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CsA+ATG+AVA vs. CsA+AVA per il trattamento dell'ASA di nuova diagnosi negli anziani

27 aprile 2025 aggiornato da: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Ciclosporina + immunoglobulina antitimocitaria + Avatrombpag rispetto a ciclosporina + Avatrombpag per il trattamento dell'anemia aplastica grave negli anziani

Questo è uno studio multicentrico, prospettico, randomizzato. Il nostro precedente studio retrospettivo ha mostrato che per i pazienti con SAA che erano intolleranti all'ATG, CsA+ eltrombopag (EPAG) aveva un'efficacia simile a CsA+ATG+EPAG. Poiché il meccanismo d'azione di AVA ed EPAG non è esattamente lo stesso, e il livello metabolico degli anziani non è lo stesso di quello dei pazienti più giovani, non è noto se vi siano fattori predittivi di efficacia nel trattamento di AVA. Ci siamo chiesti se CsA+AVA potesse raggiungere un'efficacia simile a CsA+ATG+AVA negli Anziani. Nel frattempo, per esplorare i fattori predittivi di efficacia, per scoprire una strategia di trattamento sicura ed efficace per gli anziani.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'anemia aplastica (AA) può essere suddivisa in AA grave (SAA) e AA non grave (NSAA), a seconda della gravità della malattia. Per i pazienti affetti da SAA con o condizione di trapianto di cellule staminali ematopoietiche, le linee guida raccomandano ciclosporina A (CsA) + immunoglobulina anti-timocita (ATG) + agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RA) come terapia di prima linea. Il nostro precedente studio retrospettivo ha mostrato che per i pazienti con SAA che erano intolleranti all'ATG, CsA+ eltrombopag (EPAG) aveva un'efficacia simile a CsA+ATG+EPAG. Tuttavia, gli effetti avversi come l'epatotossicità e il disturbo gastrointestinale ne limitano l'applicazione nell'ASA anziano. Rispetto all'EPAG, l'AVA non ha epatotossicità e ha meno altri effetti avversi, ma c'erano pochi studi per l'AA. Il nostro studio precedente ha dimostrato che AVA era efficace nel 55% degli AA refrattari. Poiché il meccanismo d'azione di AVA ed EPAG non è esattamente lo stesso, e il livello metabolico degli anziani non è lo stesso di quello dei pazienti più giovani, non è noto se vi siano fattori predittivi di efficacia nel trattamento di AVA. Pertanto, ci siamo chiesti se CsA+AVA potesse raggiungere un'efficacia simile a CsA+ATG+AVA negli anziani.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

86

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Peking Union Medical College Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con anemia aplastica grave di nuova diagnosi, di età superiore a 60 anni.
  2. I pazienti soddisfacevano i criteri diagnostici di grave anemia aplastica (SAA).
  3. Completare tutte le valutazioni di screening come indicato nel protocollo del test.
  4. Senza o con non più di 1 mese di trattamento con ciclosporina, tacrolimus, glucocortocoidi o TPO-RA.
  5. Accetta di firmare il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi nota di disturbi congeniti dell'insufficienza ematopoietica (ad es. anemia di Fanconi) e altre cause di citopenia.
  2. Pazienti con sanguinamento e/o infezione incontrollata nonostante il trattamento standard.
  3. Pazienti con precedente storia di trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
  4. Pazienti con precedente storia di trombosi in 1 anno.
  5. Pazienti con neoplasie concomitanti.
  6. Coloro che sono considerati non idonei per l'arruolamento da parte dello sperimentatore.
  7. Funzionalità renale anormale: creatinina > 1,2 limite superiore normale, albumina < 0,9 limite inferiore normale o CLcr < 30 ml/min.
  8. Funzionalità epatica anormale: transaminasi > 2,5 limite superiore normale o bilirubina totale > 2,5 limite superiore normale.
  9. Pazienti con gravi malattie cardiache, epatiche o renali.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CsA+ATG+AVA
Ciclosporina: 3-5 mg/kg/die per via orale, con concentrazioni minime di ciclosporina mantenute a 100-200 ng/ml per 3 mesi per raggiungere la massima efficacia e poi ridotte gradualmente; Anti-timocita umano: globulina di coniglio anti-timocita umano (r-ATG 3 mg/kg/giorno) è stata somministrata per via endovenosa per 5 giorni; Avatrombopag: 60 mg/die per via orale, per un totale di 24 settimane. Aggiustare la dose in base alla conta piastrinica dei pazienti.
Droga: Ciclosporina
3-5 mg/kg/giorno per via orale, concentrazioni minime: 100-200 ng/ml
Droga: Avatrombopag
60 mg/die per via orale, 24 settimane
Droga: Immunoglobulina anti-timociti umani, coniglio
immunoglobulina di coniglio anti-timocita umano (r-ATG 3 mg/kg/giorno), per via endovenosa, 5 giorni;
Sperimentale: CsA+AVA
Ciclosporina: 3-5 mg/kg/die per via orale, con concentrazioni minime di ciclosporina mantenute a 100-200 ng/ml per 3 mesi per raggiungere la massima efficacia e poi ridotte gradualmente; Avatrombopag: 60 mg/die per via orale, per un totale di 24 settimane. Aggiustare la dose in base alla conta piastrinica dei pazienti.
Droga: Ciclosporina
3-5 mg/kg/giorno per via orale, concentrazioni minime: 100-200 ng/ml
Droga: Avatrombopag
60 mg/die per via orale, 24 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: 6 mesi
Percentuale di pazienti che hanno ottenuto una risposta parziale o una risposta completa
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta completo
Lasso di tempo: 6 mesi
Percentuale di pazienti che hanno ottenuto una risposta completa (HGB>100 g/L, PLT>100×109/L, ANC>1,0×109/L)
6 mesi
Tasso di ricaduta
Lasso di tempo: 12 mesi
Percentuale di pazienti che ricadono
12 mesi
Tasso di eventi avversi
Lasso di tempo: 3, 6, 12 mesi
Percentuale di pazienti che hanno avuto eventi avversi
3, 6, 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 settembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

20 febbraio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

27 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

18 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AVA-3

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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