Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Venetoclax a dexamethason pro nově diagnostikovanou amyloidózu lehkého řetězce s translokací (11;14)

19. ledna 2025 aktualizováno: Jian Li, Peking Union Medical College Hospital

Venetoclax v kombinaci s dexamethasonem u nově diagnostikovaných pacientů s amyloidózou s lehkým řetězcem s translokací (11;14): multicentrická studie fáze 2

Venetoclax je vzhledem k vysokému procentu t(11;14) považován za nadějný prostředek pro amyloidózu s lehkým řetězcem (AL). Několik retrospektivních studií ukázalo, že léčba založená na venetoklaxu může vyvolat rychlou a hlubokou hematologickou odpověď u pacientů s AL s příznivým bezpečnostním profilem. Jako perorální přípravek s povzbudivými údaji stojí za to prospektivně zhodnotit účinnost a bezpečnost venetoklaxu u neléčených pacientů s AL amyloidózou.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

36

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Peking Union Medical College Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Biopsie prokázala dosud neléčenou AL amyloidózu
  • Fluorescenční in situ hybridizace (FISH) t(11;14) ≥ 10 %
  • dFLC > 50 mg/l

Kritéria vyloučení:

  • Komorbidita nekontrolované infekce
  • Komorbidita jiné aktivní malignity
  • Souběžná diagnóza mnohočetného myelomu nebo waldenstromské makroglobulinémie
  • Komorbidita 2. stupně Mobitz II nebo 3. stupně atrioventrikulární blokády (očekává se u pacientů s implantovaným kardiostimulátorem)
  • Komorbidita setrvalé nebo rekurentní nesetrvalé komorové tachykardie
  • Séropozitivní na virus lidské imunodeficience
  • Virus hepatitidy B (HBV)-DNA > 1000 kopií/ml
  • Séropozitivní na hepatitidu C (kromě situace s trvalou virologickou odpovědí)
  • Systémová léčba středně silnými nebo silnými induktory cytochromu P450 3A （CYP3A）, středně silnými nebo silnými inhibitory CYP3A během 7 dnů před první dávkou studovaného léku
  • Neutrofil <1×10E9/l, hemoglobin < 8 g/dl, nebo krevní destičky < 100×10E9/l.
  • Vážně narušená funkce jater nebo ledvin: alanintransamináza (ALT) nebo aspertátaminotransferáza (AST) > 2,5 × horní hranice normy (ULN), celkový bilirubin > 3 × ULN，eGFR < 15 ml/min nebo léčba náhradou ledvin

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ven-D
Venetoclax v kombinaci s dexamethasonem
Lék: Venetoclax
Venetoclax 400 mg po qd po dobu 1 roku
Lék: Dexamethason orální
Dexamethason 40 mg po qw po dobu prvních 6 měsíců, poté 10 mg po qw po dobu dalších 6 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Kompletní odpověď (CR) + velmi dobrá parciální odpověď (VGPR) 3 měsíce po zahájení léčby
Časové okno: 3 měsíce po zahájení léčby
3 měsíce po zahájení léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: 2 roky
2 roky
Čas na další léčbu
Časové okno: 2 roky
2 roky
Čas do hematologické odpovědi
Časové okno: 1 rok
1 rok
CR+VGPR 1 měsíc po zahájení léčby
Časové okno: 1 měsíc po zahájení léčby
1 měsíc po zahájení léčby
CR+VGPR 6 měsíců po zahájení léčby
Časové okno: 6 měsíců po zahájení léčby
6 měsíců po zahájení léčby
CR+VGPR za 12 měsíců po zahájení léčby
Časové okno: 12 měsíců po zahájení léčby
12 měsíců po zahájení léčby
Rozdíl mezi zapojeným a nezúčastněným volným lehkým řetězcem (dFLC) < 10 mg/l
Časové okno: 1, 3, 6 a 12 měsíců po zahájení léčby
1, 3, 6 a 12 měsíců po zahájení léčby
Zapojený volný lehký řetězec (iFLC) ≤ 20 mg/l
Časové okno: 1, 3, 6 a 12 měsíců po zahájení léčby
1, 3, 6 a 12 měsíců po zahájení léčby
Negativita minimální reziduální choroby (MRD).
Časové okno: 12 a 24 měsíců po zahájení léčby
12 a 24 měsíců po zahájení léčby
Čas na hematologické CR
Časové okno: 1 rok
1 rok
Srdeční odezva
Časové okno: 3, 6, 12 a 24 měsíců po zahájení léčby
3, 6, 12 a 24 měsíců po zahájení léčby
Renální odezva
Časové okno: 3, 6, 12 a 24 měsíců po zahájení léčby
3, 6, 12 a 24 měsíců po zahájení léčby
Jaterní odezva
Časové okno: 3, 6, 12 a 24 měsíců po zahájení léčby
3, 6, 12 a 24 měsíců po zahájení léčby
Čas na srdeční odpověď
Časové okno: 2 roky
2 roky
Čas do renální odpovědi
Časové okno: 2 roky
2 roky
Čas do jaterní odpovědi
Časové okno: 2 roky
2 roky
Nežádoucí události
Časové okno: zahájení léčby do 30 dnů po poslední dávce léčby
zahájení léčby do 30 dnů po poslední dávce léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking Union Medical College Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. září 2023

Primární dokončení (Aktuální)

13. listopadu 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Ven-D001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit