna, 8208
        • Reclutamento
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
        • Contatto:
      • Cadiz, Spagna, 11407
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
        • Contatto:
      • Córdoba, Spagna, 14004
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Reina Sofia
        • Contatto:
      • La Coruña, Spagna, 15001
        • Reclutamento
        • Hospital Abente y Lago
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Reclutamento
        • Smidt Heart Institute at Cedars-Sinai
        • Contatto:
    • Maryland
      • Towson, Maryland, Stati Uniti, 21204
        • Reclutamento
        • Continental Clinical Solutions
        • Contatto:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research.
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Reclutamento
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Reclutamento
        • University of Utah and Primary Children's Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Consenso informato scritto e assenso (ove applicabile) Età compresa tra 6 e 17 anni Diagnosi di HeFH (ipercolesterolemia familiare eterozigote) Trattamento con terapie ipolipemizzanti stabili approvate C-LDL a digiuno maggiore o uguale a 130 mg/dL (3,4 mmol/L)

Criteri di esclusione:

Diagnosi di HoFH (ipercolesterolemia familiare omozigote) o trigliceridi a digiuno HeFH composti maggiori o uguali a 400 mg/dL (4,5 mmol/L) Diabete di tipo 1 o di tipo 2 o ridotta tolleranza al glucosio di nuova diagnosi Donne/ragazze in gravidanza o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Pazienti di peso corporeo compreso tra 16 e <30 kg allo screening che ricevevano una volta al giorno 60 mg di acido bempedoico per 8 settimane seguiti da 90 mg di acido bempedoico per 8 settimane.
Droga: Acido bempedoico
Dosaggio orale una volta al giorno con compresse orali o sospensione orale.
Altri nomi:
  • ETC-1002
Sperimentale: Coorte 2
Pazienti di peso corporeo compreso tra 30 e 60 kg allo screening che ricevono una volta al giorno 120 mg di acido bempedoico per 8 settimane seguiti da 150 mg di acido bempedoico per 8 settimane.
Droga: Acido bempedoico
Dosaggio orale una volta al giorno con compresse orali o sospensione orale.
Altri nomi:
  • ETC-1002
Sperimentale: Coorte 3
Pazienti con peso corporeo superiore a 60 kg allo screening che ricevono una volta al giorno 180 mg di acido bempedoico per 8 settimane.
Droga: Acido bempedoico
Dosaggio orale una volta al giorno con compresse orali o sospensione orale.
Altri nomi:
  • ETC-1002

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica osservata - attraverso la concentrazione plasmatica di ETC-1002
Lasso di tempo: 8 settimane di dosaggio allo stato stazionario
osservato attraverso la concentrazione plasmatica di ETC-1002
8 settimane di dosaggio allo stato stazionario
Farmacocinetica basata su modelli - AUC, ss
Lasso di tempo: 8 settimane di dosaggio allo stato stazionario
Area basata sul modello sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC,ss)
8 settimane di dosaggio allo stato stazionario
Farmacocinetica basata su modelli - Cavg, ss
Lasso di tempo: 8 settimane di dosaggio allo stato stazionario
Concentrazione plasmatica media basata su modello (Cavg,ss)
8 settimane di dosaggio allo stato stazionario
Farmacocinetica basata su modello - Cmax, ss
Lasso di tempo: 8 settimane di dosaggio allo stato stazionario
Concentrazione plasmatica massima basata su modello (Cmax,ss)
8 settimane di dosaggio allo stato stazionario

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rapporto esposizione/risposta LDL-C
Lasso di tempo: 8 settimane di dosaggio allo stato stazionario
ETC-1002 dose ed esposizione/risposta alla riduzione del colesterolo LDL
8 settimane di dosaggio allo stato stazionario
Variazione percentuale rispetto al basale di LDL-C
Lasso di tempo: 8 settimane di dosaggio allo stato stazionario
Variazione percentuale dal basale alla settimana 8 in LDL-C
8 settimane di dosaggio allo stato stazionario
Eventi avversi
Lasso di tempo: 8 settimane di dosaggio allo stato stazionario
Eventi avversi osservati
8 settimane di dosaggio allo stato stazionario

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Esperion Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Jeffrey C Hanselman, MS, Esperion Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 gennaio 2023

Completamento primario (Stimato)

24 marzo 2024

Completamento dello studio (Stimato)

24 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

23 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 agosto 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1002-041

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

L'investigatore deve garantire che la riservatezza del paziente sia mantenuta. I nomi e le identità di tutti i pazienti della ricerca saranno mantenuti strettamente riservati e non appariranno nelle eCRF o in altri documenti forniti o conservati dallo Sponsor (o designato). Se il nome di un paziente appare su qualsiasi documento, deve essere redatto e sostituito con l'identificativo del paziente prima che una copia del documento sia fornita allo Sponsor (o designato). L'ICF deve includere dichiarazioni appropriate che spieghino che i dati del paziente saranno riservati e le azioni che verranno intraprese per garantire la riservatezza del paziente.

Qualsiasi altro requisito di riservatezza specificato dal sito, dall'IRB o dall'IEC o dalle normative nazionali o locali sarà rispettato e dettagliato in modo appropriato nell'ICF.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Acido bempedoico

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Zambia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi