Cenobamat hos voksne med fokalanfald (BLESS)
Cenobamat hos voksne med focal-debut anfald: en real-verdens multicenter observations italiensk
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Bari
-
Bari, Bari, Italien, 70124
- Policlinico di Bari
-
-
Catanzaro
-
Catanzaro, Catanzaro, Italien, 88100
- Università degli Studi di Catanzaro "Magna Graecia"
-
-
Isernia
-
Pozzilli, Isernia, Italien, 86077
- IRCCS Neuromed
-
-
Pavia
-
Pavia, Pavia, Italien, 27100
- Fondazione Istituto Neurologico Casimiro Mondino
-
-
Roma
-
Roma, Roma, Italien, 00128
- Campus Bio-Medico
-
Roma, Roma, Italien, 00161
- Policlinico Umberto I
-
-
Torino
-
Torino, Torino, Italien, 10153
- Humanitas Gradenigo
-
-
Treviso
-
Conegliano, Treviso, Italien, 31015
- Associazione La Nostra Famiglia - IRCCS Eugenio Medea
-
-
Udine
-
Udine, Udine, Italien, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria (A.O.U.) Integrata
-
-
Vicenza
-
Vicenza, Vicenza, Italien, 36100
- Ospedale San Bortolo
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder ≥18 år på tidspunktet for påbegyndelse af cenobamatbehandling
- Mandlige eller kvindelige patienter
- Patienter diagnosticeret med fokal epilepsi ukontrolleret på trods af en historie med behandling med mindst to antiepileptiske lægemidler på tidspunktet for cenobamatbehandlingens påbegyndelse i overensstemmelse med produktresuméet (SmPC)
- Patienter, der ved indskrivningen havde modtaget mindst 12 uger (titreringsperiode op til den initiale anbefalede måldosis på 200 mg dagligt afsluttet), men ikke mere end 52 uger med cenobamat som supplerende behandling af fokale anfald med eller uden sekundær generalisering
- Patienter med tilgængelige retrospektive data i medicinske diagrammer og anfaldsdagbøger, inklusive information om anfaldshyppighed ved baseline forud for påbegyndelse af cenobamatbehandling
- Patienter, der har givet skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen, og behandlingen af personoplysninger giver samtykke i henhold til lokal lovgivning.
- Patienter, der fik supplerende cenobamat i mindst 12 uger og afbrød permanent behandling før indskrivning, vil også blive inkluderet i undersøgelsen.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter diagnosticeret med familiært kort QT-syndrom
- Patienter, der er påvirket af overfølsomhed over for det aktive stof cenobamat eller over for et eller flere af hjælpestofferne (fx lactosemonohydrat)
- Patienter med en historie med alvorlig lægemiddelinduceret overfølsomhedsreaktion, herunder (men ikke begrænset til) lægemiddelreaktion med eosinofili og systemiske symptomer (DRESS) og Stevens Johnsons syndrom
- Patienter indskrevet i et klinisk forsøg, hvor behandlinger for epilepsi styres gennem en undersøgelsesprotokol
- Patient ude af stand til at læse og skrive på italiensk og til selvstændigt at udfylde spørgeskemaer og skalaer
- Patienter med kendt graviditet eller som ammer fra cenobamatbehandling påbegyndes til indskrivningsbesøg.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Voksne patienter diagnosticeret behandlet med supplerende cenobamat i Italien.
Voksne patienter diagnosticeret med fokal epilepsi ukontrolleret trods brug af mindst to antiepileptiske lægemidler, behandlet med tillægscenobamat i Italien. En enkelt kohorte af patienter vil blive involveret i undersøgelsen, der tilskriver både forsøgspersoner, der påbegyndte cenobamatbehandling i overensstemmelse med den nuværende kliniske praksis, og emner, der tidligere var inkluderet i cenobamate Compassionate Use Program i Italien, forudsat at de opfylder alle de angivne berettigelseskriterier. under |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut hyppighed af patienter, der opnår en 50 % eller mere reduktion i anfaldshyppigheden (samlet)
Tidsramme: 12, 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling
|
Anfaldshyppigheden under baseline- og post-baseline-vurderingerne blev beregnet ved at summere det samlede antal anfald (alle typer anfald) rapporteret i hver betragtet periode og dividere med varigheden af denne periode (antal dage), ekskl. dage uden tilgængelig dagbog data, og gange med 28 for at normalisere til en månedlig rate ("månedlig anfaldsfrekvens").
|
12, 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling
|
|
Relativ hyppighed af patienter, der opnår en ≥50 % (50 % eller mere) reduktion i anfaldshyppigheden (samlet)
Tidsramme: 12, 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling
|
Anfaldshyppigheden under baseline- og post-baseline-vurderingerne blev beregnet ved at summere det samlede antal anfald (alle typer anfald) rapporteret i hver betragtet periode og dividere med varigheden af denne periode (antal dage), ekskl. dage uden tilgængelig dagbog data, og gange med 28 for at normalisere til en månedlig rate ("månedlig anfaldsfrekvens").
|
12, 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling
|
|
Intrapatient procentvis ændring i anfaldshyppigheden (samlet)
Tidsramme: 12, 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling
|
Intrapatient procentvis ændring fra baseline vil blive defineret som [(månedlig anfaldsfrekvens ved post-baseline vurderinger - månedlig anfaldsfrekvens ved baseline), divideret med den månedlige anfaldshyppighed ved baseline] ganget med 100.
|
12, 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling
|
|
Absolut hyppighed af patienter, der opnår en 50 % eller mere reduktion af anfaldet (stratificeret)
Tidsramme: 12, 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling
|
Anfaldshyppigheden under baseline- og post-baseline-vurderingerne blev beregnet ved at summere det samlede antal anfald (alle typer anfald) rapporteret i hver betragtet periode og dividere med varigheden af denne periode (antal dage), ekskl. dage uden tilgængelig dagbog data, og gange med 28 for at normalisere til en månedlig rate ("månedlig anfaldsfrekvens"). Befolkningen vil blive stratificeret efter følgende:
|
12, 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling
|
|
Relativ hyppighed af patienter, der opnår en ≥50 % (50 % eller mere) reduktion i anfaldshyppigheden (stratificeret)
Tidsramme: 12, 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling
|
Anfaldshyppigheden under baseline- og post-baseline-vurderingerne blev beregnet ved at summere det samlede antal anfald (alle typer anfald) rapporteret i hver betragtet periode og dividere med varigheden af denne periode (antal dage), ekskl. dage uden tilgængelig dagbog data, og gange med 28 for at normalisere til en månedlig rate ("månedlig anfaldsfrekvens"). Befolkningen vil blive stratificeret efter følgende:
|
12, 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling
|
|
Intrapatient procentvis ændring i anfaldsfrekvensen (stratificeret)
Tidsramme: 12, 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling
|
Intrapatient procentvis ændring fra baseline vil blive defineret som [(månedlig anfaldsfrekvens ved post-baseline vurderinger - månedlig anfaldsfrekvens ved baseline), divideret med den månedlige anfaldshyppighed ved baseline] ganget med 100. Befolkningen vil blive stratificeret efter følgende:
|
12, 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut hyppighed af patienter, der opnår en ≥50%/≥75%/≥90%/=100% vedvarende reduktion i anfaldshyppigheden
Tidsramme: 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling.
|
Vedvarende anfaldsfrekvensreduktion vil blive defineret som en ≥50 %/≥75 %/≥90 %/=100 % reduktion i baseline anfaldshyppighed opnået ved 12 ugers cenobamatbehandlingsstart, som fortsætter (vedvarende) uden afbrydelse og uden cenobamat permanent seponering gennem observationsperioden indtil henholdsvis 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling.
|
24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling.
|
|
Absolut hyppighed af patienter, der opnår en ≥75%/≥90%/=100% reduktion i anfaldshyppigheden
Tidsramme: 12, 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling.
|
Anfaldshyppighedsreduktion vil blive defineret som en ≥75 %/≥90 %/=100 % reduktion i baseline anfaldshyppighed opnået efter henholdsvis 12, 24 og 52 uger efter påbegyndelse af cenobamatbehandling.
|
12, 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling.
|
|
Relativ hyppighed af patienter, der opnår en ≥50%/≥75%/≥90%/=100% vedvarende reduktion i anfaldshyppigheden
Tidsramme: 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling.
|
Vedvarende anfaldsfrekvensreduktion vil blive defineret som en ≥50 %/≥75 %/≥90 %/=100 % reduktion i baseline anfaldshyppighed opnået ved 12 ugers cenobamatbehandlingsstart, som fortsætter (vedvarende) uden afbrydelse og uden cenobamat permanent seponering gennem observationsperioden indtil henholdsvis 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling
|
24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling.
|
|
Relativ hyppighed af patienter, der opnår en ≥75%/≥90%/=100% reduktion i anfaldshyppigheden
Tidsramme: 12, 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling.
|
Anfaldshyppighedsreduktion vil blive defineret som en ≥75 %/≥90 %/=100 % reduktion i baseline anfaldshyppighed opnået ved 12, 24 og 52 uger efter påbegyndelse af cenobamatbehandling.
|
12, 24 og 52 ugers påbegyndelse af cenobamatbehandling.
|
|
Absolut hyppighed af patienter med mindst én AE
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
|
Absolut hyppighed af patienter behandlet med cenobamat, som oplevede mindst én AE i den relevante observationsperiode
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
|
|
Relativ hyppighed af patienter med mindst én AE
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
|
Relativ hyppighed af patienter behandlet med cenobamat, som oplevede mindst én AE i den relevante observationsperiode
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
|
|
Absolut hyppighed af patienter med mindst én bivirkning
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
|
Absolut hyppighed af patienter behandlet med cenobamat, som oplevede mindst én bivirkning i den relevante observationsperiode
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
|
|
Relativ hyppighed af patienter med mindst én bivirkning
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
|
Relativ hyppighed af patienter behandlet med cenobamat, som oplevede mindst én bivirkning i den relevante observationsperiode
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
|
|
Absolut hyppighed af patienter behandlet med mindst én SAE
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
|
Absolut hyppighed af patienter behandlet med mindst én SAE i den relevante observationsperiode
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
|
|
Relativ hyppighed af patienter behandlet med mindst én SAE
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
|
Relativ hyppighed af patienter behandlet med mindst én SAE i den relevante observationsperiode
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
|
|
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL)
Tidsramme: 12, 24 og 52 uger
|
Patienternes sundhedsrelaterede livskvalitet (HRQoL) vil blive vurderet ved hjælp af 31-elementer Quality Of Life In Epilepsy inventory (QOLIE-31). Inventaret med 31 punkters livskvalitet i epilepsi (QOLIE-31) er et selvrapporteret patientinstrument, der indeholder 31 punkter grupperet i syv multi-item skalaer ("bekymring ved anfald", "overordnet QoL", "emotionelt velvære" , "energitræthed", "kognitiv funktion", "medicineffekter" og "social funktionsevne"). Forskellige elementer i QOLIE-31 har forskellige intervaller af forudkodede numeriske værdier, så scoringsproceduren kræver konvertering fra rå, forudkodede numeriske værdier til scores på 0-100 point, hvor højere score afspejler bedre livskvalitet. QOLIE-31's samlede score beregnes ved at summere produktet af hvert skalapartitur gange dets vægt og summere over alle skalaer i henhold til instruktionerne fra copyright-indehaverne. |
12, 24 og 52 uger
|
|
Patient Global Function (CGI-S)
Tidsramme: 12, 24 og 52 uger
|
Patientens globale funktion vil blive vurderet ved hjælp af Clinical Global Impression (CGI) Scales. Early Clinical Drug Evaluation Program (ECDEU) versionen af CGI er en 3-element kliniker vurderet skala, der måler sygdoms sværhedsgrad (CGI-S), global forbedring eller forandring (CGI-I) og behandlingsrespons (effektivitetsindeks: CGI-E ). CGI-S-scoren varierer fra 1 (normal) til 7 (blandt de mest alvorligt syge patienter). Beregningen af scoringerne vil blive udført i overensstemmelse med instruktionerne fra copyright-indehaverne. |
12, 24 og 52 uger
|
|
Patient Global Function (CGI-I)
Tidsramme: 12, 24 og 52 uger
|
Patientens globale funktion vil blive vurderet ved hjælp af Clinical Global Impression (CGI) Scales. Early Clinical Drug Evaluation Program (ECDEU) versionen af CGI er en 3-element kliniker vurderet skala, der måler sygdoms sværhedsgrad (CGI-S), global forbedring eller forandring (CGI-I) og behandlingsrespons (effektivitetsindeks: CGI-E ). CGI-I scoren varierer fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget meget dårligere). Beregningen af scoringerne vil blive udført i overensstemmelse med instruktionerne fra copyright-indehaverne. |
12, 24 og 52 uger
|
|
Patient Global Function (CGI-E)
Tidsramme: 12, 24 og 52 uger
|
Patientens globale funktion vil blive vurderet ved hjælp af Clinical Global Impression (CGI) Scales. Early Clinical Drug Evaluation Program (ECDEU) versionen af CGI er en 3-element kliniker vurderet skala, der måler sygdoms sværhedsgrad (CGI-S), global forbedring eller forandring (CGI-I) og behandlingsrespons (effektivitetsindeks: CGI-E ). CGI-E-scoren bør tage hensyn til både terapeutisk effekt og tolerance og varierer fra 0 (markant forbedring og ingen toksicitet) og 4 (uændret eller værre og toksicitet opvejer de terapeutiske virkninger). Hver komponent i CGI'en vurderes separat; instrumentet giver ikke en global score. Beregningen af scoringerne vil blive udført i overensstemmelse med instruktionerne fra copyright-indehaverne. |
12, 24 og 52 uger
|
|
Søvnighed i dagtimerne
Tidsramme: 12, 24 og 52 uger
|
Søvnighed i dagtimerne vil blive vurderet ved hjælp af Epworth Sleepiness Scale (ESS).
ESS er et selvadministreret spørgeskema med 8 spørgsmål.
Respondenterne bliver bedt om på en 4-trins skala (0-3) at vurdere deres sædvanlige chancer for at døse ned eller falde i søvn, mens de er engageret i otte forskellige daglige aktiviteter.
ESS-score kan variere fra 0 til 24.
Jo højere ESS-score, jo højere er den persons gennemsnitlige søvntilbøjelighed i dagligdagen (ASP) eller deres søvnighed i dagtimerne på tværs af en bred vifte af aktiviteter i deres daglige liv.
|
12, 24 og 52 uger
|
|
Hospitalsangst og depression
Tidsramme: 12, 24 og 52 uger
|
Angst og depressionssymptomer vil blive vurderet ved hjælp af Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS). Dette er et patient selvrapporteret instrument bestående af 14 punkter, der giver score på to specifikke underskalaer: "Angst" underskala (HADS-A, 7 punkter) og "Depression" underskala (HADS-D, 7 punkter). Alle emner blev scoret på en 4-punkts Likert-skala fra 0 ("aldrig") til 3 ("næsten hver dag"), der refererede til åbenlyse symptomer inden for den sidste uge. Samlede scorer varierer fra 0 til 21 point for hver underskala, hvor højere score indikerer højere niveauer af symptomer. |
12, 24 og 52 uger
|
|
Retention med cenobamat
Tidsramme: 52 uger
|
Retention med cenobamat vil blive vurderet ved at beregne hyppigheden af patienter, der stadig er i behandling med cenobamat efter 52 ugers behandlingsstart.
|
52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 153(A)IM21348
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .