Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En klinisk fas 2-studie på barn med HeFH i åldern 6 till 17 som behandlats en gång dagligen med oral dosering av bempedoinsyra (CLEAR Path 1)

8 augusti 2023 uppdaterad av: Esperion Therapeutics, Inc.

En öppen studie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken och säkerheten för bempedosyra hos pediatriska patienter (6 till 17 år) med heterozygot familjär hyperkolesterolemi

Flerdosstudie för att mäta PK, PD och säkerhet av bempedoinsyra hos pediatriska patienter 6 till 17 år med HeFH.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Dosval baserat på kroppsvikt kommer att bestämmas för användning i pediatrisk klinisk utveckling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

54

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Rekrytering
        • Smidt Heart Institute at Cedars-Sinai
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Towson, Maryland, Förenta staterna, 21204
        • Rekrytering
        • Continental Clinical Solutions
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research.
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Rekrytering
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Rekrytering
        • University of Utah and Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Rekrytering
        • University of Alberta Hospital - Stollery Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Rekrytering
        • McMaster University Medical Center
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrytering
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Rekrytering
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
        • Kontakt:
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 G
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Rekrytering
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
      • Barcelona, Spanien, 8208
        • Rekrytering
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
        • Kontakt:
      • Cadiz, Spanien, 11407
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
        • Kontakt:
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Reina Sofia
        • Kontakt:
      • La Coruña, Spanien, 15001
        • Rekrytering
        • Hospital Abente y Lago
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland
        • Rekrytering
        • Kinder- und Jugendkrankenhaus Auf der Bult
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Skriftligt informerat samtycke och samtycke (i förekommande fall) Åldern 6-17 år Diagnos av HeFH (heterozygot familjär hyperkolesterolemi) Behandling med godkända stabila lipidmodifierande terapier Fastande LDL-C högre än eller lika med 130 mg/dL (3,4 mmol/L)

Exklusions kriterier:

Diagnos av HoFH (homozygot familjär hyperkolesterolemi) eller sammansatt HeFH fastande triglycerid större än eller lika med 400 mg/dL (4,5 mmol/L) Typ 1- eller Typ 2-diabetes eller nydiagnostiserad nedsatt glukostolerans Kvinnor/flickor som är gravida eller ammar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
Patienter på 16 till <30 kg kroppsvikt vid screening som en gång dagligen fick 60 mg bempedoinsyra i 8 veckor följt av 90 mg bempedoinsyra i 8 veckor.
Läkemedel: Bempedosyra
En gång dagligen oral dosering med orala tabletter eller oral suspension.
Andra namn:
  • ETC-1002
Experimentell: Kohort 2
Patienter på 30 till 60 kg kroppsvikt vid screening som fick 120 mg bempedoinsyra en gång dagligen i 8 veckor följt av 150 mg bempedoinsyra i 8 veckor.
Läkemedel: Bempedosyra
En gång dagligen oral dosering med orala tabletter eller oral suspension.
Andra namn:
  • ETC-1002
Experimentell: Kohort 3
Patienter som väger mer än 60 kg kroppsvikt vid screening får en gång dagligen 180 mg bempedoinsyra under 8 veckor.
Läkemedel: Bempedosyra
En gång dagligen oral dosering med orala tabletter eller oral suspension.
Andra namn:
  • ETC-1002

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Observerad farmakokinetik - dalplasmakoncentration av ETC-1002
Tidsram: 8 veckors steady-state dosering
observerad dalplasmakoncentration av ETC-1002
8 veckors steady-state dosering
Modellbaserad farmakokinetik - AUC, ss
Tidsram: 8 veckors steady-state dosering
Modellbaserad yta under plasmakoncentration-tidkurvan (AUC,ss)
8 veckors steady-state dosering
Modellbaserad farmakokinetik - Cavg, ss
Tidsram: 8 veckors steady-state dosering
Modellbaserad genomsnittlig plasmakoncentration (Cavg,ss)
8 veckors steady-state dosering
Modellbaserad farmakokinetik - Cmax, ss
Tidsram: 8 veckors steady-state dosering
Modellbaserad maximal plasmakoncentration (Cmax,ss)
8 veckors steady-state dosering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Exponering/LDL-C-responssamband
Tidsram: 8 veckors steady-state dosering
ETC-1002 dos och exponering/LDL-C-sänkande svarssamband
8 veckors steady-state dosering
Procentuell förändring från baslinjen i LDL-C
Tidsram: 8 veckors steady-state dosering
Procentuell förändring från baslinje till vecka 8 i LDL-C
8 veckors steady-state dosering
Biverkningar
Tidsram: 8 veckors steady-state dosering
Observerade biverkningar
8 veckors steady-state dosering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Esperion Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Jeffrey C Hanselman, MS, Esperion Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 januari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

24 mars 2024

Avslutad studie (Beräknad)

24 maj 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 januari 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 januari 2023

Första postat (Faktisk)

23 januari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 augusti 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1002-041

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Utredaren ska säkerställa att patientens konfidentialitet upprätthålls. Namnen och identiteterna på alla forskningspatienter kommer att hållas strikt konfidentiellt och kommer inte att visas på eCRF:er eller andra register som tillhandahålls eller behålls av sponsorn (eller utsedda). Om en patients namn förekommer på något dokument, måste det redigeras och ersättas med patientidentifieraren innan en kopia av dokumentet skickas till sponsorn (eller utsedda). ICF måste inkludera lämpliga uttalanden som förklarar att patientdata kommer att vara konfidentiella och de åtgärder som kommer att vidtas för att säkerställa patientens konfidentialitet.

Alla andra konfidentialitetskrav som specificeras av webbplatsen, IRB eller IEC, eller nationella eller lokala bestämmelser kommer att följas och specificeras på lämpligt sätt i ICF.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Bempedosyra

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera