Vaiheen 2 kliininen tutkimus 6–17-vuotiailla lapsilla, joilla on heFH ja joita hoidettiin kerran päivässä oraalisella bempedoiinihapolla (CLEAR Path 1)
keskiviikko 15. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Esperion Therapeutics, Inc.
Avoin tutkimus bempedoiinihapon farmakokinetiikan, farmakodynamiikan ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla (6–17-vuotiaat), joilla on heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia
Moniannostutkimus bempedoiinihapon PK:n, PD:n ja turvallisuuden mittaamiseksi 6–17-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on HeFH.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Ruumiinpainoon perustuva annosvalinta määritetään lasten kliinisen kehityksen käyttöä varten
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
31
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Amsterdam UMC - Locatie AMC
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 G
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Barcelona, Espanja, 8208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
-
Cadiz, Espanja, 11407
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Córdoba, Espanja, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Galicia
-
A Coruña, Galicia, Espanja, 15001
- Hospital Abente y Lago
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital - Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Center
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
- Ecogene-21
-
-
-
-
-
Frankfurt am Main, Saksa
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
-
Hanover, Saksa
- Kinder- und Jugendkrankenhaus AUF DER BULT
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Rigshospitalet
-
Viborg, Tanska
- Viborg Regional Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
West Covina, California, Yhdysvallat, 91790
- Providere Research Inc
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Lancaster, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17601
- Cardiology Care for Children
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- University of Utah and Primary Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Kirjallinen tietoinen suostumus ja suostumus (tarvittaessa) 6–17-vuotiaat HeFH-diagnoosi (heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia) Hoito hyväksytyillä stabiileilla lipidejä modifioivilla hoidoilla Paaston LDL-kolesteroli on suurempi tai yhtä suuri kuin 130 mg/dl (3,4 mmol/L)
Poissulkemiskriteerit:
HoFH:n (homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia) tai yhdistetyn HeFH-paastotriglyseridin diagnoosi Tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes tai äskettäin diagnosoitu heikentynyt glukoosinsietokyky Raskaana olevat tai imettävät naiset/tytöt
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
Osallistujat 16–30 kilogramman (kg) ruumiinpaino seulonnassa, joka vastaanottaa kerran päivässä 60 milligrammaa (MG) bempedoiinihappoa 8 viikon ajan, jota seuraa 90 mg bempedoiinihappo 8 viikon ajan.
|
Kerran päivittäin oraalinen annostelu oraalisilla tabletteilla.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
Osallistujat 30–60 kg ruumiinpaino seulonnassa, joka vastaanottaa kerran päivässä120 mg bempediinihappoa 8 viikon ajan, jota seuraa 150 mg bempediinihappoa 8 viikon ajan.
|
Kerran päivittäin oraalinen annostelu oraalisilla tabletteilla.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3
Osallistujat, joiden ruumiinpaino on yli 60 kg seulonnassa, saavat kerran päivässä 180 mg bempedohapoa 8 viikon ajan.
|
Kerran päivittäin oraalinen annostelu oraalisilla tabletteilla.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Observed Trough Plasma Concentration of ETC-1002 Following 8 Weeks of Steady State Dosing of Bempedoic Acid
Aikaikkuna: Week 8 pre-dose
|
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the plasma trough concentration of ETC-1002 following 8 weeks of steady-state dosing of bempedoic acid.
The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
|
Week 8 pre-dose
|
|
Model-based Steady State Area Under the Concentration-time Curve Over 24 Hours (AUC,24ss) of ETC-1002
Aikaikkuna: 24 hours
|
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the AUC,24ss of ETC-1002 over 24 hours.
The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
|
24 hours
|
|
Model-based Steady State Average Plasma Concentration (Cavg,ss) of ETC-1002
Aikaikkuna: Week 8, 24 hours post-dose at steady state
|
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the Cavg,ss of ETC-1002.
Cavg was calculated by empirical Bayesian estimated pediatric exposure over 24 hours divided by 24 (AUC24hr.ss
/ 24).
The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
|
Week 8, 24 hours post-dose at steady state
|
|
Model-based Steady State Maximum Plasma Concentration (Cmax,ss) of ETC-1002
Aikaikkuna: Day 1: 1-hour and 4 hours post-dose; Week 4 pre-dose; Week 8 pre-dose
|
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the Cmax,ss of ETC-1002.
The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
|
Day 1: 1-hour and 4 hours post-dose; Week 4 pre-dose; Week 8 pre-dose
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Observed Trough Plasma Concentration of ESP15228
Aikaikkuna: Week 8 pre-dose
|
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of active metabolite ESP15228 following 8 weeks of steady-state dosing of bempedoic acid.
The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
|
Week 8 pre-dose
|
|
Observed Plasma Concentration at 4 Hours (C4hr) of ETC-1002
Aikaikkuna: Day 1: 4 hours post-dose
|
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of ETC-1002 4 hours post-dose.
The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
|
Day 1: 4 hours post-dose
|
|
Observed C4hr of ESP15228
Aikaikkuna: Day 1: 4 hours post-dose
|
Blood plasma samples were collected and analyzed to determine the trough plasma concentration of active metabolite ESP15228 4 hours post-dose on Day 1.
The data presented here is for participants who received tablet formulation only.
|
Day 1: 4 hours post-dose
|
|
Simulated Percent Change From Baseline in Exposure/ Low-Density Lipoprotein-Cholesterol (LDL-C)
Aikaikkuna: Baseline and Week 12
|
Blood samples were collected for the analysis of and exposure/LDL-C-lowering response relationship.
|
Baseline and Week 12
|
|
Observed Percent Change From Baseline in LDL-C
Aikaikkuna: Baseline and 8 Weeks post-treatment
|
Blood samples were collected for analysis of LDL-C levels.
Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of investigational medical product (IMP).
Percent change from baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100.
The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8.
The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
|
Baseline and 8 Weeks post-treatment
|
|
Observed Absolute Change From Baseline in LDL-C (mg/dl)
Aikaikkuna: Baseline and 8 Weeks post-treatment
|
Blood samples were collected for analysis of LDL-C levels.
Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP.
Change from baseline is defined as post- dose visit value minus baseline value.
The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8.
The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
|
Baseline and 8 Weeks post-treatment
|
|
Observed Percent Change From Baseline in Non-high-density Lipoprotein Cholesterol (Non-HDL-C)
Aikaikkuna: Baseline and 8 Weeks post-treatment
|
Blood samples were collected for analysis of Non-HDL-C levels.
Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP.
Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100.
The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8.
The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
|
Baseline and 8 Weeks post-treatment
|
|
Observed Absolute Change From Baseline in Non-HDL-C (mg/dL)
Aikaikkuna: Baseline and 8 Weeks post-treatment
|
Blood samples were collected for analysis of Non-HDL-C levels.
Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP.
Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value.
The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8.
The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
|
Baseline and 8 Weeks post-treatment
|
|
Observed Percent Change From Baseline in Total Cholesterol (TC)
Aikaikkuna: Baseline and 8 Weeks post-treatment
|
Blood samples were collected for analysis of total cholesterol levels.
Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP.
Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100.
The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8.
The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
|
Baseline and 8 Weeks post-treatment
|
|
Observed Absolute Change From Baseline in TC (mg/dL)
Aikaikkuna: Baseline and 8 Weeks post-treatment
|
Blood samples were collected for analysis of TC levels.
Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP.
Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value.
The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8.
The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
|
Baseline and 8 Weeks post-treatment
|
|
Observed Percent Change From Baseline in High-sensitivity C-reactive Protein (hsCRP)
Aikaikkuna: Baseline and 8 Weeks post-treatment
|
Blood samples were collected for analysis of hsCRP.
Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP.
Percent change from Baseline was calculated as the ([post-Baseline value minus the Baseline value] divided by the Baseline value) x 100.
The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8.
The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
|
Baseline and 8 Weeks post-treatment
|
|
Observed Absolute Change From Baseline in hsCRP (mg/L)
Aikaikkuna: Baseline and 8 Weeks post-treatment
|
Blood samples were collected for analysis of hsCRP levels.
Baseline is defined as the last assessment measurements before the first dose of IMP.
Change from Baseline is defined as post- dose visit value minus Baseline value.
The treatment period for participants in cohort 1 (60 mg), cohort 2 (120 mg), and cohort 3 was weeks 1-8.
The treatment period for participants in cohort 1 (90 mg) and cohort 2 (150 mg) was weeks 8-16.
|
Baseline and 8 Weeks post-treatment
|
|
Acceptability of Taste of Liquid Formulation Using a Dosing Acceptability Questionnaire
Aikaikkuna: Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
|
Participant acceptance is defined as the overall ability of the participant to use a medicine as intended.
The acceptability of overall flavor of IMP was recorded using a dosing acceptability questionnaire, where participants were asked 'Yes' or 'No', whether the flavor of the medication was acceptable.
At Week 8 (Phone) participants in cohorts 1 and 2 were contacted by phone to collect questionnaire information.
The number of participants who have responded at each time point have been presented.
|
Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
|
|
Acceptability of Ease of Swallowing Tablet Formulation Using a Dosing Acceptability Questionnaire
Aikaikkuna: Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
|
Participant acceptance is defined as the overall ability of the participant to use a medicine as intended.
Acceptability of ease of swallowing was recorded using a dosing acceptability questionnaire where participants were asked if they were able to swallow the entire dose or not, by ticking 'yes' or 'no'.
At Week 8 (Phone) participants in cohorts 1 and 2 were contacted by phone to collect questionnaire information.
The number of participants who responded at each time point have been presented.
|
Days 1 and 2; Weeks 2, 4, 8, 8 (Phone), 10, 12, and 16
|
|
Number of Participants Reporting Serious Adverse Events (SAEs) and Non-SAEs
Aikaikkuna: Up to Week 16
|
An AE is the development of an undesirable medical condition or the deterioration of a pre-existing medical condition following or during exposure to a pharmaceutical product, whether or not considered causally related to the product.
A serious AE is an AE occurring during any study phase (i.e., baseline, treatment, washout, or follow-up), and at any dose of the study medication that fulfills one or more of the following: results in death, is immediately life-threatening, requires in-patient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant disability or incapacity, results in a congenital abnormality or birth defect, is an important medical event that may jeopardize the participant or may require medical intervention to prevent one of the outcomes listed above.
|
Up to Week 16
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jeffrey C Hanselman, MS, Esperion Therapeutics, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 12. tammikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 4. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 4. kesäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 12. tammikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. tammikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 23. tammikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hyperlipidemiat
- Dyslipidemiat
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hyperkolesterolemia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Hypoglykeemiset aineet
- Entsyymin estäjät
- Antimetaboliitit
- Hypolipideemiset aineet
- Lipidejä säätelevät aineet
- 8-hydroksi-2,2,14,14-tetrametyylipentadekaanidihappo
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1002-041
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Tutkijan on varmistettava, että potilaan luottamuksellisuus säilyy. Kaikkien tutkimuspotilaiden nimet ja henkilöllisyydet pidetään tiukasti luottamuksellisina, eivätkä ne näy eCRF:issä tai muissa tietueissa, jotka sponsori (tai valtuutettu) toimittaa tai säilyttää. Jos potilaan nimi näkyy missä tahansa asiakirjassa, se on muokattava ja korvattava potilastunnuksella, ennen kuin asiakirjan kopio toimitetaan sponsorille (tai valtuutetulle). ICF:n tulee sisältää asianmukaiset lausunnot, joissa selitetään, että potilastiedot ovat luottamuksellisia, ja toimenpiteet, joihin ryhdytään potilaan luottamuksellisuuden varmistamiseksi.
Kaikkia muita sivuston, IRB:n tai IEC:n tai kansallisten tai paikallisten määräysten määrittämiä luottamuksellisuusvaatimuksia noudatetaan ja niitä käsitellään asianmukaisesti ICF:ssä.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .