Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cenobamát u dospělých s fokálními záchvaty (BLESS)

1. září 2025 aktualizováno: Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

Cenobamát u dospělých s fokálními záchvaty: Multicentrická observační italština ve skutečném světě

Studie BLESS přispívá k zaplnění této informační mezery sběrem dat z italské klinické praxe a programu Compassionate Use Program, aby lépe charakterizovala klinický profil cenobamátu popisující jeho účinnost, bezpečnost a snášenlivost u dospělých pacientů s diagnózou nekontrolované fokální epilepsie navzdory použití alespoň dvě antiepileptika.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Detailní popis

Hlavním cílem studie je popsat účinnost doplňkové léčby cenobamátem u dospělých pacientů s nekontrolovanou fokální epilepsií v Itálii, jak byla hodnocena pomocí procentuální změny mezi pacientem a dosažení ≥50% snížení frekvence záchvatů oproti předléčbě výchozí hodnoty po dobu 52 týdnů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

936

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • Bari
      • Bari, Bari, Itálie, 70124
        • Policlinico di Bari
    • Catanzaro
      • Catanzaro, Catanzaro, Itálie, 88100
        • Università degli Studi di Catanzaro "Magna Graecia"
    • Isernia
      • Pozzilli, Isernia, Itálie, 86077
        • IRCCS Neuromed
    • Pavia
      • Pavia, Pavia, Itálie, 27100
        • Fondazione Istituto Neurologico Casimiro Mondino
    • Roma
      • Roma, Roma, Itálie, 00128
        • Campus Bio-Medico
      • Roma, Roma, Itálie, 00161
        • Policlinico Umberto I
    • Torino
      • Torino, Torino, Itálie, 10153
        • Humanitas Gradenigo
    • Treviso
      • Conegliano, Treviso, Itálie, 31015
        • Associazione La Nostra Famiglia - IRCCS Eugenio Medea
    • Udine
      • Udine, Udine, Itálie, 33100
        • Azienda Sanitaria Universitaria (A.O.U.) Integrata
    • Vicenza
      • Vicenza, Vicenza, Itálie, 36100
        • Ospedale San Bortolo

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí pacienti s diagnózou fokální epilepsie nekontrolovaná navzdory použití nejméně dvou antiepileptik, kteří byli v Itálii léčeni adjuvantně cenobamátem. Do studie bude zapojena jediná kohorta pacientů, do které budou zařazeni jak subjekty, které zahájily léčbu cenobamátem v souladu se současnou klinickou praxí, tak subjekty dříve zařazené do programu cenobamátového užívání ze soucitu v Itálii za předpokladu, že splňují všechna uvedená kritéria způsobilosti. níže

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥18 let v době zahájení léčby cenobamátem
  • Pacienti mužského nebo ženského pohlaví
  • Pacienti, u kterých byla v době zahájení léčby cenobamátem diagnostikována fokální epilepsie nekontrolovaná navzdory předchozí léčbě alespoň dvěma antiepileptiky v souladu se Souhrnem údajů o přípravku (SmPC)
  • Pacienti, kteří při zařazení dostávali alespoň 12 týdnů (období titrace až do dokončené počáteční doporučené cílové dávky 200 mg denně), ale ne více než 52 týdnů cenobamátu jako doplňkovou léčbu záchvatů s fokálním nástupem se sekundární generalizací nebo bez ní
  • Pacienti s dostupnými retrospektivními údaji v lékařských tabulkách a denících záchvatů, včetně informací o výchozí frekvenci záchvatů před zahájením léčby cenobamátem
  • Pacienti, kteří dali písemný informovaný souhlas s účastí ve studii a souhlas se zpracováním osobních údajů podle místních předpisů.
  • Do studie budou zahrnuti také pacienti, kteří dostávali doplňkově cenobamát po dobu alespoň 12 týdnů a trvale přerušili léčbu před zařazením do studie.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s diagnózou familiárního syndromu krátkého QT intervalu
  • Pacienti postižení přecitlivělostí na léčivou látku cenobamát nebo na kteroukoli pomocnou látku (např.
  • Pacienti s anamnézou závažné lékem indukované hypersenzitivní reakce, včetně (ale nejen) lékové reakce s eozinofilií a systémovými příznaky (DRESS) a Stevens Johnsonovým syndromem
  • Pacienti zařazení do klinické studie, ve které je léčba epilepsie řízena protokolem studie
  • Pacient není schopen číst a psát v italském jazyce a samostatně vyplňovat dotazníky a stupnice
  • Pacientky se známým těhotenstvím nebo pacientky, které kojí od zahájení léčby cenobamátem do návštěvy při registraci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Dospělí pacienti, u kterých byla diagnostikována léčba adjuvantním cenobamátem v Itálii.

Dospělí pacienti s diagnózou fokální epilepsie nekontrolovaná navzdory použití nejméně dvou antiepileptik, kteří byli v Itálii léčeni adjuvantně cenobamátem.

Do studie bude zapojena jediná kohorta pacientů, do které budou zařazeni jak subjekty, které zahájily léčbu cenobamátem v souladu se současnou klinickou praxí, tak subjekty dříve zařazené do programu cenobamátového užívání ze soucitu v Itálii za předpokladu, že splňují všechna uvedená kritéria způsobilosti. níže

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní frekvence pacientů, kteří dosáhli 50% nebo většího snížení frekvence záchvatů (celkově)
Časové okno: 12, 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem
Frekvence záchvatů během základního a po základním hodnocení byla vypočtena sečtením celkového počtu záchvatů (všech typů záchvatů) hlášených v každém zvažovaném období a vydělením trváním tohoto období (počet dní), s výjimkou dnů bez dostupného deníku data a vynásobením číslem 28 se normalizuje na měsíční sazbu ("měsíční frekvence záchvatů").
12, 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem
Relativní frekvence pacientů, kteří dosáhli ≥50% (50% nebo více) snížení frekvence záchvatů (celkově)
Časové okno: 12, 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem
Frekvence záchvatů během základního a po základním hodnocení byla vypočtena sečtením celkového počtu záchvatů (všech typů záchvatů) hlášených v každém zvažovaném období a vydělením trváním tohoto období (počet dní), s výjimkou dnů bez dostupného deníku data a vynásobením číslem 28 se normalizuje na měsíční sazbu ("měsíční frekvence záchvatů").
12, 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem
Procentuální změna frekvence záchvatů v rámci pacienta (celkově)
Časové okno: 12, 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem
Procentuální změna uvnitř pacienta oproti výchozí hodnotě bude definována jako [(měsíční frekvence záchvatů při hodnocení po výchozím stavu – měsíční frekvence záchvatů na začátku), dělená měsíční frekvencí záchvatů na začátku] vynásobená 100.
12, 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem
Absolutní frekvence pacientů, kteří dosáhli 50% nebo většího snížení záchvatů (stratifikované)
Časové okno: 12, 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem

Frekvence záchvatů během základního a po základním hodnocení byla vypočtena sečtením celkového počtu záchvatů (všech typů záchvatů) hlášených v každém zvažovaném období a vydělením trváním tohoto období (počet dní), s výjimkou dnů bez dostupného deníku data a vynásobením číslem 28 se normalizuje na měsíční sazbu ("měsíční frekvence záchvatů").

Populace bude stratifikována podle následujícího:

  • Věková třída pacienta v době zahájení léčby cenobamátem (tj. <65 let; ≥65 let).
  • Nastavení zahájení léčby cenobamátem (tj. CUP; současná klinická praxe).
  • Předepsaná konečná cílová denní dávka cenobamátu (tj. 200 mg; >200 mg).
  • Počet ASM současně s cenobamátem (tj. ≤2 ASM; >2 ASM).
12, 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem
Relativní frekvence pacientů, kteří dosáhli ≥50% (50% nebo více) snížení frekvence záchvatů (stratifikované)
Časové okno: 12, 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem

Frekvence záchvatů během základního a po základním hodnocení byla vypočtena sečtením celkového počtu záchvatů (všech typů záchvatů) hlášených v každém zvažovaném období a vydělením trváním tohoto období (počet dní), s výjimkou dnů bez dostupného deníku data a vynásobením číslem 28 se normalizuje na měsíční sazbu ("měsíční frekvence záchvatů").

Populace bude stratifikována podle následujícího:

  • Věková třída pacienta v době zahájení léčby cenobamátem (tj. <65 let; ≥65 let).
  • Nastavení zahájení léčby cenobamátem (tj. CUP; současná klinická praxe).
  • Předepsaná konečná cílová denní dávka cenobamátu (tj. 200 mg; >200 mg).
  • Počet ASM současně s cenobamátem (tj. ≤2 ASM; >2 ASM).
12, 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem
Procentuální změna frekvence záchvatů v rámci pacienta (stratifikovaná)
Časové okno: 12, 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem

Procentuální změna uvnitř pacienta oproti výchozí hodnotě bude definována jako [(měsíční frekvence záchvatů při hodnocení po výchozím stavu – měsíční frekvence záchvatů na začátku), dělená měsíční frekvencí záchvatů na začátku] vynásobená 100.

Populace bude stratifikována podle následujícího:

  • Věková třída pacienta v době zahájení léčby cenobamátem (tj. <65 let; ≥65 let).
  • Nastavení zahájení léčby cenobamátem (tj. CUP; současná klinická praxe).
  • Předepsaná konečná cílová denní dávka cenobamátu (tj. 200 mg; >200 mg).
  • Počet ASM současně s cenobamátem (tj. ≤2 ASM; >2 ASM).
12, 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní frekvence pacientů dosahujících ≥50%/≥75%/≥90%/=100% trvalé snížení frekvence záchvatů
Časové okno: 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem.
Trvalé snížení frekvence záchvatů bude definováno jako ≥50%/≥75%/≥90%/=100% snížení výchozí frekvence záchvatů dosažené po 12 týdnech od zahájení léčby cenobamátem, které pokračuje (je trvalé) bez přerušení a bez trvalého cenobamátu přerušení během období pozorování až do 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem, v daném pořadí.
24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem.
Absolutní frekvence pacientů, kteří dosáhli ≥75%/≥90%/=100% snížení frekvence záchvatů
Časové okno: 12, 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem.
Snížení frekvence záchvatů bude definováno jako ≥75%/≥90%/=100% snížení výchozí frekvence záchvatů dosažené po 12, 24 a 52 týdnech od zahájení léčby cenobamátem.
12, 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem.
Relativní frekvence pacientů dosahujících ≥50%/≥75%/≥90%/=100% trvalé snížení frekvence záchvatů
Časové okno: 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem.
Trvalé snížení frekvence záchvatů bude definováno jako ≥50%/≥75%/≥90%/=100% snížení výchozí frekvence záchvatů dosažené po 12 týdnech od zahájení léčby cenobamátem, které pokračuje (je trvalé) bez přerušení a bez trvalého cenobamátu přerušení během období pozorování až do 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem, v daném pořadí
24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem.
Relativní frekvence pacientů, kteří dosáhli ≥75%/≥90%/=100% snížení frekvence záchvatů
Časové okno: 12, 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem.
Snížení frekvence záchvatů bude definováno jako ≥75%/≥90%/=100% snížení výchozí frekvence záchvatů dosažené po 12, 24 a 52 týdnech od zahájení léčby cenobamátem.
12, 24 a 52 týdnů zahájení léčby cenobamátem.
Absolutní frekvence pacientů s alespoň jednou AE
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Absolutní frekvence pacientů léčených cenobamátem, u kterých se během příslušného pozorovacího období vyskytla alespoň jedna AE
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Relativní frekvence pacientů s alespoň jednou AE
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Relativní frekvence pacientů léčených cenobamátem, u kterých se během příslušného pozorovacího období vyskytla alespoň jedna AE
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Absolutní frekvence pacientů s alespoň jednou ADR
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Absolutní frekvence pacientů léčených cenobamátem, u kterých se během příslušného období pozorování vyskytla alespoň jedna ADR
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Relativní frekvence pacientů s alespoň jednou ADR
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Relativní frekvence pacientů léčených cenobamátem, u kterých se během příslušného období pozorování vyskytla alespoň jedna ADR
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Absolutní frekvence pacientů léčených alespoň jednou SAE
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Absolutní frekvence pacientů léčených alespoň jednou SAE během příslušného období pozorování
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Relativní frekvence pacientů léčených alespoň jednou SAE
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Relativní frekvence pacientů léčených alespoň jednou SAE během příslušného období pozorování
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Kvalita života související se zdravím (HRQoL)
Časové okno: 12, 24 a 52 týdnů

Kvalita života související se zdravím (HRQoL) pacientů bude hodnocena pomocí 31-položkového inventáře Quality Of Life In Epilepsy (QOLIE-31).

31položkový inventář kvality života u epilepsie (QOLIE-31) je pacientem samostatně hlášený nástroj, který obsahuje 31 položek seskupených v sedmi vícepoložkových škálách („starost o záchvaty“, „celková kvalita života“, „emocionální pohoda“ , "energetická únava", "kognitivní funkce", "účinky léků" a "sociální fungování"). Různé položky v QOLIE-31 mají různé rozsahy předkódovaných číselných hodnot, takže postup hodnocení vyžaduje převod z nezpracovaných předkódovaných číselných hodnot na skóre 0-100 bodů, přičemž vyšší skóre odráží lepší kvalitu života. Celkové skóre QOLIE-31 se vypočítá sečtením součinu každého skóre stupnice krát jeho hmotnosti a sečtením přes všechny stupnice podle pokynů získaných od držitelů autorských práv.
12, 24 a 52 týdnů
Globální fungování pacienta (CGI-S)
Časové okno: 12, 24 a 52 týdnů

Globální fungování pacienta bude hodnoceno pomocí škál klinického globálního dojmu (CGI). Verze CGI programu Early Clinical Drug Evaluation Program (ECDEU) je 3-položková klinicky hodnocená stupnice, která měří závažnost onemocnění (CGI-S), globální zlepšení nebo změnu (CGI-I) a odpověď na léčbu (index účinnosti: CGI-E ).

Skóre CGI-S se pohybuje od 1 (normální) do 7 (u nejvážněji nemocných pacientů).

Výpočet skóre bude proveden podle pokynů získaných od držitelů autorských práv.
12, 24 a 52 týdnů
Globální fungování pacienta (CGI-I)
Časové okno: 12, 24 a 52 týdnů

Globální fungování pacienta bude hodnoceno pomocí škál klinického globálního dojmu (CGI). Verze CGI programu Early Clinical Drug Evaluation Program (ECDEU) je 3-položková klinicky hodnocená stupnice, která měří závažnost onemocnění (CGI-S), globální zlepšení nebo změnu (CGI-I) a odpověď na léčbu (index účinnosti: CGI-E ).

Skóre CGI-I se pohybuje od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší).

Výpočet skóre bude proveden podle pokynů získaných od držitelů autorských práv.
12, 24 a 52 týdnů
Globální fungování pacienta (CGI-E)
Časové okno: 12, 24 a 52 týdnů

Globální fungování pacienta bude hodnoceno pomocí škál klinického globálního dojmu (CGI). Verze CGI programu Early Clinical Drug Evaluation Program (ECDEU) je 3-položková klinicky hodnocená stupnice, která měří závažnost onemocnění (CGI-S), globální zlepšení nebo změnu (CGI-I) a odpověď na léčbu (index účinnosti: CGI-E ).

Skóre CGI-E by mělo brát v úvahu jak terapeutický účinek, tak toleranci a pohybuje se od 0 (výrazné zlepšení a žádná toxicita) do 4 (nezměněné nebo horší a toxicita převažuje nad terapeutickými účinky). Každá složka CGI je hodnocena samostatně; nástroj nepřináší globální skóre.

Výpočet skóre bude proveden podle pokynů získaných od držitelů autorských práv.
12, 24 a 52 týdnů
Ospalost během dne
Časové okno: 12, 24 a 52 týdnů
Denní ospalost bude hodnocena pomocí Epworthovy škály ospalosti (ESS). ESS je samoobslužný dotazník s 8 otázkami. Respondenti jsou požádáni, aby na 4bodové škále (0-3) ohodnotili své obvyklé šance, že si zdřímnou nebo usnou, když se zabývají osmi různými denními aktivitami. Skóre ESS se může pohybovat od 0 do 24. Čím vyšší je skóre ESS, tím vyšší je průměrná náchylnost ke spánku v denním životě (ASP) nebo denní ospalost v široké škále činností v každodenním životě.
12, 24 a 52 týdnů
Nemocniční úzkost a deprese
Časové okno: 12, 24 a 52 týdnů

Symptomy úzkosti a deprese budou hodnoceny pomocí Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS). Jedná se o pacientem samostatně hlášený nástroj sestávající ze 14 položek, které poskytují skóre ve dvou specifických subškálách: subškála „Úzkost“ (HADS-A, 7 položek) a subškála „Deprese“ (HADS-D, 7 položek).

Všechny položky byly hodnoceny na 4-bodové Likertově škále od 0 („nikdy“) do 3 („téměř každý den“) s odkazem na zjevné symptomy během posledního týdne. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 21 bodů pro každou subškálu, přičemž vyšší skóre znamená vyšší úroveň symptomů.
12, 24 a 52 týdnů
Retence s cenobamátem
Časové okno: 52 týdnů
Retence s cenobamátem bude hodnocena výpočtem frekvence pacientů stále na léčbě cenobamátem po 52 týdnech zahájení léčby.
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

Spolupracovníci

IQVIA Pty Ltd

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. ledna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

16. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

8. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. září 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 153(A)IM21348

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit