Cenobamato em adultos com convulsões de início focal (BLESS)
Cenobamato em adultos com convulsões de início focal: um estudo observacional multicêntrico do mundo real italiano
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Valentina Villano, MD
- Número de telefone: +390691045340
- E-mail: valentina.villano@angelinipharma.com
Estude backup de contato
- Nome: Michela Procaccini, MD
- Número de telefone: +390691045472
- E-mail: michela.procaccini@angelinipharma.com
Locais de estudo
-
-
-
Bari, Itália, 70124
- Recrutamento
- Policlinico di Bari
-
Contato:
- Angela La Neve, Dr.
-
Catanzaro, Itália, 88100
- Recrutamento
- Università degli Studi di Catanzaro "Magna Graecia"
-
Contato:
- Antonio Gambardella, Dr.
-
Pavia, Itália, 27100
- Recrutamento
- Fondazione Istituto Neurologico Casimiro Mondino
-
Contato:
- Carlo Andrea Galimberti, Dr.
-
Roma, Itália, 00161
- Recrutamento
- Policlinico Umberto I
-
Contato:
- Carlo Di Bonaventura, Dr.
-
Roma, Itália, 00128
- Recrutamento
- Campus Bio-Medico
-
Contato:
- Giovanni Assenza, Dr.
-
Torino, Itália, 10153
- Recrutamento
- Humanitas Gradenigo
-
Contato:
- Pietro Pignatta, Dr.
-
Udine, Itália, 33100
- Recrutamento
- Azienda Sanitaria Universitaria (A.O.U.) Integrata
-
Contato:
- Giada Pauletto, Dr.
-
Vicenza, Itália, 36100
- Recrutamento
- Ospedale San Bortolo
-
Contato:
- Federica Ranzato, Dr.
-
-
Isernia
-
Pozzilli, Isernia, Itália, 86077
- Recrutamento
- IRCCS Neuromed
-
Contato:
- Giancarlo Di Gennaro, Dr.
-
-
Treviso
-
Conegliano, Treviso, Itália, 31015
- Recrutamento
- Associazione La Nostra Famiglia - IRCCS Eugenio Medea
-
Contato:
- Paolo Bonanni, Dr.
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥18 anos no momento do início do tratamento com cenobamato
- Pacientes do sexo masculino ou feminino
- Doentes diagnosticados com epilepsia focal não controlada apesar de história de tratamento com pelo menos dois medicamentos antiepilépticos na altura do início do tratamento com cenobamato de acordo com o Resumo das Características do Medicamento (RCM)
- Pacientes que no recrutamento receberam pelo menos 12 semanas (período de titulação até a dose inicial recomendada de 200 mg por dia concluída), mas não mais do que 52 semanas de cenobamato como tratamento adjuvante de convulsões de início focal com ou sem generalização secundária
- Pacientes com dados retrospectivos disponíveis em prontuários médicos e diários de convulsões, incluindo informações sobre a frequência basal de convulsões antes do início do tratamento com cenobamato
- Pacientes que deram consentimento informado por escrito para participar do estudo e consentimento de processamento de dados pessoais de acordo com a regulamentação local.
- Os pacientes que receberam cenobamato adjuvante por pelo menos 12 semanas e descontinuaram o tratamento permanentemente antes da inscrição também serão incluídos no estudo.
Critério de exclusão:
- Pacientes diagnosticados com síndrome do QT curto familiar
- Doentes afetados por hipersensibilidade à substância ativa cenobamato ou a qualquer um dos excipientes (por exemplo, lactose mono-hidratada)
- Pacientes com histórico de reação grave de hipersensibilidade induzida por medicamentos, incluindo (mas não limitado a) reação medicamentosa com eosinofilia e sintomas sistêmicos (DRESS) e síndrome de Stevens Johnson
- Pacientes inscritos em um ensaio clínico no qual os tratamentos para epilepsia são administrados por meio de um protocolo de estudo
- Paciente incapaz de ler e escrever em língua italiana e de preencher autonomamente questionários e escalas
- Doentes com gravidez confirmada ou que estejam a amamentar desde o início do tratamento com cenobamato até à consulta de inclusão.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
Pacientes adultos diagnosticados tratados com cenobamato adjuvante na Itália.
Pacientes adultos diagnosticados com epilepsia focal não controlada, apesar do uso de pelo menos dois medicamentos antiepilépticos, tratados com cenobamato adjuvante na Itália. Uma única coorte de pacientes estará envolvida no estudo, inscrevendo tanto os indivíduos que iniciaram o tratamento com cenobamato de acordo com a prática clínica atual quanto os indivíduos previamente incluídos no Programa de Uso Compassivo do cenobamato na Itália, desde que preencham todos os critérios de elegibilidade listados abaixo |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Frequência absoluta de pacientes que alcançam uma redução de 50% ou mais na frequência de crises (geral)
Prazo: 12, 24 e 52 semanas do início do tratamento com cenobamato
|
A frequência das crises durante as avaliações iniciais e pós-iniciais foi calculada somando o número total de crises (todos os tipos de crises) relatadas em cada período considerado e dividindo pela duração desse período (número de dias), excluindo dias sem diário disponível dados e multiplicando por 28 para normalizar para uma taxa mensal ("frequência mensal de crises").
|
12, 24 e 52 semanas do início do tratamento com cenobamato
|
|
Frequência relativa de pacientes que alcançam uma redução ≥50% (50% ou mais) na frequência de crises (geral)
Prazo: 12, 24 e 52 semanas do início do tratamento com cenobamato
|
A frequência das crises durante as avaliações iniciais e pós-iniciais foi calculada somando o número total de crises (todos os tipos de crises) relatadas em cada período considerado e dividindo pela duração desse período (número de dias), excluindo dias sem diário disponível dados e multiplicando por 28 para normalizar para uma taxa mensal ("frequência mensal de crises").
|
12, 24 e 52 semanas do início do tratamento com cenobamato
|
|
Alteração percentual intrapaciente na frequência das crises (geral)
Prazo: 12, 24 e 52 semanas do início do tratamento com cenobamato
|
A alteração percentual intrapaciente em relação à linha de base será definida como [(frequência mensal de crises nas avaliações pós-linha de base - frequência mensal de crises na linha de base), dividida pela frequência mensal de crises na linha de base] multiplicada por 100.
|
12, 24 e 52 semanas do início do tratamento com cenobamato
|
|
Frequência absoluta de pacientes que alcançam uma redução de 50% ou mais na convulsão (estratificado)
Prazo: 12, 24 e 52 semanas do início do tratamento com cenobamato
|
A frequência das crises durante as avaliações iniciais e pós-iniciais foi calculada somando o número total de crises (todos os tipos de crises) relatadas em cada período considerado e dividindo pela duração desse período (número de dias), excluindo dias sem diário disponível dados e multiplicando por 28 para normalizar para uma taxa mensal ("frequência mensal de crises"). A população será estratificada de acordo com o seguinte:
|
12, 24 e 52 semanas do início do tratamento com cenobamato
|
|
Frequência relativa de pacientes que alcançaram uma redução ≥50% (50% ou mais) na frequência das crises (estratificadas)
Prazo: 12, 24 e 52 semanas do início do tratamento com cenobamato
|
A frequência das crises durante as avaliações iniciais e pós-iniciais foi calculada somando o número total de crises (todos os tipos de crises) relatadas em cada período considerado e dividindo pela duração desse período (número de dias), excluindo dias sem diário disponível dados e multiplicando por 28 para normalizar para uma taxa mensal ("frequência mensal de crises"). A população será estratificada de acordo com o seguinte:
|
12, 24 e 52 semanas do início do tratamento com cenobamato
|
|
Alteração percentual intrapaciente na frequência das crises (estratificada)
Prazo: 12, 24 e 52 semanas do início do tratamento com cenobamato
|
A alteração percentual intrapaciente em relação à linha de base será definida como [(frequência mensal de crises nas avaliações pós-linha de base - frequência mensal de crises na linha de base), dividida pela frequência mensal de crises na linha de base] multiplicada por 100. A população será estratificada de acordo com o seguinte:
|
12, 24 e 52 semanas do início do tratamento com cenobamato
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Frequência absoluta de pacientes que atingem uma redução sustentada ≥50%/≥75%/≥90%/=100% na frequência de convulsões
Prazo: 24 e 52 semanas de início do tratamento com cenobamato.
|
A redução sustentada da frequência das crises será definida como uma redução ≥50%/≥75%/≥90%/=100% na frequência basal das crises alcançada em 12 semanas de início do tratamento com cenobamato, que continua (é mantida) sem interrupção e sem cenobamato permanente descontinuação durante o período de observação até 24 e 52 semanas após o início do tratamento com cenobamato, respectivamente.
|
24 e 52 semanas de início do tratamento com cenobamato.
|
|
Frequência absoluta de pacientes que atingem uma redução ≥75%/≥90%/=100% na frequência de convulsões
Prazo: 12, 24 e 52 semanas de início do tratamento com cenobamato.
|
A redução da frequência de convulsões será definida como uma redução ≥75%/≥90%/=100% na frequência de convulsão basal alcançada em 12, 24 e 52 semanas de início do tratamento com cenobamato, respectivamente.
|
12, 24 e 52 semanas de início do tratamento com cenobamato.
|
|
Frequências relativas de pacientes que atingiram uma redução sustentada ≥50%/≥75%/≥90%/=100% na frequência de convulsões
Prazo: 24 e 52 semanas de início do tratamento com cenobamato.
|
A redução sustentada da frequência das crises será definida como uma redução ≥50%/≥75%/≥90%/=100% na frequência basal das crises alcançada em 12 semanas de início do tratamento com cenobamato, que continua (é mantida) sem interrupção e sem cenobamato permanente descontinuação durante o período de observação até 24 e 52 semanas de início do tratamento com cenobamato, respectivamente
|
24 e 52 semanas de início do tratamento com cenobamato.
|
|
Frequências relativas de pacientes que atingiram uma redução ≥75%/≥90%/=100% na frequência de convulsões
Prazo: 12, 24 e 52 semanas de início do tratamento com cenobamato.
|
A redução da frequência de convulsões será definida como uma redução ≥75%/≥90%/=100% na frequência de convulsão basal alcançada em 12, 24 e 52 semanas após o início do tratamento com cenobamato.
|
12, 24 e 52 semanas de início do tratamento com cenobamato.
|
|
Frequência absoluta de pacientes com pelo menos um EA
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
Frequência absoluta de pacientes tratados com cenobamato que apresentaram pelo menos um EA durante o período de observação aplicável
|
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
|
Frequência relativa de pacientes com pelo menos um EA
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
Frequência relativa de pacientes tratados com cenobamato que apresentaram pelo menos um EA durante o período de observação aplicável
|
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
|
Frequência absoluta de pacientes com pelo menos uma RAM
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
Frequência absoluta de pacientes tratados com cenobamato que apresentaram pelo menos uma RAM durante o período de observação aplicável
|
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
|
Frequência relativa de pacientes com pelo menos uma RAM
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
Frequência relativa de pacientes tratados com cenobamato que apresentaram pelo menos uma RAM durante o período de observação aplicável
|
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
|
Frequência absoluta de pacientes tratados com pelo menos um SAE
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
Frequência absoluta de pacientes tratados com pelo menos um SAE durante o período de observação aplicável
|
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
|
Frequência relativa de pacientes tratados com pelo menos um SAE
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
Frequência relativa de pacientes tratados com pelo menos um SAE durante o período de observação aplicável
|
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
|
Qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS)
Prazo: 12, 24 e 52 semanas
|
A Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS) dos pacientes será avaliada por meio do inventário de 31 itens de Qualidade de Vida em Epilepsia (QOLIE-31). O inventário de qualidade de vida em epilepsia de 31 itens (QOLIE-31) é um instrumento auto-relatado pelo paciente que contém 31 itens agrupados em sete escalas de vários itens ( "preocupação com convulsões", "QoL geral", "bem-estar emocional" , "fadiga energética", "funcionamento cognitivo", "efeitos de medicamentos" e "funcionamento social"). Diferentes itens no QOLIE-31 têm diferentes intervalos de valores numéricos pré-codificados, portanto, o procedimento de pontuação requer a conversão de valores numéricos brutos e pré-codificados para pontuações de 0 a 100 pontos, com pontuações mais altas refletindo melhor qualidade de vida. A pontuação geral do QOLIE-31 é calculada somando o produto da pontuação de cada escala pelo seu peso e somando todas as escalas, de acordo com as instruções obtidas dos detentores dos direitos autorais. |
12, 24 e 52 semanas
|
|
Funcionamento global do paciente (CGI-S)
Prazo: 12, 24 e 52 semanas
|
O funcionamento global do paciente será avaliado por meio das Escalas de Impressão Clínica Global (CGI). A versão Early Clinical Drug Evaluation Program (ECDEU) do CGI é uma escala de classificação clínica de 3 itens que mede a gravidade da doença (CGI-S), melhora ou mudança global (CGI-I) e resposta ao tratamento (índice de eficácia: CGI-E ). A pontuação do CGI-S varia de 1 (normal) a 7 (entre os pacientes mais graves). O cálculo das pontuações será realizado de acordo com as instruções obtidas dos detentores dos direitos autorais. |
12, 24 e 52 semanas
|
|
Funcionamento global do paciente (CGI-I)
Prazo: 12, 24 e 52 semanas
|
O funcionamento global do paciente será avaliado por meio das Escalas de Impressão Clínica Global (CGI). A versão Early Clinical Drug Evaluation Program (ECDEU) do CGI é uma escala de classificação clínica de 3 itens que mede a gravidade da doença (CGI-S), melhora ou mudança global (CGI-I) e resposta ao tratamento (índice de eficácia: CGI-E ). A pontuação CGI-I varia de 1 (muito melhor) a 7 (muito pior). O cálculo das pontuações será realizado de acordo com as instruções obtidas dos detentores dos direitos autorais. |
12, 24 e 52 semanas
|
|
Funcionamento global do paciente (CGI-E)
Prazo: 12, 24 e 52 semanas
|
O funcionamento global do paciente será avaliado por meio das Escalas de Impressão Clínica Global (CGI). A versão Early Clinical Drug Evaluation Program (ECDEU) do CGI é uma escala de classificação clínica de 3 itens que mede a gravidade da doença (CGI-S), melhora ou mudança global (CGI-I) e resposta ao tratamento (índice de eficácia: CGI-E ). A pontuação CGI-E deve levar em consideração tanto o efeito terapêutico quanto a tolerância, e varia de 0 (melhora acentuada e sem toxicidade) a 4 (inalterado ou pior e a toxicidade supera os efeitos terapêuticos). Cada componente do CGI é avaliado separadamente; o instrumento não fornece uma pontuação global. O cálculo das pontuações será realizado de acordo com as instruções obtidas dos detentores dos direitos autorais. |
12, 24 e 52 semanas
|
|
Sonolência Diurna
Prazo: 12, 24 e 52 semanas
|
A Sonolência Diurna será avaliada por meio da Escala de Sonolência de Epworth (ESS).
A ESE é um questionário autoaplicável com 8 questões.
Os entrevistados são solicitados a avaliar, em uma escala de 4 pontos (0-3), suas chances habituais de cochilar ou adormecer enquanto estão envolvidos em oito atividades diárias diferentes.
A pontuação da ESS pode variar de 0 a 24.
Quanto maior a pontuação da ESS, maior a Propensão Média para o Sono na Vida Diária (ASP) dessa pessoa, ou sua sonolência diurna em uma ampla gama de atividades em suas vidas diárias.
|
12, 24 e 52 semanas
|
|
Hospital Ansiedade e Depressão
Prazo: 12, 24 e 52 semanas
|
Os sintomas de ansiedade e depressão serão avaliados por meio da Escala Hospitalar de Ansiedade e Depressão (HADS). Trata-se de um instrumento de autorrelato do paciente composto por 14 itens que fornecem pontuações em duas subescalas específicas: subescala "Ansiedade" (HADS-A, 7 itens) e subescala "Depressão" (HADS-D, 7 itens). Todos os itens foram pontuados em uma escala Likert de 4 pontos de 0 ("nunca") a 3 ("quase todos os dias") referindo-se a sintomas evidentes na última semana. As pontuações totais variam de 0 a 21 pontos para cada subescala, com pontuações mais altas indicando níveis mais altos de sintomas. |
12, 24 e 52 semanas
|
|
Retenção com cenobamato
Prazo: 52 semanas
|
A retenção com cenobamato será avaliada pelo cálculo da frequência de pacientes ainda em tratamento com cenobamato 52 semanas após o início do tratamento.
|
52 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 153(A)IM21348
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .