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Uno studio clinico di fase 2 su bambini con HeFH di età compresa tra 6 e 17 anni trattati una volta al giorno con somministrazione orale di acido bempedoico (CLEAR Path 1)

15 luglio 2026 aggiornato da: Esperion Therapeutics, Inc.

Uno studio in aperto per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la sicurezza dell'acido bempedoico nei pazienti pediatrici (dai 6 ai 17 anni di età) con ipercolesterolemia familiare eterozigote

Studio a dosi multiple per misurare PK, PD e sicurezza dell'acido bempedoico in pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 17 anni con HeFH.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La selezione della dose in base al peso corporeo sarà determinata per l'uso nello sviluppo clinico pediatrico

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital - Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
        • Ecogene-21
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
      • Viborg, Danimarca
        • Viborg Regional Hospital
  • Germania
      • Frankfurt am Main, Germania
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Germania
        • Kinder- und Jugendkrankenhaus AUF DER BULT
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Rotterdam, Olanda, 3015 G
        • Erasmus MC
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spagna, 8208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
      • Cadiz, Spagna, 11407
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Córdoba, Spagna, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spagna, 15001
        • Hospital Abente y Lago
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • West Covina, California, Stati Uniti, 91790
        • Providere Research Inc
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Stati Uniti, 17601
        • Cardiology Care for Children
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • University of Utah and Primary Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Consenso informato scritto e assenso (ove applicabile) Età compresa tra 6 e 17 anni Diagnosi di HeFH (ipercolesterolemia familiare eterozigote) Trattamento con terapie ipolipemizzanti stabili approvate C-LDL a digiuno maggiore o uguale a 130 mg/dL (3,4 mmol/L)

Criteri di esclusione:

Diagnosi di HoFH (ipercolesterolemia familiare omozigote) o trigliceridi a digiuno HeFH composti maggiori o uguali a 400 mg/dL (4,5 mmol/L) Diabete di tipo 1 o di tipo 2 o ridotta tolleranza al glucosio di nuova diagnosi Donne/ragazze in gravidanza o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Partecipanti da 16 a <30 chilogrammi (kg) Peso corporeo allo screening che riceve una volta al giorno 60 milligrammi (mg) acido bempedeico per 8 settimane seguiti da 90 mg di acido bempedeo per 8 settimane.
Droga: Acido Bempedoico
Una volta il dosaggio orale giornaliero con compresse orali.
Altri nomi:
  • ETC-1002
Sperimentale: Coorte 2
Partecipanti da 30 a 60 kg di peso corporeo allo screening ricevendo una volta al giorno120 mg di acido bempedeo per 8 settimane seguite da 150 mg di acido bempedoneico per 8 settimane.
Droga: Acido Bempedoico
Una volta il dosaggio orale giornaliero con compresse orali.
Altri nomi:
  • ETC-1002
Sperimentale: Coorte 3
I partecipanti a più di 60 kg di peso corporeo allo screening ricevono un tempo al giorno da 180 mg di acido bempedeo per 8 settimane.
Droga: Acido Bempedoico
Una volta il dosaggio orale giornaliero con compresse orali.
Altri nomi:
  • ETC-1002

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Observed Trough Plasma Concentration of ETC-1002 Following 8 Weeks of Steady State Dosing of Bempedoic Acid
Lasso di tempo: Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the plasma trough concentration of ETC-1002 following 8 weeks of steady-state dosing of bempedoic acid. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8 pre-dose
Model-based Steady State Area Under the Concentration-time Curve Over 24 Hours (AUC,24ss) of ETC-1002
Lasso di tempo: 24 hours
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the AUC,24ss of ETC-1002 over 24 hours. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
24 hours
Model-based Steady State Average Plasma Concentration (Cavg,ss) of ETC-1002
Lasso di tempo: Week 8, 24 hours post-dose at steady state
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the Cavg,ss of ETC-1002. Cavg was calculated by empirical Bayesian estimated pediatric exposure over 24 hours divided by 24 (AUC24hr.ss / 24). The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8, 24 hours post-dose at steady state
Model-based Steady State Maximum Plasma Concentration (Cmax,ss) of ETC-1002
Lasso di tempo: Day 1: 1-hour and 4 hours post-dose; Week 4 pre-dose; Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the Cmax,ss of ETC-1002. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 1-hour and 4 hours post-dose; Week 4 pre-dose; Week 8 pre-dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Observed Trough Plasma Concentration of ESP15228
Lasso di tempo: Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of active metabolite ESP15228 following 8 weeks of steady-state dosing of bempedoic acid. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8 pre-dose
Observed Plasma Concentration at 4 Hours (C4hr) of ETC-1002
Lasso di tempo: Day 1: 4 hours post-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of ETC-1002 4 hours post-dose. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 4 hours post-dose
Observed C4hr of ESP15228
Lasso di tempo: Day 1: 4 hours post-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of active metabolite ESP15228 4 hours post-dose on Day 1. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 4 hours post-dose
Simulated Percent Change From Baseline in Exposure/ Low-Density Lipoprotein-Cholesterol (LDL-C)
Lasso di tempo: Baseline and Week 12
Blood samples were collected for the analysis of and exposure/LDL-C-lowering response relationship.
Baseline and Week 12
Observed Percent Change From Baseline in LDL-C
Lasso di tempo: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of LDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of investigational medical product (IMP). Percent change from baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in LDL-C (mg/dl)
Lasso di tempo: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of LDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from baseline is defined as post- dose visit value minus baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in Non-high-density Lipoprotein Cholesterol (Non-HDL-C)
Lasso di tempo: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of Non-HDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in Non-HDL-C (mg/dL)
Lasso di tempo: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of Non-HDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in Total Cholesterol (TC)
Lasso di tempo: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of total cholesterol levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in TC (mg/dL)
Lasso di tempo: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of TC levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in High-sensitivity C-reactive Protein (hsCRP)
Lasso di tempo: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of hsCRP. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in hsCRP (mg/L)
Lasso di tempo: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of hsCRP levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Acceptability of Taste of Liquid Formulation Using a Dosing Acceptability Questionnaire
Lasso di tempo: Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Participant acceptance is defined as the overall ability of the participant to use a medicine as intended. The acceptability of overall flavor of IMP was recorded using a dosing acceptability questionnaire, where participants were asked 'Yes' or 'No', whether the flavor of the medication was acceptable. At Week 8 (Phone) participants in cohorts 1 and 2 were contacted by phone to collect questionnaire information. The number of participants who have responded at each time point have been presented.
Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Acceptability of Ease of Swallowing Tablet Formulation Using a Dosing Acceptability Questionnaire
Lasso di tempo: Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Participant acceptance is defined as the overall ability of the participant to use a medicine as intended. Acceptability of ease of swallowing was recorded using a dosing acceptability questionnaire where participants were asked if they were able to swallow the entire dose or not, by ticking 'yes' or 'no'. At Week 8 (Phone) participants in cohorts 1 and 2 were contacted by phone to collect questionnaire information. The number of participants who responded at each time point have been presented.
Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Number of Participants Reporting Serious Adverse Events (SAEs) and Non-SAEs
Lasso di tempo: Up to Week 16
An AE is the development of an undesirable medical condition or the deterioration of a pre-existing medical condition following or during exposure to a pharmaceutical product, whether or not considered causally related to the product. A serious AE is an AE occurring during any study phase (i.e., baseline, treatment, washout, or follow-up), and at any dose of the study medication that fulfills one or more of the following: results in death, is immediately life-threatening, requires in-patient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant disability or incapacity, results in a congenital abnormality or birth defect, is an important medical event that may jeopardize the participant or may require medical intervention to prevent one of the outcomes listed above.
Up to Week 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Esperion Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Jeffrey C Hanselman, MS, Esperion Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 gennaio 2023

Completamento primario (Effettivo)

4 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

4 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

23 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1002-041

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

L'investigatore deve garantire che la riservatezza del paziente sia mantenuta. I nomi e le identità di tutti i pazienti della ricerca saranno mantenuti strettamente riservati e non appariranno nelle eCRF o in altri documenti forniti o conservati dallo Sponsor (o designato). Se il nome di un paziente appare su qualsiasi documento, deve essere redatto e sostituito con l'identificativo del paziente prima che una copia del documento sia fornita allo Sponsor (o designato). L'ICF deve includere dichiarazioni appropriate che spieghino che i dati del paziente saranno riservati e le azioni che verranno intraprese per garantire la riservatezza del paziente.

Qualsiasi altro requisito di riservatezza specificato dal sito, dall'IRB o dall'IEC o dalle normative nazionali o locali sarà rispettato e dettagliato in modo appropriato nell'ICF.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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