Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

CsA+ATG+AVA vs. CsA+AVA pro léčbu nově diagnostikované SAA u starších osob

27. dubna 2025 aktualizováno: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Cyklosporin + antithymocytární imunoglobulin + Avatrombpag versus Ciclosporin + Avatrombpag pro léčbu těžké aplastické anémie u starších osob

Jedná se o multicentrickou, prospektivní, randomizovanou studii. Naše předchozí retrospektivní studie ukázala, že u pacientů se SAA, kteří netolerovali ATG, měl CsA+ eltrombopag (EPAG) podobnou účinnost jako CsA+ATG+EPAG. Vzhledem k tomu, že mechanismus účinku AVA a EPAG není úplně stejný a metabolická úroveň u starších osob není stejná jako u mladších pacientů, není známo, zda existují prediktivní faktory účinnosti léčby AVA. Zajímalo nás, zda CsA+AVA může dosáhnout podobné účinnosti jako CsA+ATG+AVA u starších pacientů. Mezitím prozkoumat prediktivní faktory účinnosti, zjistit bezpečnou a účinnou léčebnou strategii pro starší osoby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Aplastickou anémii (AA) lze rozdělit na těžkou AA (SAA) a nezávažnou AA (NSAA), podle závažnosti onemocnění. U pacientů s SAA se stavem transplantace hematopoetických kmenových buněk doporučení doporučovalo jako terapii první volby cyklosporin A (CsA) + anti-thymocytární imunoglobulin (ATG) + agonisté trombopoetinového receptoru (TPO-RA). Naše předchozí retrospektivní studie ukázala, že u pacientů se SAA, kteří netolerovali ATG, měl CsA+ eltrombopag (EPAG) podobnou účinnost jako CsA+ATG+EPAG. Nežádoucí účinky, jako je hepatotoxicita a gastrointestinální porucha, však omezují její použití u starších pacientů s SAA. Ve srovnání s EPAG nemá AVA žádnou hepatotoxicitu a méně dalších nežádoucích účinků, ale pro AA bylo provedeno jen málo studií. Naše předchozí studie prokázala, že AVA byla účinná u 55 % refrakterních AA. Vzhledem k tomu, že mechanismus účinku AVA a EPAG není úplně stejný a metabolická úroveň u starších osob není stejná jako u mladších pacientů, není známo, zda existují prediktivní faktory účinnosti léčby AVA. Zajímalo nás tedy, zda CsA+AVA může dosáhnout podobné účinnosti jako CsA+ATG+AVA u starších pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

86

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Peking Union Medical College Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s nově diagnostikovanou těžkou aplastickou anémií ve věku nad 60 let.
  2. Pacienti splnili diagnostická kritéria těžké aplastické anémie (SAA).
  3. Dokončete všechna screeningová hodnocení, jak je uvedeno v protokolu testu.
  4. Bez nebo s ne více než 1měsíční léčbou cyklosporinem, takrolimem, glukokortokoidem nebo TPO-RA.
  5. Souhlasíte s podpisem formuláře informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  1. Známá diagnóza vrozených poruch krvetvorby (např. Fanconiho anémie) a další příčiny cytopenie.
  2. Pacienti s nekontrolovaným krvácením a/nebo infekcí navzdory standardní léčbě.
  3. Pacienti s předchozí anamnézou transplantace hematopoetických kmenových buněk.
  4. Pacienti s předchozí anamnézou trombózy za 1 rok.
  5. Pacienti se souběžným maligním onemocněním.
  6. Ti, které vyšetřovatel považuje za nevhodné pro zápis.
  7. Abnormální funkce ledvin: kreatinin > 1,2 normální horní hranice, albumin < 0,9 normální dolní hranice nebo CLcr < 30 ml/min.
  8. Abnormální funkce jater: transamináza > 2,5 normální horní hranice nebo celkový bilirubin > 2,5 normální horní hranice.
  9. Pacienti se závažným onemocněním srdce, jater nebo ledvin.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CsA+ATG+AVA
Cyklosporin: 3-5 mg/kg/den perorálně, s minimálními koncentracemi cyklosporinu udržovanými na 100-200 ng/ml po dobu 3 měsíců k dosažení maximální účinnosti a poté snižovat; Anti-lidský thymocyt: králičí anti-lidský thymocytový globulin (r-ATG 3 mg/kg/d) byl podáván intravenózně po dobu 5 dnů; Avatrombopag: 60 mg/den perorálně, celkem po dobu 24 týdnů. Upravte dávku podle počtu krevních destiček pacientů.
Lék: Cyklosporin
3-5 mg/kg/den perorálně, minimální koncentrace: 100-200 ng/ml
Lék: Avatrombopag
60 mg/den perorálně, 24 týdnů
Lék: Anti-Human Thymocyte Imunoglobulin, králík
králičí anti-lidský thymocytový imunoglobulin (r-ATG 3 mg/kg/d), intravenózně, 5 dní;
Experimentální: CsA+AVA
Cyklosporin: 3-5 mg/kg/den perorálně, s minimálními koncentracemi cyklosporinu udržovanými na 100-200 ng/ml po dobu 3 měsíců k dosažení maximální účinnosti a poté snižovat; Avatrombopag: 60 mg/den perorálně, celkem po dobu 24 týdnů. Upravte dávku podle počtu krevních destiček pacientů.
Lék: Cyklosporin
3-5 mg/kg/den perorálně, minimální koncentrace: 100-200 ng/ml
Lék: Avatrombopag
60 mg/den perorálně, 24 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy
Časové okno: 6 měsíců
Podíl pacientů, kteří dosáhli částečné odpovědi nebo úplné odpovědi
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úplná míra odezvy
Časové okno: 6 měsíců
Podíl pacientů, kteří dosáhli kompletní odpovědi (HGB>100 g/L, PLT>100×109/L, ANC>1,0×109/L)
6 měsíců
Míra relapsů
Časové okno: 12 měsíců
Podíl pacientů s relapsem
12 měsíců
Míra nežádoucích příhod
Časové okno: 3, 6, 12 měsíců
Podíl pacientů s nežádoucími účinky
3, 6, 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking Union Medical College Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. září 2023

Primární dokončení (Aktuální)

20. února 2025

Dokončení studie (Aktuální)

27. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AVA-3

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit