Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label udvidelse af EDG-5506 hos deltagere med Becker muskeldystrofi (MESA)

2. maj 2026 opdateret af: Edgewise Therapeutics, Inc.

Et åbent udvidelsesstudie for at vurdere den langsigtede effekt af EDG-5506 på sikkerhed, biomarkører og funktionelle foranstaltninger hos voksne og unge med Becker muskeldystrofi

EDG-5506-203 MESA er et åbent forlængelsesstudie for at vurdere den langsigtede effekt af EDG-5506 på sikkerhed, biomarkører og funktionelle foranstaltninger hos voksne og unge med Becker muskeldystrofi

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, behandlingsforlængelsesstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og holdbarheden af ​​effekten ved langtidsdosering af EDG-5506. EDG-5506-203 MESA vil give fortsat adgang til EDG-5506-behandling til deltagere med Becker muskeldystrofi, som tidligere var tilmeldt EDG-5506-002 ARCH, gennemført EDG-5506-201 CANYON og GRAND CANYON eller gennemført EDG-5506 202 KLIT.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

260

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
    • Belgium
      • Ghent, Belgium, Belgien, 9000
        • University Hospital Gent
      • Leuven, Belgium, Belgien, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liége, Belgium, Belgien, 4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • Newcastle Freeman Hospital
    • United Kingdom
      • Salford, United Kingdom, Det Forenede Kongerige, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • UC San Diego
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • UC Irvine Medical Center
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • UC Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Forenede Stater, 27278
        • Rare Disease Research, LLC NC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Denton, Texas, Forenede Stater, 76208
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health
  • Frankrig
    • France
      • Marseille, France, Frankrig, 13005
        • Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
      • Nantes, France, Frankrig, 44093
        • CHU de Nantes
      • Nice, France, Frankrig, 06001
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
      • Paris, France, Frankrig, 75013
        • AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italien
    • Italy
      • Milan, Italy, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore
      • Padova, Italy, Italien, 35128
        • Azienda Ospedale - Università Padova
      • Rome, Italy, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Spanien
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spain, Spanien, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Donostia / San Sebastian, Spain, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
      • Valencia, Spain, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Tyskland
    • Germany
      • Munich, Germany, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

1. Deltagelse i EDG-5506-002 ARCH, EDG-5506-201 CANYON og GRAND CANYON eller EDG-5506-202 DUNE. Deltagere er kvalificerede, hvis de gennemfører de respektive tidligere studiebesøg som følger:

  • EDG-5506-002 ARCH: Gennemfør den afsluttende undersøgelse Besøg 27 [måned 24]; eller afslutning af ET-besøget før besøg 27 [måned 24]
  • EDG-5506-201 CANYON og GRAND CANYON: Gennemfør det sidste studiebesøg (kohorte 1, 2, 4 og 5: Besøg 12 [måned 12]; kohorte 6: besøg 11 [måned 18])
  • EDG-5506-202 KLIT: Gennemfør mindst 36 ugers åben behandling

Ekskluderingskriterier:

  1. Alle klinisk signifikante ændringer under eller efter deltagelse i EDG-5506-002, EDG-5506-201 eller EDG-5506-202, som ville påvirke deltagerens potentielle sikkerhed til at modtage EDG-5506.
  2. Modtagelse af et andet forsøgslægemiddel end EDG-5506 inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) efter dosering i denne undersøgelse.
  3. Modtagelse af orale kortikosteroider til behandling af BMD i de foregående 6 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling
Lægemiddel: Sevasemten
Medicin: Sevasemten
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Number of adverse events in those treated with sevasemten
Tidsramme: 55 Months
55 Months
Severity of adverse events in those treated with sevasemten
Tidsramme: 55 Months
55 Months

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Incidence of treatment-emergent abnormal clinical chemistry laboratory test results
Tidsramme: 54 Months
54 Months
Incidence of treatment-emergent abnormal hematology laboratory test results
Tidsramme: 54 Months
54 Months

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Medpace, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Joanne M. Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
  • Studiestol: Roxana D. Dreghici, MD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. november 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2031

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. september 2023

Først opslået (Faktiske)

4. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EDG-5506-203

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beckers muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner