Cenobamat bei Erwachsenen mit fokal beginnenden Anfällen (BLESS)
Cenobamat bei Erwachsenen mit fokal beginnenden Anfällen: ein realer multizentrischer Beobachtungsitaliener
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Bari
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Bari, Bari, Italien, 70124
- Policlinico di Bari
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Catanzaro
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Catanzaro, Catanzaro, Italien, 88100
- Università degli Studi di Catanzaro "Magna Graecia"
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Isernia
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Pozzilli, Isernia, Italien, 86077
- IRCCS Neuromed
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Pavia
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Pavia, Pavia, Italien, 27100
- Fondazione Istituto Neurologico Casimiro Mondino
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Roma
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Roma, Roma, Italien, 00128
- Campus Bio-Medico
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Roma, Roma, Italien, 00161
- Policlinico Umberto I
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Torino
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Torino, Torino, Italien, 10153
- Humanitas Gradenigo
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Treviso
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Conegliano, Treviso, Italien, 31015
- Associazione La Nostra Famiglia - IRCCS Eugenio Medea
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Udine
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Udine, Udine, Italien, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria (A.O.U.) Integrata
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Vicenza
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Vicenza, Vicenza, Italien, 36100
- Ospedale San Bortolo
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt des Beginns der Cenobamat-Behandlung
- Männliche oder weibliche Patienten
- Patienten, bei denen eine unkontrollierte fokale Epilepsie diagnostiziert wurde, obwohl sie zum Zeitpunkt des Beginns der Behandlung mit Cenobamat in Übereinstimmung mit der Fachinformation (SmPC) mit mindestens zwei Antiepileptika behandelt wurden.
- Patienten, die bei der Einschreibung mindestens 12 Wochen (Titrationszeitraum bis zur anfänglichen empfohlenen Zieldosis von 200 mg täglich abgeschlossen), aber nicht mehr als 52 Wochen lang Cenobamat als Zusatzbehandlung fokaler Anfälle mit oder ohne sekundärer Generalisierung erhalten hatten
- Patienten mit verfügbaren retrospektiven Daten in Krankenakten und Anfallstagebüchern, einschließlich Informationen zur Ausgangshäufigkeit von Anfällen vor Beginn der Cenobamat-Behandlung
- Patienten, die eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie und eine Einwilligung zur Verarbeitung personenbezogener Daten gemäß den örtlichen Vorschriften gegeben haben.
- Patienten, die mindestens 12 Wochen lang zusätzlich Cenobamat erhielten und die Behandlung vor der Aufnahme endgültig abbrachen, werden ebenfalls in die Studie einbezogen.
Ausschlusskriterien:
- Patienten, bei denen ein familiäres Short-QT-Syndrom diagnostiziert wurde
- Patienten mit Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff Cenobamat oder einen der sonstigen Bestandteile (z. B. Lactose-Monohydrat)
- Patienten mit schweren arzneimittelinduzierten Überempfindlichkeitsreaktionen in der Vorgeschichte, einschließlich (aber nicht beschränkt auf) Arzneimittelreaktionen mit Eosinophilie und systemischen Symptomen (DRESS) und Stevens-Johnson-Syndrom
- Patienten, die an einer klinischen Studie teilnehmen, in der Epilepsiebehandlungen über ein Studienprotokoll verwaltet werden
- Der Patient ist nicht in der Lage, in italienischer Sprache zu lesen und zu schreiben und Fragebögen und Skalen selbstständig auszufüllen
- Patienten mit einer bekannten Schwangerschaft oder die vom Beginn der Cenobamat-Behandlung bis zum Einschreibungsbesuch stillen.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Erwachsene Patienten, bei denen die Diagnose gestellt wurde, wurden in Italien zusätzlich mit Cenobamat behandelt.
Erwachsene Patienten, bei denen trotz der Anwendung von mindestens zwei Antiepileptika eine unkontrollierte fokale Epilepsie diagnostiziert wurde, wurden in Italien zusätzlich mit Cenobamat behandelt. An der Studie wird eine einzelne Kohorte von Patienten beteiligt sein, die sowohl Probanden einschließt, die gemäß der aktuellen klinischen Praxis mit der Behandlung mit Cenobamat begonnen haben, als auch Probanden, die zuvor in das Cenobamate Compassionate Use Program in Italien aufgenommen wurden, sofern sie alle aufgeführten Zulassungskriterien erfüllen unter |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Absolute Häufigkeit der Patienten, die eine Reduzierung der Anfallshäufigkeit um 50 % oder mehr erreichen (insgesamt)
Zeitfenster: 12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung
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Die Anfallshäufigkeit während der Baseline- und Post-Baseline-Bewertungen wurde berechnet, indem die Gesamtzahl der in jedem betrachteten Zeitraum gemeldeten Anfälle (alle Arten von Anfällen) summiert und durch die Dauer dieses Zeitraums (Anzahl der Tage) dividiert wurde, wobei Tage ohne verfügbares Tagebuch ausgenommen wurden Daten und Multiplikation mit 28 zur Normalisierung auf eine monatliche Rate („monatliche Anfallshäufigkeit“).
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12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung
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Relative Häufigkeit von Patienten, die eine Verringerung der Anfallshäufigkeit um ≥ 50 % (50 % oder mehr) (insgesamt) erreichen
Zeitfenster: 12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung
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Die Anfallshäufigkeit während der Baseline- und Post-Baseline-Bewertungen wurde berechnet, indem die Gesamtzahl der in jedem betrachteten Zeitraum gemeldeten Anfälle (alle Arten von Anfällen) summiert und durch die Dauer dieses Zeitraums (Anzahl der Tage) dividiert wurde, wobei Tage ohne verfügbares Tagebuch ausgenommen wurden Daten und Multiplikation mit 28 zur Normalisierung auf eine monatliche Rate („monatliche Anfallshäufigkeit“).
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12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung
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Prozentuale Veränderung der Anfallshäufigkeit innerhalb eines Patienten (insgesamt)
Zeitfenster: 12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung
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Die prozentuale Veränderung innerhalb des Patienten gegenüber dem Ausgangswert wird definiert als [(monatliche Anfallshäufigkeit bei Beurteilungen nach Studienbeginn – monatliche Anfallshäufigkeit zu Studienbeginn), geteilt durch die monatliche Anfallshäufigkeit zu Studienbeginn] multipliziert mit 100.
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12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung
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Absolute Häufigkeit der Patienten, die eine Reduzierung der Anfälle um 50 % oder mehr erreichten (stratifiziert)
Zeitfenster: 12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung
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Die Anfallshäufigkeit während der Baseline- und Post-Baseline-Bewertungen wurde berechnet, indem die Gesamtzahl der in jedem betrachteten Zeitraum gemeldeten Anfälle (alle Arten von Anfällen) summiert und durch die Dauer dieses Zeitraums (Anzahl der Tage) dividiert wurde, wobei Tage ohne verfügbares Tagebuch ausgenommen wurden Daten und Multiplikation mit 28 zur Normalisierung auf eine monatliche Rate („monatliche Anfallshäufigkeit“). Die Bevölkerung wird wie folgt geschichtet:
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12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung
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Relative Häufigkeit von Patienten, die eine Verringerung der Anfallshäufigkeit um ≥ 50 % (50 % oder mehr) erreichen (stratifiziert)
Zeitfenster: 12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung
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Die Anfallshäufigkeit während der Baseline- und Post-Baseline-Bewertungen wurde berechnet, indem die Gesamtzahl der in jedem betrachteten Zeitraum gemeldeten Anfälle (alle Arten von Anfällen) summiert und durch die Dauer dieses Zeitraums (Anzahl der Tage) dividiert wurde, wobei Tage ohne verfügbares Tagebuch ausgenommen wurden Daten und Multiplikation mit 28 zur Normalisierung auf eine monatliche Rate („monatliche Anfallshäufigkeit“). Die Bevölkerung wird wie folgt geschichtet:
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12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung
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Prozentuale Veränderung der Anfallshäufigkeit innerhalb eines Patienten (stratifiziert)
Zeitfenster: 12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung
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Die prozentuale Veränderung innerhalb des Patienten gegenüber dem Ausgangswert wird definiert als [(monatliche Anfallshäufigkeit bei Beurteilungen nach Studienbeginn – monatliche Anfallshäufigkeit zu Studienbeginn), geteilt durch die monatliche Anfallshäufigkeit zu Studienbeginn] multipliziert mit 100. Die Bevölkerung wird wie folgt geschichtet:
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12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Absolute Häufigkeit der Patienten, die eine nachhaltige Reduzierung der Anfallshäufigkeit um ≥50 %/≥75 %/≥90 %/=100 % erreichten
Zeitfenster: 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung.
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Eine anhaltende Verringerung der Anfallshäufigkeit wird definiert als eine Verringerung der Anfallshäufigkeit zu Studienbeginn um ≥ 50 %/≥ 75 %/≥ 90 %/= 100 %, die 12 Wochen nach Beginn der Behandlung mit Cenobamat erreicht wird und ohne Unterbrechung und ohne dauerhafte Anwendung von Cenobamat anhält (anhält). Absetzen während des Beobachtungszeitraums bis 24 bzw. 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung.
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24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung.
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Absolute Häufigkeit der Patienten, die eine Verringerung der Anfallshäufigkeit um ≥75 %/≥90 %/=100 % erreichten
Zeitfenster: 12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung.
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Die Verringerung der Anfallshäufigkeit wird definiert als eine Verringerung der Anfallshäufigkeit zu Studienbeginn um ≥ 75 %/≥ 90 %/= 100 %, die 12, 24 bzw. 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung erreicht wird.
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12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung.
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Relative Häufigkeit von Patienten, die eine nachhaltige Verringerung der Anfallshäufigkeit um ≥ 50 %/≥ 75 %/≥ 90 %/= 100 % erreichten
Zeitfenster: 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung.
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Eine anhaltende Verringerung der Anfallshäufigkeit wird definiert als eine Verringerung der Anfallshäufigkeit zu Studienbeginn um ≥ 50 %/≥ 75 %/≥ 90 %/= 100 %, die 12 Wochen nach Beginn der Behandlung mit Cenobamat erreicht wird und ohne Unterbrechung und ohne dauerhafte Anwendung von Cenobamat anhält (anhält). Absetzen während des Beobachtungszeitraums bis 24 bzw. 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung
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24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung.
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Relative Häufigkeit von Patienten, die eine Verringerung der Anfallshäufigkeit um ≥ 75 %/≥ 90 %/= 100 % erreichten
Zeitfenster: 12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung.
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Die Verringerung der Anfallshäufigkeit wird definiert als eine Verringerung der Anfallshäufigkeit zu Studienbeginn um ≥ 75 %/≥ 90 %/= 100 %, die 12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung erreicht wird.
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12, 24 und 52 Wochen nach Beginn der Cenobamat-Behandlung.
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Absolute Häufigkeit von Patienten mit mindestens einem UE
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 1 Jahr
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Absolute Häufigkeit der mit Cenobamat behandelten Patienten, bei denen im anwendbaren Beobachtungszeitraum mindestens ein UE auftrat
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 1 Jahr
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Relative Häufigkeit von Patienten mit mindestens einem UE
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 1 Jahr
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Relative Häufigkeit der mit Cenobamat behandelten Patienten, bei denen im anwendbaren Beobachtungszeitraum mindestens ein UE auftrat
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 1 Jahr
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Absolute Häufigkeit von Patienten mit mindestens einer UAW
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 1 Jahr
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Absolute Häufigkeit der mit Cenobamat behandelten Patienten, bei denen im anwendbaren Beobachtungszeitraum mindestens eine UAW auftrat
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 1 Jahr
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Relative Häufigkeit von Patienten mit mindestens einer UAW
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 1 Jahr
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Relative Häufigkeit der mit Cenobamat behandelten Patienten, bei denen im anwendbaren Beobachtungszeitraum mindestens eine UAW auftrat
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 1 Jahr
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Absolute Häufigkeit der Patienten, die mit mindestens einem SUE behandelt wurden
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 1 Jahr
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Absolute Häufigkeit der Patienten, die im jeweiligen Beobachtungszeitraum mit mindestens einem SUE behandelt wurden
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 1 Jahr
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Relative Häufigkeit von Patienten, die mit mindestens einem SUE behandelt wurden
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 1 Jahr
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Relative Häufigkeit von Patienten, die während des anwendbaren Beobachtungszeitraums mit mindestens einem SUE behandelt wurden
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 1 Jahr
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Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL)
Zeitfenster: 12, 24 und 52 Wochen
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Die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) von Patienten wird anhand des 31 Punkte umfassenden Inventars zur Lebensqualität bei Epilepsie (QOLIE-31) bewertet. Das 31 Items umfassende Inventar zur Lebensqualität bei Epilepsie (QOLIE-31) ist ein von Patienten selbst berichtetes Instrument, das 31 Items enthält, die in sieben Skalen mit mehreren Items gruppiert sind („Sorge vor Anfällen“, „allgemeine Lebensqualität“, „emotionales Wohlbefinden“). , „Energiemüdigkeit“, „kognitive Funktion“, „Wirkung von Medikamenten“ und „soziale Funktion“). Verschiedene Elemente im QOLIE-31 verfügen über unterschiedliche Bereiche vorcodierter numerischer Werte. Daher erfordert das Bewertungsverfahren die Konvertierung von rohen, vorcodierten numerischen Werten in Werte von 0 bis 100 Punkten, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln. Die QOLIE-31-Gesamtpunktzahl wird berechnet, indem das Produkt jeder Skalenpunktzahl multipliziert mit ihrem Gewicht und über alle Skalen summiert wird, gemäß den Anweisungen der Urheberrechtsinhaber. |
12, 24 und 52 Wochen
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Globale Patientenfunktion (CGI-S)
Zeitfenster: 12, 24 und 52 Wochen
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Die globale Funktionsfähigkeit des Patienten wird anhand der Clinical Global Impression (CGI)-Skalen bewertet. Die ECDEU-Version (Early Clinical Drug Evaluation Program) des CGI ist eine von Ärzten bewertete Skala mit drei Punkten, die den Schweregrad der Erkrankung (CGI-S), die globale Verbesserung oder Veränderung (CGI-I) und das Ansprechen auf die Behandlung (Wirksamkeitsindex: CGI-E) misst ). Der CGI-S-Score reicht von 1 (normal) bis 7 (bei den am schwersten erkrankten Patienten). Die Berechnung der Punktzahlen erfolgt gemäß den Anweisungen der Urheberrechtsinhaber. |
12, 24 und 52 Wochen
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Globale Patientenfunktion (CGI-I)
Zeitfenster: 12, 24 und 52 Wochen
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Die globale Funktionsfähigkeit des Patienten wird anhand der Clinical Global Impression (CGI)-Skalen bewertet. Die ECDEU-Version (Early Clinical Drug Evaluation Program) des CGI ist eine von Ärzten bewertete Skala mit drei Punkten, die den Schweregrad der Erkrankung (CGI-S), die globale Verbesserung oder Veränderung (CGI-I) und das Ansprechen auf die Behandlung (Wirksamkeitsindex: CGI-E) misst ). Der CGI-I-Score reicht von 1 (sehr deutlich verbessert) bis 7 (sehr deutlich schlechter). Die Berechnung der Punktzahlen erfolgt gemäß den Anweisungen der Urheberrechtsinhaber. |
12, 24 und 52 Wochen
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Globale Patientenfunktion (CGI-E)
Zeitfenster: 12, 24 und 52 Wochen
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Die globale Funktionsfähigkeit des Patienten wird anhand der Clinical Global Impression (CGI)-Skalen bewertet. Die ECDEU-Version (Early Clinical Drug Evaluation Program) des CGI ist eine von Ärzten bewertete Skala mit drei Punkten, die den Schweregrad der Erkrankung (CGI-S), die globale Verbesserung oder Veränderung (CGI-I) und das Ansprechen auf die Behandlung (Wirksamkeitsindex: CGI-E) misst ). Der CGI-E-Score sollte sowohl die therapeutische Wirkung als auch die Verträglichkeit berücksichtigen und reicht von 0 (deutliche Verbesserung und keine Toxizität) bis 4 (unverändert oder schlechter und die Toxizität überwiegt die therapeutische Wirkung). Jede Komponente des CGI wird separat bewertet; Das Instrument liefert keine Gesamtpunktzahl. Die Berechnung der Punktzahlen erfolgt gemäß den Anweisungen der Urheberrechtsinhaber. |
12, 24 und 52 Wochen
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Tageszeitliche Müdigkeit
Zeitfenster: 12, 24 und 52 Wochen
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Die Tagesschläfrigkeit wird anhand der Epworth Sleepiness Scale (ESS) beurteilt.
Der ESS ist ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 8 Fragen.
Die Befragten werden gebeten, auf einer 4-Punkte-Skala (0-3) ihre übliche Wahrscheinlichkeit einzuschätzen, bei acht verschiedenen täglichen Aktivitäten einzunicken oder einzuschlafen.
Der ESS-Score kann zwischen 0 und 24 liegen.
Je höher der ESS-Wert, desto höher ist die durchschnittliche Schlafneigung im täglichen Leben (ASP) dieser Person oder ihre Tagesmüdigkeit bei einer Vielzahl von Aktivitäten in ihrem täglichen Leben.
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12, 24 und 52 Wochen
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Krankenhausangst und Depression
Zeitfenster: 12, 24 und 52 Wochen
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Angst- und Depressionssymptome werden anhand der Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) erfasst. Hierbei handelt es sich um ein vom Patienten selbst gemeldetes Instrument, das aus 14 Items besteht, die Ergebnisse auf zwei spezifischen Subskalen liefern: der Subskala „Angst“ (HADS-A, 7 Items) und der Subskala „Depression“ (HADS-D, 7 Items). Alle Items wurden auf einer 4-Punkte-Likert-Skala von 0 („nie“) bis 3 („fast jeden Tag“) bewertet und bezogen sich auf offensichtliche Symptome innerhalb der letzten Woche. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 21 Punkten für jede Subskala, wobei höhere Punktzahlen auf ein höheres Ausmaß an Symptomen hinweisen. |
12, 24 und 52 Wochen
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Retention mit Cenobamat
Zeitfenster: 52 Wochen
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Die Retention mit Cenobamat wird durch Berechnung der Häufigkeit der Patienten beurteilt, die 52 Wochen nach Behandlungsbeginn noch mit Cenobamat behandelt werden.
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52 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 153(A)IM21348
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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