Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Skutečný světový důkaz o účinnosti Fedratinibu u MF (REALFed)

6. února 2024 aktualizováno: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Protokol observační studie REALFed – Skutečný světový důkaz o účinnosti Fedratinibu u myelofibrózy

Jedná se o multicentrickou prospektivní a retrospektivní observační klinickou studii u pacientů s primární nebo post polycythemia vera nebo post esenciální trombocytemickou myelofibrózou k testování účinnosti fedratinibu v reálném světě. Účastníci budou vedeni podle klinické praxe zúčastněného centra. Všechna centra budou italskými hematologickými jednotkami patřícími organizaci GIMEMA v Itálii.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Lék: Fedratinib

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou prospektivní a retrospektivní observační klinickou studii s cílem posoudit účinnost fedratinibu po schválení AIFA u pacientů s primární myelofibrózou nebo post polycythemia vera nebo postesenciální trombocytemickou myelofibrózou. Pacienti musí splňovat současná diagnostická kritéria MF podle klasifikace WHO (Světová zdravotnická organizace) verze 5. nebo ICC (Mezinárodní konsensuální konference) publikované v roce 2022 nebo post-polycythemia vera a post-esenciální trombocytemická myelofibróza (podle klasifikace ICC 2022). Pacienti vstupují do studie při diagnóze nebo již v následném sledování, v jakékoli fázi onemocnění, kromě případů, kdy jsou transformováni do blastické fáze. Pacienti, kteří dostávali fedratinib po červnu 2022 (doba úhrady AIFA v Itálii), budou zařazeni a budou zahrnuti jak ti, kteří ruxolitinib dosud nebyli, tak ti, kteří mu byli vystaveni.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Jméno: Paola Fazi
Telefonní číslo: 00390670390528
E-mail: p.fazi@gimema.it

Studijní záloha kontaktů

Jméno: Enrico Crea
Telefonní číslo: 00390670390514
E-mail: e.crea@gimema.it

Studijní místa

Itálie
- - Milano, Itálie
    - Nábor
    - Ematologia FONDAZIONE IRCCS CA' GRANDA, OSPEDALE MAGGIORE POLICLINICO
    - Kontakt:
      
      Francesco Passamonti

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Dospělý
Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti postižení MF podle klasifikace WHO verze 5 nebo ICC) nebo post-polycythemia vera a post-esenciální trombocytemická myelofibróza podle ICC, kteří dostávali fedratinib po červnu 2022 (doba úhrady AIFA v Itálii), budou zařazeni a budou být zahrnuty jak ty, které ruxolitinib dosud nebyly, tak ty, které byly ruxolitinibu vystaveny.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti ve věku 18 let nebo starší.
Pacienti s diagnózou primární myelofibrózy [podle klasifikace WHO (World Health Organization) verze 5. nebo ICC (International Consensus Conference) publikované v roce 2022 nebo post-polycythemia vera a post-esenciální trombocytemická myelofibróza (podle klasifikace ICC 2022)] .
Pacienti, kteří splnili kritéria úhrady pro fedratinib v souladu s AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) po červnu 2022.
Pacienti způsobilí nebo nevhodní pro transplantaci kmenových buněk (SCT) nebo pacienti, kteří již SCT podstupují.
Pacienti na cytoredukční léčbě bez JAKi.
Pacienti s hmatatelnou splenomegalií na začátku léčby fedratinibem.
Případně podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

Diagnostika MPN, neklasifikovatelné, myelodysplastické/myeloproliferativní novotvary, myelodysplastické syndromy, esenciální trombocytémie, polycythemia vera.
Odstřelová fáze MF.
Pacienti s krevními destičkami <50 x10^9/l na začátku léčby fedratinibem.
Pacienti vystavení ruxolitinibu pro jiná onemocnění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Odezva sleziny Časové okno: 6 měsíců	Slezinná odpověď je definována jako 50% palpační redukce.	6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality