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ベンペド酸経口投与で1日1回治療された6歳から17歳のHeFHの小児における第2相臨床試験 (CLEAR Path 1)

2026年7月15日 更新者：Esperion Therapeutics, Inc.

ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症の小児患者 (6 ～ 17 歳) におけるベンペド酸の薬物動態、薬力学、および安全性を評価する非盲検試験

HeFHの6歳から17歳の小児患者におけるベンペド酸のPK、PD、および安全性を測定するための複数回投与試験。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

体重に基づく用量選択は、小児の臨床開発に使用するために決定されます

研究の種類

介入

入学 (実際)

31

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • West Covina、California、アメリカ、91790
        • Providere Research Inc
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Lancaster、Pennsylvania、アメリカ、17601
        • Cardiology Care for Children
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • University of Utah and Primary Children's Hospital
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Rotterdam、オランダ、3015 G
        • Erasmus MC
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital - Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 5H6
        • Ecogene-21
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona、スペイン、8208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
      • Cadiz、スペイン、11407
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Córdoba、スペイン、14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid、スペイン、28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid、スペイン
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Galicia
      • A Coruña、Galicia、スペイン、15001
        • Hospital Abente y Lago
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Rigshospitalet
      • Viborg、デンマーク
        • Viborg Regional Hospital
  • ドイツ
      • Frankfurt am Main、ドイツ
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover、ドイツ
        • Kinder- und Jugendkrankenhaus AUF DER BULT

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

書面によるインフォームド コンセントおよび同意 (該当する場合) 6 ～ 17 歳の年齢 HeFH (ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症) の診断 承認された安定した脂質修飾療法による治療 空腹時 LDL-C が 130 mg/dL (3.4 mmol/L) 以上

除外基準:

HoFH（ホモ接合性家族性高コレステロール血症）または化合物 HeFH 空腹時トリグリセリドが 400 mg/dL（4.5 mmol/L）以上の診断 1 型または 2 型糖尿病または新たに診断された耐糖能障害 妊娠中または授乳中の女性/少女

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート1
1日1回の60ミリグラム（mg）ベムペディ酸を8週間受けた16〜30キログラム（kg）の体重の体重（kg）の体重が8週間90 mgのベムペディ酸を受けた。
薬：ベムド酸
口頭錠剤による毎日の経口投与。
他の名前：
  • ETC-1002
実験的：コホート2
1日1回1回120 mgのベンペド酸を8週間受け取ったスクリーニング時に体重が30〜60 kgの参加者に続いて、150 mgのベムペディ酸を8週間。
薬：ベムド酸
口頭錠剤による毎日の経口投与。
他の名前：
  • ETC-1002
実験的：コホート3
8週間、1日1回180 mgのベンペド酸を受けたスクリーニング時に体重が60 kgを超える参加者。
薬：ベムド酸
口頭錠剤による毎日の経口投与。
他の名前：
  • ETC-1002

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Observed Trough Plasma Concentration of ETC-1002 Following 8 Weeks of Steady State Dosing of Bempedoic Acid
時間枠：Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the plasma trough concentration of ETC-1002 following 8 weeks of steady-state dosing of bempedoic acid. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8 pre-dose
Model-based Steady State Area Under the Concentration-time Curve Over 24 Hours (AUC,24ss) of ETC-1002
時間枠：24 hours
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the AUC,24ss of ETC-1002 over 24 hours. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
24 hours
Model-based Steady State Average Plasma Concentration (Cavg,ss) of ETC-1002
時間枠：Week 8, 24 hours post-dose at steady state
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the Cavg,ss of ETC-1002. Cavg was calculated by empirical Bayesian estimated pediatric exposure over 24 hours divided by 24 (AUC24hr.ss / 24). The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8, 24 hours post-dose at steady state
Model-based Steady State Maximum Plasma Concentration (Cmax,ss) of ETC-1002
時間枠：Day 1: 1-hour and 4 hours post-dose; Week 4 pre-dose; Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the Cmax,ss of ETC-1002. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 1-hour and 4 hours post-dose; Week 4 pre-dose; Week 8 pre-dose

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Observed Trough Plasma Concentration of ESP15228
時間枠：Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of active metabolite ESP15228 following 8 weeks of steady-state dosing of bempedoic acid. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8 pre-dose
Observed Plasma Concentration at 4 Hours (C4hr) of ETC-1002
時間枠：Day 1: 4 hours post-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of ETC-1002 4 hours post-dose. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 4 hours post-dose
Observed C4hr of ESP15228
時間枠：Day 1: 4 hours post-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of active metabolite ESP15228 4 hours post-dose on Day 1. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 4 hours post-dose
Simulated Percent Change From Baseline in Exposure/ Low-Density Lipoprotein-Cholesterol (LDL-C)
時間枠：Baseline and Week 12
Blood samples were collected for the analysis of and exposure/LDL-C-lowering response relationship.
Baseline and Week 12
Observed Percent Change From Baseline in LDL-C
時間枠：Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of LDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of investigational medical product (IMP). Percent change from baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in LDL-C (mg/dl)
時間枠：Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of LDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from baseline is defined as post- dose visit value minus baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in Non-high-density Lipoprotein Cholesterol (Non-HDL-C)
時間枠：Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of Non-HDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in Non-HDL-C (mg/dL)
時間枠：Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of Non-HDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in Total Cholesterol (TC)
時間枠：Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of total cholesterol levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in TC (mg/dL)
時間枠：Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of TC levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in High-sensitivity C-reactive Protein (hsCRP)
時間枠：Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of hsCRP. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in hsCRP (mg/L)
時間枠：Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of hsCRP levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Acceptability of Taste of Liquid Formulation Using a Dosing Acceptability Questionnaire
時間枠：Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Participant acceptance is defined as the overall ability of the participant to use a medicine as intended. The acceptability of overall flavor of IMP was recorded using a dosing acceptability questionnaire, where participants were asked 'Yes' or 'No', whether the flavor of the medication was acceptable. At Week 8 (Phone) participants in cohorts 1 and 2 were contacted by phone to collect questionnaire information. The number of participants who have responded at each time point have been presented.
Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Acceptability of Ease of Swallowing Tablet Formulation Using a Dosing Acceptability Questionnaire
時間枠：Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Participant acceptance is defined as the overall ability of the participant to use a medicine as intended. Acceptability of ease of swallowing was recorded using a dosing acceptability questionnaire where participants were asked if they were able to swallow the entire dose or not, by ticking 'yes' or 'no'. At Week 8 (Phone) participants in cohorts 1 and 2 were contacted by phone to collect questionnaire information. The number of participants who responded at each time point have been presented.
Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Number of Participants Reporting Serious Adverse Events (SAEs) and Non-SAEs
時間枠：Up to Week 16
An AE is the development of an undesirable medical condition or the deterioration of a pre-existing medical condition following or during exposure to a pharmaceutical product, whether or not considered causally related to the product. A serious AE is an AE occurring during any study phase (i.e., baseline, treatment, washout, or follow-up), and at any dose of the study medication that fulfills one or more of the following: results in death, is immediately life-threatening, requires in-patient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant disability or incapacity, results in a congenital abnormality or birth defect, is an important medical event that may jeopardize the participant or may require medical intervention to prevent one of the outcomes listed above.
Up to Week 16

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Esperion Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Jeffrey C Hanselman, MS、Esperion Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年1月12日

一次修了 (実際)

2025年6月4日

研究の完了 (実際)

2025年6月4日

試験登録日

最初に提出

2023年1月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年1月12日

最初の投稿 (実際)

2023年1月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月15日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 1002-041

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

治験責任医師は、患者の機密性が維持されることを保証する必要があります。 すべての研究患者の名前と身元は厳重に保管され、スポンサー (または被指名人) に提供または保持される eCRF またはその他の記録には表示されません。 患者の名前が文書に記載されている場合は、その文書のコピーをスポンサー (または被指名人) に提供する前に、編集して患者の識別子に置き換える必要があります。 ICF には、患者のデータが機密であること、および患者の機密性を確保するために講じられる措置を説明する適切な声明を含める必要があります。

サイト、IRB、IEC、または国または地域の規制によって指定されたその他の機密保持要件は、ICF に準拠し、適切に詳述されます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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