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Estensione in aperto di EDG-5506 in partecipanti affetti da distrofia muscolare di Becker (MESA)

2 maggio 2026 aggiornato da: Edgewise Therapeutics, Inc.

Uno studio di estensione in aperto per valutare l'effetto a lungo termine dell'EDG-5506 su sicurezza, biomarcatori e misure funzionali negli adulti e negli adolescenti affetti da distrofia muscolare di Becker

EDG-5506-203 MESA è uno studio di estensione in aperto per valutare l'effetto a lungo termine di EDG-5506 su sicurezza, biomarcatori e misure funzionali negli adulti e negli adolescenti affetti da distrofia muscolare di Becker

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di estensione del trattamento in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la durata dell'effetto nel dosaggio a lungo termine di EDG-5506. EDG-5506-203 MESA fornirà accesso continuo al trattamento EDG-5506 ai partecipanti affetti da distrofia muscolare di Becker che erano stati precedentemente arruolati in EDG-5506-002 ARCH, avevano completato EDG-5506-201 CANYON e GRAND CANYON o avevano completato EDG-5506- 202 DUNA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

260

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
    • Belgium
      • Ghent, Belgium, Belgio, 9000
        • University Hospital Gent
      • Leuven, Belgium, Belgio, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liége, Belgium, Belgio, 4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francia
    • France
      • Marseille, France, Francia, 13005
        • Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
      • Nantes, France, Francia, 44093
        • CHU de Nantes
      • Nice, France, Francia, 06001
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
      • Paris, France, Francia, 75013
        • AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
  • Germania
    • Germany
      • Munich, Germany, Germania, 80336
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italia
    • Italy
      • Milan, Italy, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore
      • Padova, Italy, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale - Università Padova
      • Rome, Italy, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SW17 0QT
        • St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Newcastle, Regno Unito, NE7 7DN
        • Newcastle Freeman Hospital
    • United Kingdom
      • Salford, United Kingdom, Regno Unito, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Spagna
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spain, Spagna, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Donostia / San Sebastian, Spain, Spagna, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
      • Valencia, Spain, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • UC San Diego
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • UC Irvine Medical Center
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • UC Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Stati Uniti, 27278
        • Rare Disease Research, LLC NC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Denton, Texas, Stati Uniti, 76208
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

1. Partecipazione a EDG-5506-002 ARCH, EDG-5506-201 CANYON e GRAND CANYON o EDG-5506-202 DUNE. I partecipanti sono idonei se completano le rispettive visite di studio precedenti come segue:

  • EDG-5506-002 ARCH: completare la visita finale dello studio 27 [mese 24]; oppure, completamento della visita ET prima della visita 27 [mese 24]
  • EDG-5506-201 CANYON e GRAND CANYON: completare la visita di studio finale (Coorti 1, 2, 4 e 5: Visita 12 [Mese 12]; Coorte 6: Visita 11 [Mese 18])
  • EDG-5506-202 DUNE: completare almeno 36 settimane di trattamento in aperto

Criteri di esclusione:

  1. Eventuali cambiamenti clinicamente significativi durante o in seguito alla partecipazione a EDG-5506-002, EDG-5506-201 o EDG-5506-202 che potrebbero influire sulla potenziale sicurezza del partecipante a ricevere EDG-5506.
  2. Ricezione di un farmaco sperimentale diverso da EDG-5506 entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia il più lungo) dalla somministrazione nel presente studio.
  3. Ricezione di corticosteroidi orali per il trattamento della densità minerale ossea nei 6 mesi precedenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento
Droga: Sevasemten
Droga: Sevasemten
Sevasemten viene somministrato per via orale una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Number of adverse events in those treated with sevasemten
Lasso di tempo: 55 Months
55 Months
Severity of adverse events in those treated with sevasemten
Lasso di tempo: 55 Months
55 Months

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidence of treatment-emergent abnormal clinical chemistry laboratory test results
Lasso di tempo: 54 Months
54 Months
Incidence of treatment-emergent abnormal hematology laboratory test results
Lasso di tempo: 54 Months
54 Months

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Collaboratori

Medpace, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Joanne M. Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
  • Cattedra di studio: Roxana D. Dreghici, MD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2031

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

4 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EDG-5506-203

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Becker

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