Venetoclax y dexametasona para la amiloidosis de cadena ligera con translocación recién diagnosticada (11;14)
7 de septiembre de 2023 actualizado por: Jian Li, Peking Union Medical College Hospital
Venetoclax combinado con dexametasona para pacientes recién diagnosticados con amiloidosis de cadenas ligeras con translocación (11;14): un estudio multicéntrico de fase 2
Venetoclax se considera un agente prometedor para la amiloidosis de cadena ligera (AL) debido al alto porcentaje de t(11;14).
Varios estudios retrospectivos mostraron que la terapia basada en venetoclax podría inducir una respuesta hematológica rápida y profunda en pacientes con AL con un perfil de seguridad favorable.
Como agente oral con datos alentadores, vale la pena evaluar prospectivamente la eficacia y seguridad de venetoclax en pacientes con amiloidosis AL no tratados.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
36
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Kaini Shen, Dr.
- Número de teléfono: +86 13693339884
- Correo electrónico: shenkaini3@sina.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Jian Li
- Número de teléfono: +86 18610852525
- Correo electrónico: lijian@pumch.cn
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Beijing, Porcelana
- Reclutamiento
- Peking Union Medical College Hospital
-
Contacto:
- Kaini Shen
- Correo electrónico: shenkaini3@sina.com
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- La biopsia demostró amiloidosis AL sin tratamiento previo
- Hibridación fluorescente in situ (FISH) t(11;14) ≥ 10 %
- dFLC > 50 mg/L
Criterio de exclusión:
- Comorbilidad de la infección no controlada
- Comorbilidad de otras neoplasias malignas activas
- Co-diagnóstico de mieloma múltiple o macroglobulinemia de Waldenstrom
- Comorbilidad de grado 2 Mobitz II o bloqueo auriculoventricular de grado 3 (excepto para aquellos con marcapasos implantado)
- Comorbilidad de taquicardia ventricular sostenida o recurrente no sostenida
- Seropositivo para el virus de la inmunodeficiencia humana
- Virus de la hepatitis B (VHB)-ADN > 1000 copias/mL
- Seropositivo para hepatitis C (excepto en el contexto de una respuesta virológica sostenida)
- Tratamiento sistémico con inductores moderados o potentes del citocromo P450 3A (CYP3A), inhibidores moderados o potentes del CYP3A en los 7 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio
- Neutrófilos <1 × 10E9/L, hemoglobina < 8 g/dL o plaquetas < 100 × 10E9/L.
- Función hepática o renal gravemente comprometida: alanina transaminasa (ALT) o aspertato aminotransferasa (AST) > 2,5 × límite superior normal (ULN), bilirrubina total > 3 × ULN, eGFR < 15 ml/min, o recibe terapia de reemplazo renal
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Vender
Venetoclax combinado con dexametasona
|
Venetoclax 400 mg po qd durante 1 año
Dexametasona 40 mg po qw durante los primeros 6 meses, luego 10 mg po qw durante los próximos 6 meses
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Respuesta completa (RC)+muy buena respuesta parcial (VGPR) a los 3 meses del inicio del tratamiento
Periodo de tiempo: 3 meses después del inicio del tratamiento
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3 meses después del inicio del tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Tiempo hasta el próximo tratamiento
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Tiempo hasta la respuesta hematológica
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
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RC+VGPR al mes de iniciado el tratamiento
Periodo de tiempo: 1 mes después del inicio del tratamiento
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1 mes después del inicio del tratamiento
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CR+VGPR a los 6 meses del inicio del tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses después del inicio del tratamiento
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6 meses después del inicio del tratamiento
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RC+VGPR a los 12 meses del inicio del tratamiento
Periodo de tiempo: 12 meses después del inicio del tratamiento
|
12 meses después del inicio del tratamiento
|
|
Diferencia entre cadena ligera libre involucrada y no involucrada (dFLC) < 10 mg/L
Periodo de tiempo: a los 1, 3, 6 y 12 meses del inicio del tratamiento
|
a los 1, 3, 6 y 12 meses del inicio del tratamiento
|
|
Cadena ligera libre involucrada (iFLC) ≤ 20 mg/L
Periodo de tiempo: a los 1, 3, 6 y 12 meses del inicio del tratamiento
|
a los 1, 3, 6 y 12 meses del inicio del tratamiento
|
|
Negatividad de la enfermedad residual mínima (MRD)
Periodo de tiempo: 12 y 24 meses después del inicio del tratamiento
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12 y 24 meses después del inicio del tratamiento
|
|
Tiempo hasta RC hematológica
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
|
|
Respuesta cardiaca
Periodo de tiempo: a los 3, 6, 12 y 24 meses del inicio del tratamiento
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a los 3, 6, 12 y 24 meses del inicio del tratamiento
|
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Respuesta renal
Periodo de tiempo: a los 3, 6, 12 y 24 meses del inicio del tratamiento
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a los 3, 6, 12 y 24 meses del inicio del tratamiento
|
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Respuesta hepática
Periodo de tiempo: a los 3, 6, 12 y 24 meses del inicio del tratamiento
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a los 3, 6, 12 y 24 meses del inicio del tratamiento
|
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Tiempo hasta la respuesta cardiaca
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Tiempo hasta la respuesta renal
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
|
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Tiempo hasta la respuesta hepática
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: inicio del tratamiento hasta 30 días después de la última dosis del tratamiento
|
inicio del tratamiento hasta 30 días después de la última dosis del tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de septiembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de agosto de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de agosto de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
18 de agosto de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de septiembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Deficiencias de proteostasis
- Amilosis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antineoplásicos
- Antieméticos
- Agentes Gastrointestinales
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Dexametasona
- Venetoclax
Otros números de identificación del estudio
- Ven-D001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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