Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование фазы 2 у детей с HeFH в возрасте от 6 до 17 лет, получавших один раз в день пероральную дозу бемпедоевой кислоты (CLEAR Path 1)

15 июля 2026 г. обновлено: Esperion Therapeutics, Inc.

Открытое исследование по оценке фармакокинетики, фармакодинамики и безопасности бемпедоевой кислоты у педиатрических пациентов (в возрасте от 6 до 17 лет) с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией

Исследование многократных доз для измерения ФК, ФД и безопасности бемпедоевой кислоты у педиатрических пациентов в возрасте от 6 до 17 лет с HeFH.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Выбор дозы на основе массы тела будет определен для использования в педиатрической клинической разработке.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

31

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Frankfurt am Main, Германия
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Германия
        • Kinder- und Jugendkrankenhaus AUF DER BULT
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Rigshospitalet
      • Viborg, Дания
        • Viborg Regional Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Испания, 8208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
      • Cadiz, Испания, 11407
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Córdoba, Испания, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Испания, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Испания, 15001
        • Hospital Abente y Lago
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital - Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Канада, G7H 5H6
        • Ecogene-21
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 G
        • Erasmus MC
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • West Covina, California, Соединенные Штаты, 91790
        • Providere Research Inc
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17601
        • Cardiology Care for Children
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • University of Utah and Primary Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Письменное информированное согласие и согласие (если применимо) Возраст 6–17 лет Диагноз HeFH (гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия) Лечение утвержденными стабильными липид-модифицирующими препаратами Уровень холестерина ЛПНП натощак выше или равен 130 мг/дл (3,4 ммоль/л)

Критерий исключения:

Диагноз HoFH (гомозиготная семейная гиперхолестеринемия) или составной HeFH Уровень триглицеридов натощак больше или равен 400 мг/дл (4,5 ммоль/л) Диабет 1 или 2 типа или недавно диагностированное нарушение толерантности к глюкозе Женщины/девочки, беременные или кормящие грудью

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1
Участники со скоростью от 16 до <30 килограммов (кг) массы тела при скрининге, получающих один раз в день, 60 миллиграмм (мг) бемпедоевой кислоты в течение 8 недель с последующей 90 мг бемпедоевой кислоты в течение 8 недель.
Лекарство: Бемпедоевая кислота
Один день ежедневно пероральный дозирование с пероральными таблетками.
Другие имена:
  • ЭТЦ-1002
Экспериментальный: Когорта 2
Участники от 30 до 60 кг массы тела при скрининге получают один раз в день 1220 мг бемпедоевой кислоты в течение 8 недель, а затем 150 мг бемпедоевой кислоты в течение 8 недель.
Лекарство: Бемпедоевая кислота
Один день ежедневно пероральный дозирование с пероральными таблетками.
Другие имена:
  • ЭТЦ-1002
Экспериментальный: Когорта 3
Участники более 60 кг массы тела при скрининге получают один раз в день 180 мг бемпедоевой кислоты в течение 8 недель.
Лекарство: Бемпедоевая кислота
Один день ежедневно пероральный дозирование с пероральными таблетками.
Другие имена:
  • ЭТЦ-1002

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Observed Trough Plasma Concentration of ETC-1002 Following 8 Weeks of Steady State Dosing of Bempedoic Acid
Временное ограничение: Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the plasma trough concentration of ETC-1002 following 8 weeks of steady-state dosing of bempedoic acid. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8 pre-dose
Model-based Steady State Area Under the Concentration-time Curve Over 24 Hours (AUC,24ss) of ETC-1002
Временное ограничение: 24 hours
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the AUC,24ss of ETC-1002 over 24 hours. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
24 hours
Model-based Steady State Average Plasma Concentration (Cavg,ss) of ETC-1002
Временное ограничение: Week 8, 24 hours post-dose at steady state
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the Cavg,ss of ETC-1002. Cavg was calculated by empirical Bayesian estimated pediatric exposure over 24 hours divided by 24 (AUC24hr.ss / 24). The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8, 24 hours post-dose at steady state
Model-based Steady State Maximum Plasma Concentration (Cmax,ss) of ETC-1002
Временное ограничение: Day 1: 1-hour and 4 hours post-dose; Week 4 pre-dose; Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the Cmax,ss of ETC-1002. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 1-hour and 4 hours post-dose; Week 4 pre-dose; Week 8 pre-dose

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Observed Trough Plasma Concentration of ESP15228
Временное ограничение: Week 8 pre-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of active metabolite ESP15228 following 8 weeks of steady-state dosing of bempedoic acid. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Week 8 pre-dose
Observed Plasma Concentration at 4 Hours (C4hr) of ETC-1002
Временное ограничение: Day 1: 4 hours post-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of ETC-1002 4 hours post-dose. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 4 hours post-dose
Observed C4hr of ESP15228
Временное ограничение: Day 1: 4 hours post-dose
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of active metabolite ESP15228 4 hours post-dose on Day 1. The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
Day 1: 4 hours post-dose
Simulated Percent Change From Baseline in Exposure/ Low-Density Lipoprotein-Cholesterol (LDL-C)
Временное ограничение: Baseline and Week 12
Blood samples were collected for the analysis of and exposure/LDL-C-lowering response relationship.
Baseline and Week 12
Observed Percent Change From Baseline in LDL-C
Временное ограничение: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of LDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of investigational medical product (IMP). Percent change from baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in LDL-C (mg/dl)
Временное ограничение: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of LDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from baseline is defined as post- dose visit value minus baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in Non-high-density Lipoprotein Cholesterol (Non-HDL-C)
Временное ограничение: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of Non-HDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in Non-HDL-C (mg/dL)
Временное ограничение: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of Non-HDL-C levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in Total Cholesterol (TC)
Временное ограничение: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of total cholesterol levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in TC (mg/dL)
Временное ограничение: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of TC levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Percent Change From Baseline in High-sensitivity C-reactive Protein (hsCRP)
Временное ограничение: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of hsCRP. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Observed Absolute Change From Baseline in hsCRP (mg/L)
Временное ограничение: Baseline and 8 Weeks post-treatment
Blood samples were collected for analysis of hsCRP levels. Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP. Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value. The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8. The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
Baseline and 8 Weeks post-treatment
Acceptability of Taste of Liquid Formulation Using a Dosing Acceptability Questionnaire
Временное ограничение: Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Participant acceptance is defined as the overall ability of the participant to use a medicine as intended. The acceptability of overall flavor of IMP was recorded using a dosing acceptability questionnaire, where participants were asked 'Yes' or 'No', whether the flavor of the medication was acceptable. At Week 8 (Phone) participants in cohorts 1 and 2 were contacted by phone to collect questionnaire information. The number of participants who have responded at each time point have been presented.
Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Acceptability of Ease of Swallowing Tablet Formulation Using a Dosing Acceptability Questionnaire
Временное ограничение: Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Participant acceptance is defined as the overall ability of the participant to use a medicine as intended. Acceptability of ease of swallowing was recorded using a dosing acceptability questionnaire where participants were asked if they were able to swallow the entire dose or not, by ticking 'yes' or 'no'. At Week 8 (Phone) participants in cohorts 1 and 2 were contacted by phone to collect questionnaire information. The number of participants who responded at each time point have been presented.
Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
Number of Participants Reporting Serious Adverse Events (SAEs) and Non-SAEs
Временное ограничение: Up to Week 16
An AE is the development of an undesirable medical condition or the deterioration of a pre-existing medical condition following or during exposure to a pharmaceutical product, whether or not considered causally related to the product. A serious AE is an AE occurring during any study phase (i.e., baseline, treatment, washout, or follow-up), and at any dose of the study medication that fulfills one or more of the following: results in death, is immediately life-threatening, requires in-patient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant disability or incapacity, results in a congenital abnormality or birth defect, is an important medical event that may jeopardize the participant or may require medical intervention to prevent one of the outcomes listed above.
Up to Week 16

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Esperion Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Jeffrey C Hanselman, MS, Esperion Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 января 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

4 июня 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 января 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 января 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 января 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 1002-041

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Следователь должен обеспечить сохранение конфиденциальности пациента. Имена и личности всех пациентов, участвующих в исследовании, будут храниться в строгой конфиденциальности и не будут отображаться в электронных ИРК или других записях, которые предоставляются или хранятся Спонсором (или уполномоченным лицом). Если имя пациента появляется в каком-либо документе, оно должно быть отредактировано и заменено идентификатором пациента до того, как копия документа будет предоставлена ​​Спонсору (или уполномоченному лицу). МКФ должна включать соответствующие заявления, объясняющие, что данные пациента будут конфиденциальными, и действия, которые будут предприняты для обеспечения конфиденциальности пациента.

Любые другие требования конфиденциальности, установленные сайтом, IRB или IEC, а также национальными или местными нормативными актами, будут соблюдаться и должным образом детализироваться в ICF.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться