Otevřené rozšíření EDG-5506 u účastníků s Beckerovou svalovou dystrofií (MESA)
2. května 2026 aktualizováno: Edgewise Therapeutics, Inc.
Otevřená rozšiřující studie k posouzení dlouhodobého účinku EDG-5506 na bezpečnost, biomarkery a funkční opatření u dospělých a dospívajících s Beckerovou svalovou dystrofií
EDG-5506-203 MESA je otevřená rozšířená studie k posouzení dlouhodobého účinku EDG-5506 na bezpečnost, biomarkery a funkční opatření u dospělých a dospívajících s Beckerovou svalovou dystrofií.
Přehled studie
Detailní popis
Toto je otevřená studie prodlužující léčbu k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a trvanlivosti účinku při dlouhodobém podávání EDG-5506.
EDG-5506-203 MESA poskytne trvalý přístup k léčbě EDG-5506 účastníkům s Beckerovou svalovou dystrofií, kteří byli dříve zařazeni do EDG-5506-002 ARCH, dokončili EDG-5506-201 CANYON a GRAND CANYON nebo dokončili EDG-5506 202 DUNA.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
260
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Belgium
-
Ghent, Belgium, Belgie, 9000
- University Hospital Gent
-
Leuven, Belgium, Belgie, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
Liége, Belgium, Belgie, 4000
- Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
France
-
Marseille, France, Francie, 13005
- Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
-
Nantes, France, Francie, 44093
- CHU de Nantes
-
Nice, France, Francie, 06001
- CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
-
Paris, France, Francie, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
Italy
-
Milan, Italy, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore
-
Padova, Italy, Itálie, 35128
- Azienda Ospedale - Università Padova
-
Rome, Italy, Itálie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91240
- Hadassah University Hospital
-
-
-
-
Germany
-
Munich, Germany, Německo, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
London, Spojené království, SW17 0QT
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, NW1 2PG
- University College London Hospital
-
Newcastle, Spojené království, NE7 7DN
- Newcastle Freeman Hospital
-
-
United Kingdom
-
Salford, United Kingdom, Spojené království, M68HD
- Salford Royal Hospital
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- UC San Diego
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Medical Center
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- UC Irvine Medical Center
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- UC Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Kennedy krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Spojené státy, 27278
- Rare Disease Research, LLC NC
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
Denton, Texas, Spojené státy, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Virginia Commonwealth University Health
-
-
-
-
Spain
-
Barcelona, Spain, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spain, Španělsko, 08907
- Hospital Universitario de Bellvitge
-
Donostia / San Sebastian, Spain, Španělsko, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
Valencia, Spain, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
1. Účast na EDG-5506-002 ARCH, EDG-5506-201 CANYON a GRAND CANYON nebo EDG-5506-202 DUNE. Účastníci jsou způsobilí, pokud absolvují příslušné předchozí studijní návštěvy takto:
- EDG-5506-002 ARCH: Dokončete závěrečnou studii Návštěva 27 [24. měsíc]; nebo dokončení návštěvy ET před návštěvou 27 [24. měsíc]
- EDG-5506-201 CANYON a GRAND CANYON: Dokončete závěrečnou studijní návštěvu (Kohorty 1, 2, 4 a 5: Návštěva 12 [12. měsíc]; Kohorta 6: Návštěva 11 [18. měsíc])
- EDG-5506-202 DUNE: Dokončete alespoň 36 týdnů otevřené léčby
Kritéria vyloučení:
- Jakékoli klinicky významné změny během nebo po účasti na EDG-5506-002, EDG-5506-201 nebo EDG-5506-202, které by ovlivnily potenciální bezpečnost účastníka při podávání EDG-5506.
- Příjem zkoumaného léčiva jiného než EDG-5506 během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) dávkování v této studii.
- Příjem perorálních kortikosteroidů k léčbě BMD v předchozích 6 měsících.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčba
Droga: Sevasemten
|
Sevasemten se podává perorálně jednou denně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Number of adverse events in those treated with sevasemten
Časové okno: 55 Months
|
55 Months
|
|
Severity of adverse events in those treated with sevasemten
Časové okno: 55 Months
|
55 Months
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Incidence of treatment-emergent abnormal clinical chemistry laboratory test results
Časové okno: 54 Months
|
54 Months
|
|
Incidence of treatment-emergent abnormal hematology laboratory test results
Časové okno: 54 Months
|
54 Months
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Joanne M. Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
- Studijní židle: Roxana D. Dreghici, MD, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. listopadu 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2031
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. února 2031
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. září 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. září 2023
První zveřejněno (Aktuální)
4. října 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EDG-5506-203
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .