Cenobamate negli adulti con crisi epilettiche focali (BLESS)
Cenobamate negli adulti con crisi epilettiche a esordio focale: un'osservazione italiana multicentrica nel mondo reale
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Valentina Villano, MD
- Numero di telefono: +390691045340
- Email: valentina.villano@angelinipharma.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Michela Procaccini, MD
- Numero di telefono: +390691045472
- Email: michela.procaccini@angelinipharma.com
Luoghi di studio
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Bari, Italia, 70124
- Reclutamento
- Policlinico di Bari
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Contatto:
- Angela La Neve, Dr.
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Catanzaro, Italia, 88100
- Reclutamento
- Università degli Studi di Catanzaro "Magna Graecia"
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Contatto:
- Antonio Gambardella, Dr.
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Pavia, Italia, 27100
- Reclutamento
- Fondazione Istituto Neurologico Casimiro Mondino
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Contatto:
- Carlo Andrea Galimberti, Dr.
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Roma, Italia, 00161
- Reclutamento
- Policlinico Umberto I
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Contatto:
- Carlo Di Bonaventura, Dr.
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Roma, Italia, 00128
- Reclutamento
- Campus Bio-Medico
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Contatto:
- Giovanni Assenza, Dr.
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Torino, Italia, 10153
- Reclutamento
- Humanitas Gradenigo
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Contatto:
- Pietro Pignatta, Dr.
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Udine, Italia, 33100
- Reclutamento
- Azienda Sanitaria Universitaria (A.O.U.) Integrata
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Contatto:
- Giada Pauletto, Dr.
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Vicenza, Italia, 36100
- Reclutamento
- Ospedale San Bortolo
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Contatto:
- Federica Ranzato, Dr.
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Isernia
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Pozzilli, Isernia, Italia, 86077
- Reclutamento
- IRCCS Neuromed
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Contatto:
- Giancarlo Di Gennaro, Dr.
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Treviso
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Conegliano, Treviso, Italia, 31015
- Reclutamento
- Associazione La Nostra Famiglia - IRCCS Eugenio Medea
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Contatto:
- Paolo Bonanni, Dr.
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥18 anni al momento dell'inizio del trattamento con cenobamate
- Pazienti maschi o femmine
- Pazienti con diagnosi di epilessia focale non controllata nonostante una storia di trattamento con almeno due medicinali antiepilettici al momento dell'inizio del trattamento con cenobamate in accordo con il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP)
- Pazienti che al momento dell'arruolamento avevano ricevuto almeno 12 settimane (periodo di titolazione fino alla dose target iniziale raccomandata di 200 mg al giorno completata) ma non più di 52 settimane di cenobamate come trattamento aggiuntivo delle crisi parziali con o senza generalizzazione secondaria
- Pazienti con dati retrospettivi disponibili nelle cartelle cliniche e nei diari delle crisi, comprese le informazioni sulla frequenza delle crisi al basale prima dell'inizio del trattamento con cenobamate
- Pazienti che hanno fornito il consenso informato scritto a partecipare allo studio e il consenso al trattamento dei dati personali in conformità alla normativa locale.
- Saranno inclusi nello studio anche i pazienti che hanno ricevuto cenobamate in aggiunta per almeno 12 settimane e hanno interrotto definitivamente il trattamento prima dell'arruolamento.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con diagnosi di sindrome del QT corto familiare
- Pazienti affetti da ipersensibilità al principio attivo cenobamate o ad uno qualsiasi degli eccipienti (ad es. lattosio monoidrato)
- Pazienti con anamnesi di grave reazione di ipersensibilità indotta da farmaci, inclusa (ma non limitata a) reazione al farmaco con eosinofilia e sintomi sistemici (DRESS) e sindrome di Stevens Johnson
- Pazienti arruolati in uno studio clinico in cui i trattamenti per l'epilessia sono gestiti attraverso un protocollo di studio
- Paziente incapace di leggere e scrivere in lingua italiana e di compilare autonomamente questionari e scale
- Pazienti con una gravidanza nota o che stanno allattando al seno dall'inizio del trattamento con cenobamate fino alla visita di arruolamento.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Pazienti adulti diagnosticati trattati con cenobamate aggiuntivo in Italia.
Pazienti adulti con diagnosi di epilessia focale non controllata nonostante l'uso di almeno due medicinali antiepilettici, trattati con cenobamate in aggiunta in Italia. Verrà coinvolta nello studio un'unica coorte di pazienti, arruolando sia soggetti che hanno iniziato il trattamento con cenobamate secondo l'attuale pratica clinica, sia soggetti precedentemente inclusi nel programma di uso compassionevole del cenobamate in Italia, a condizione che soddisfino tutti i criteri di ammissibilità elencati sotto |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Frequenza assoluta di pazienti che raggiungono una riduzione pari o superiore al 50% della frequenza delle crisi (complessiva)
Lasso di tempo: 12, 24 e 52 settimane di inizio del trattamento con cenobamate
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La frequenza delle crisi durante le valutazioni basali e successive è stata calcolata sommando il numero totale di crisi (tutti i tipi di crisi) segnalate in ciascun periodo considerato e dividendo per la durata di tale periodo (numero di giorni), esclusi i giorni senza diario disponibile dati e moltiplicandoli per 28 per normalizzare la frequenza mensile ("frequenza mensile delle crisi").
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12, 24 e 52 settimane di inizio del trattamento con cenobamate
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Frequenza relativa di pazienti che hanno ottenuto una riduzione ≥50% (50% o superiore) della frequenza delle crisi (complessiva)
Lasso di tempo: 12, 24 e 52 settimane di inizio del trattamento con cenobamate
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La frequenza delle crisi durante le valutazioni basali e successive è stata calcolata sommando il numero totale di crisi (tutti i tipi di crisi) segnalate in ciascun periodo considerato e dividendo per la durata di tale periodo (numero di giorni), esclusi i giorni senza diario disponibile dati e moltiplicandoli per 28 per normalizzare la frequenza mensile ("frequenza mensile delle crisi").
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12, 24 e 52 settimane di inizio del trattamento con cenobamate
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Variazione percentuale intra-paziente nella frequenza delle crisi (complessiva)
Lasso di tempo: 12, 24 e 52 settimane di inizio del trattamento con cenobamate
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La variazione percentuale intra-paziente rispetto al basale sarà definita come [(frequenza mensile delle crisi alle valutazioni post-basale - frequenza mensile delle crisi al basale), divisa per la frequenza mensile delle crisi al basale] moltiplicata per 100.
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12, 24 e 52 settimane di inizio del trattamento con cenobamate
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Frequenza assoluta di pazienti che hanno ottenuto una riduzione delle crisi epilettiche pari o superiore al 50% (stratificata)
Lasso di tempo: 12, 24 e 52 settimane di inizio del trattamento con cenobamate
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La frequenza delle crisi durante le valutazioni basali e successive è stata calcolata sommando il numero totale di crisi (tutti i tipi di crisi) segnalate in ciascun periodo considerato e dividendo per la durata di tale periodo (numero di giorni), esclusi i giorni senza diario disponibile dati e moltiplicandoli per 28 per normalizzare la frequenza mensile ("frequenza mensile delle crisi"). La popolazione sarà stratificata come segue:
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12, 24 e 52 settimane di inizio del trattamento con cenobamate
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Frequenza relativa dei pazienti che hanno ottenuto una riduzione ≥50% (50% o superiore) della frequenza delle crisi (stratificata)
Lasso di tempo: 12, 24 e 52 settimane di inizio del trattamento con cenobamate
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La frequenza delle crisi durante le valutazioni basali e successive è stata calcolata sommando il numero totale di crisi (tutti i tipi di crisi) segnalate in ciascun periodo considerato e dividendo per la durata di tale periodo (numero di giorni), esclusi i giorni senza diario disponibile dati e moltiplicandoli per 28 per normalizzare la frequenza mensile ("frequenza mensile delle crisi"). La popolazione sarà stratificata come segue:
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12, 24 e 52 settimane di inizio del trattamento con cenobamate
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Variazione percentuale intra-paziente nella frequenza delle crisi (stratificata)
Lasso di tempo: 12, 24 e 52 settimane di inizio del trattamento con cenobamate
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La variazione percentuale intra-paziente rispetto al basale sarà definita come [(frequenza mensile delle crisi alle valutazioni post-basale - frequenza mensile delle crisi al basale), divisa per la frequenza mensile delle crisi al basale] moltiplicata per 100. La popolazione sarà stratificata come segue:
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12, 24 e 52 settimane di inizio del trattamento con cenobamate
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Frequenza assoluta di pazienti che ottengono una riduzione sostenuta ≥50%/≥75%/≥90%/=100% della frequenza delle crisi
Lasso di tempo: 24 e 52 settimane dall'inizio del trattamento con cenobamate.
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La riduzione sostenuta della frequenza delle crisi sarà definita come una riduzione ≥50%/≥75%/≥90%/=100% della frequenza delle crisi al basale raggiunta a 12 settimane dall'inizio del trattamento con cenobamate, che continua (è sostenuta) senza interruzione e senza cenobamate permanente interruzione durante il periodo di osservazione fino a 24 e 52 settimane dall'inizio del trattamento con cenobamate, rispettivamente.
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24 e 52 settimane dall'inizio del trattamento con cenobamate.
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Frequenza assoluta di pazienti che ottengono una riduzione ≥75%/≥90%/=100% della frequenza delle crisi
Lasso di tempo: 12, 24 e 52 settimane dall'inizio del trattamento con cenobamate.
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La riduzione della frequenza delle crisi sarà definita come una riduzione ≥75%/≥90%/=100% della frequenza delle crisi al basale raggiunta rispettivamente a 12, 24 e 52 settimane dall'inizio del trattamento con cenobamate.
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12, 24 e 52 settimane dall'inizio del trattamento con cenobamate.
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Frequenze relative di pazienti che hanno raggiunto una riduzione sostenuta ≥50%/≥75%/≥90%/=100% della frequenza delle crisi
Lasso di tempo: 24 e 52 settimane dall'inizio del trattamento con cenobamate.
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La riduzione sostenuta della frequenza delle crisi sarà definita come una riduzione ≥50%/≥75%/≥90%/=100% della frequenza delle crisi al basale raggiunta a 12 settimane dall'inizio del trattamento con cenobamate, che continua (è sostenuta) senza interruzione e senza cenobamate permanente interruzione durante il periodo di osservazione fino a 24 e 52 settimane dall'inizio del trattamento con cenobamate, rispettivamente
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24 e 52 settimane dall'inizio del trattamento con cenobamate.
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Frequenze relative di pazienti che hanno ottenuto una riduzione ≥75%/≥90%/=100% della frequenza delle crisi
Lasso di tempo: 12, 24 e 52 settimane dall'inizio del trattamento con cenobamate.
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La riduzione della frequenza delle crisi sarà definita come una riduzione ≥75%/≥90%/=100% della frequenza delle crisi al basale raggiunta a 12, 24 e 52 settimane dall'inizio del trattamento con cenobamate.
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12, 24 e 52 settimane dall'inizio del trattamento con cenobamate.
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Frequenza assoluta di pazienti con almeno un evento avverso
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
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Frequenza assoluta di pazienti trattati con cenobamate che hanno manifestato almeno un evento avverso durante il periodo di osservazione applicabile
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
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Frequenza relativa di pazienti con almeno un evento avverso
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
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Frequenza relativa di pazienti trattati con cenobamate che hanno manifestato almeno un evento avverso durante il periodo di osservazione applicabile
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
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Frequenza assoluta di pazienti con almeno una ADR
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
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Frequenza assoluta di pazienti trattati con cenobamate che hanno manifestato almeno una ADR durante il periodo di osservazione applicabile
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
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Frequenza relativa di pazienti con almeno una ADR
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
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Frequenza relativa di pazienti trattati con cenobamate che hanno manifestato almeno una ADR durante il periodo di osservazione applicabile
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
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Frequenza assoluta di pazienti trattati con almeno un SAE
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
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Frequenza assoluta di pazienti trattati con almeno un SAE durante il periodo di osservazione applicabile
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
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Frequenza relativa dei pazienti trattati con almeno un SAE
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
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Frequenza relativa di pazienti trattati con almeno un SAE durante il periodo di osservazione applicabile
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
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Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL)
Lasso di tempo: 12, 24 e 52 settimane
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La qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) dei pazienti sarà valutata mediante l'inventario di 31 voci della qualità della vita nell'epilessia (QOLIE-31). Il 31-item Quality Of Life In Epilepsy Inventory (QOLIE-31) è uno strumento auto-riportato dal paziente che contiene 31 item raggruppati in sette scale multi-item ("preoccupazione da crisi", "QoL complessiva", "benessere emotivo" , "affaticamento energetico", "funzionamento cognitivo", "effetti dei farmaci" e "funzionamento sociale"). Diversi elementi nel QOLIE-31 hanno diversi intervalli di valori numerici precodificati, quindi la procedura di punteggio richiede la conversione da valori numerici grezzi e precodificati a punteggi da 0 a 100 punti, con punteggi più alti che riflettono una migliore qualità della vita. Il punteggio complessivo QOLIE-31 viene calcolato sommando il prodotto di ogni punteggio della scala per il suo peso e sommando su tutte le scale, secondo le istruzioni ottenute dai detentori del copyright. |
12, 24 e 52 settimane
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Funzionamento globale del paziente (CGI-S)
Lasso di tempo: 12, 24 e 52 settimane
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Il funzionamento globale del paziente sarà valutato mediante le Clinical Global Impression (CGI) Scale. La versione del programma CGI (Early Clinical Drug Evaluation Program) (ECDEU) è una scala valutata da un medico a 3 voci che misura la gravità della malattia (CGI-S), il miglioramento o il cambiamento globale (CGI-I) e la risposta al trattamento (indice di efficacia: CGI-E ). Il punteggio CGI-S varia da 1 (normale) a 7 (tra i pazienti più gravemente malati). Il calcolo dei punteggi sarà eseguito secondo le istruzioni ottenute dai detentori dei diritti d'autore. |
12, 24 e 52 settimane
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Funzionamento globale del paziente (CGI-I)
Lasso di tempo: 12, 24 e 52 settimane
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Il funzionamento globale del paziente sarà valutato mediante le Clinical Global Impression (CGI) Scale. La versione del programma CGI (Early Clinical Drug Evaluation Program) (ECDEU) è una scala valutata da un medico a 3 voci che misura la gravità della malattia (CGI-S), il miglioramento o il cambiamento globale (CGI-I) e la risposta al trattamento (indice di efficacia: CGI-E ). Il punteggio CGI-I varia da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggiore). Il calcolo dei punteggi sarà eseguito secondo le istruzioni ottenute dai detentori dei diritti d'autore. |
12, 24 e 52 settimane
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Funzionamento globale del paziente (CGI-E)
Lasso di tempo: 12, 24 e 52 settimane
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Il funzionamento globale del paziente sarà valutato mediante le Clinical Global Impression (CGI) Scale. La versione del programma CGI (Early Clinical Drug Evaluation Program) (ECDEU) è una scala valutata da un medico a 3 voci che misura la gravità della malattia (CGI-S), il miglioramento o il cambiamento globale (CGI-I) e la risposta al trattamento (indice di efficacia: CGI-E ). Il punteggio CGI-E dovrebbe tenere conto sia dell'effetto terapeutico che della tolleranza e va da 0 (marcato miglioramento e nessuna tossicità) a 4 (invariato o peggiorato e la tossicità supera gli effetti terapeutici). Ogni componente del CGI è valutato separatamente; lo strumento non fornisce un punteggio globale. Il calcolo dei punteggi sarà eseguito secondo le istruzioni ottenute dai detentori dei diritti d'autore. |
12, 24 e 52 settimane
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Sonnolenza diurna
Lasso di tempo: 12, 24 e 52 settimane
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La sonnolenza diurna sarà valutata mediante la Epworth Sleepiness Scale (ESS).
L'ESS è un questionario autosomministrato con 8 domande.
Agli intervistati viene chiesto di valutare, su una scala a 4 punti (0-3), le loro normali possibilità di appisolarsi o addormentarsi mentre sono impegnati in otto diverse attività quotidiane.
Il punteggio ESS può variare da 0 a 24.
Maggiore è il punteggio ESS, maggiore è la propensione media al sonno nella vita quotidiana (ASP) di quella persona o la sua sonnolenza diurna in un'ampia gamma di attività nella vita quotidiana.
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12, 24 e 52 settimane
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Ansia e depressione ospedaliera
Lasso di tempo: 12, 24 e 52 settimane
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I sintomi di ansia e depressione saranno valutati mediante l'Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS). Si tratta di uno strumento auto-riportato dal paziente composto da 14 item che forniscono punteggi su due sottoscale specifiche: la sottoscala "Ansia" (HADS-A, 7 item) e la sottoscala "Depressione" (HADS-D, 7 item). Tutti gli elementi sono stati valutati su una scala Likert a 4 punti da 0 ("mai") a 3 ("quasi ogni giorno") in riferimento ai sintomi evidenti nell'ultima settimana. I punteggi totali vanno da 0 a 21 punti per ciascuna sottoscala, con punteggi più alti che indicano livelli più elevati di sintomi. |
12, 24 e 52 settimane
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Ritenzione con cenobamate
Lasso di tempo: 52 settimane
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La ritenzione con cenobamate sarà valutata calcolando la frequenza dei pazienti ancora in trattamento con cenobamate a 52 settimane dall'inizio del trattamento.
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52 settimane
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 153(A)IM21348
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