Venetoclax og Dexamethason til nydiagnosticeret letkædet amyloidose med translokation (11;14)
19. januar 2025 opdateret af: Jian Li, Peking Union Medical College Hospital
Venetoclax kombineret med dexamethason til nydiagnosticerede letkædede amyloidosepatienter med translokation (11;14): Et multicenter fase 2-studie
Venetoclax anses for at være et lovende middel til let-kæde (AL) amyloidose på grund af den høje procentdel af t(11;14).
Adskillige retrospektive undersøgelser viste, at venetoclax-baseret behandling kunne inducere hurtig og dybtgående hæmatologisk respons hos AL-patienter med en gunstig sikkerhedsprofil.
Som et oralt middel med opmuntrende data er det værd at prospektivt evaluere effektiviteten og sikkerheden af venetoclax hos ubehandlede AL-amyloidosepatienter.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
36
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Biopsi viste behandlingsnaiv AL-amyloidose
- Fluorescens in situ hybridisering (FISH) t(11;14) ≥ 10 %
- dFLC > 50 mg/L
Ekskluderingskriterier:
- Comorbiditet af ukontrolleret infektion
- Comorbiditet af anden aktiv malignitet
- Co-diagnose af myelomatose eller waldenstrom makroglobulinæmi
- Komorbiditet af grad 2 Mobitz II eller grad 3 atrioventrikulær blokering (forventes for dem med implanteret pacemaker)
- Comorbiditet af vedvarende eller tilbagevendende ikke-vedvarende ventrikulær takykardi
- Seropositiv for human immundefektvirus
- Hepatitis B-virus (HBV)-DNA > 1000 kopier/ml
- Seropositiv for hepatitis C (undtagen i forbindelse med et vedvarende virologisk respons)
- Systemisk behandling med moderat eller stærk cytokrom P450 3A （CYP3A） inducere, moderate eller stærke CYP3A-hæmmere inden for 7 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet
- Neutrofil <1×10E9/L，hæmoglobin < 8g/dL，eller blodplade <100×10E9/L.
- Alvorligt kompromitteret lever- eller nyrefunktion: alanin transaminase (ALT) eller aspertat aminotransferase (AST) > 2,5 × øvre normalgrænse (ULN), total bilirubin > 3 × ULN, eGFR < 15 ml/min, eller modtager nyreerstatningsterapi
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Ven-D
Venetoclax kombineret med dexamethason
|
Venetoclax 400mg po qd i 1 år
Dexamethason 40 mg po qw i de første 6 måneder, derefter 10 mg po qw i de næste 6 måneder
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Komplet respons (CR) + meget god delvis respons (VGPR) 3 måneder efter behandlingsstart
Tidsramme: 3 måneder efter behandlingsstart
|
3 måneder efter behandlingsstart
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Tid til næste behandling
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Tid til hæmatologisk respons
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
|
CR+VGPR 1 måned efter behandlingsstart
Tidsramme: 1 måned efter behandlingsstart
|
1 måned efter behandlingsstart
|
|
CR+VGPR 6 måneder efter behandlingsstart
Tidsramme: 6 måneder efter behandlingsstart
|
6 måneder efter behandlingsstart
|
|
CR+VGPR 12 måneder efter behandlingsstart
Tidsramme: 12 måneder efter behandlingsstart
|
12 måneder efter behandlingsstart
|
|
Forskel mellem involveret og ikke-involveret fri let kæde (dFLC) < 10mg/L
Tidsramme: 1, 3, 6 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
1, 3, 6 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
|
Involveret fri let kæde (iFLC) ≤ 20mg/L
Tidsramme: 1, 3, 6 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
1, 3, 6 og 12 måneder efter behandlingsstart
|
|
Minimal residual disease (MRD) negativitet
Tidsramme: 12 og 24 måneder efter behandlingsstart
|
12 og 24 måneder efter behandlingsstart
|
|
Tid til hæmatologisk CR
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
|
Hjerterespons
Tidsramme: 3, 6, 12 og 24 måneder efter behandlingsstart
|
3, 6, 12 og 24 måneder efter behandlingsstart
|
|
Renal respons
Tidsramme: 3, 6, 12 og 24 måneder efter behandlingsstart
|
3, 6, 12 og 24 måneder efter behandlingsstart
|
|
Hepatisk respons
Tidsramme: 3, 6, 12 og 24 måneder efter behandlingsstart
|
3, 6, 12 og 24 måneder efter behandlingsstart
|
|
Tid til hjerterespons
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Tid til nyrerespons
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Tid til leverrespons
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: behandlingsstart til 30 dage efter sidste dosis af behandlingen
|
behandlingsstart til 30 dage efter sidste dosis af behandlingen
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
7. september 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
13. november 2024
Studieafslutning (Anslået)
1. september 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. august 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. august 2023
Først opslået (Faktiske)
18. august 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. januar 2025
Sidst verificeret
1. januar 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Proteostase mangler
- Amyloidose
- Antineoplastiske midler
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Anti-inflammatoriske midler
- Antiemetika
- Autonome agenter
- Agenter fra det perifere nervesystem
- Gastrointestinale midler
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Dexamethason
- Venetoclax
Andre undersøgelses-id-numre
- Ven-D001
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .