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EDG-5506 在贝克尔肌营养不良症患者中的开放标签扩展 (MESA)

2024年5月9日 更新者：Edgewise Therapeutics, Inc.

一项开放标签扩展研究，旨在评估 EDG-5506 对患有贝克尔肌营养不良症的成人和青少年的安全性、生物标志物和功能指标的长期影响

EDG-5506-203 MESA 是一项开放标签扩展研究，旨在评估 EDG-5506 对患有贝克尔肌营养不良症的成人和青少年的安全性、生物标志物和功能测量的长期影响

研究概览

地位

邀请报名

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项开放标签、治疗延伸研究，旨在评估 EDG-5506 长期给药效果的安全性、耐受性和持久性。 EDG-5506-203 MESA 将为之前参加 EDG-5506-002 ARCH、完成 EDG-5506-201 CANYON 和 GRAND CANYON 或完成 EDG-5506- 的贝克尔肌营养不良症参与者提供持续的 EDG-5506 治疗。 202 沙丘。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

200

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • UC Denver
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、美国、01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Denton、Texas、美国、76208
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University Health
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰、2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

1. 参加 EDG-5506-002 ARCH、EDG-5506-201 CANYON 和 GRAND CANYON 或 EDG-5506-202 DUNE。 如果参与者完成了相应的先前研究访问，则符合资格：

  • EDG-5506-002 ARCH：完成最终研究访问 27 [24 月]；或者，在第 27 次访视 [第 24 个月] 之前完成 ET 访视
  • EDG-5506-201 CANYON 和 GRAND CANYON：完成最终研究访问（队列 1、2、4 和 5：访问 12 [第 12 个月]；队列 6：访问 11 [第 18 个月]）
  • EDG-5506-202 DUNE：完成至少 36 周的开放标签治疗

排除标准：

  1. 在参与 EDG-5506-002、EDG-5506-201 或 EDG-5506-202 期间或之后出现的任何临床显着变化都会影响参与者接受 EDG-5506 的潜在安全性。
  2. 在本研究中给药的 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内收到除 EDG-5506 之外的研究药物。
  3. 过去 6 个月内接受过口服皮质类固醇治疗 BMD。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：治疗
药物：塞瓦塞坦
药品：塞瓦森滕
Sevasemten 每天口服一次

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
接受 Sevasemten 治疗的患者中不良事件的数量
大体时间：19 个月
19 个月
接受 Sevasemten 治疗的患者不良事件的严重程度
大体时间：19 个月
19 个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
治疗中出现异常临床化学实验室检测结果的发生率
大体时间：18 个月
18 个月
治疗中出现异常血液学实验室检查结果的发生率
大体时间：18 个月
18 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Edgewise Therapeutics, Inc.

合作者

Medpace, Inc.

调查人员

  • 学习椅：Joanne M. Donovan, MD, PhD、Edgewise Therapeutics, Inc.
  • 学习椅：Roxana D. Dreghici, MD、Edgewise Therapeutics, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年11月2日

初级完成 (估计的)

2028年3月1日

研究完成 (估计的)

2028年3月1日

研究注册日期

首次提交

2023年9月27日

首先提交符合 QC 标准的

2023年9月27日

首次发布 (实际的)

2023年10月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年5月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月9日

最后验证

2024年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EDG-5506-203

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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