Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-Label-extensie van EDG-5506 bij deelnemers met Becker-spierdystrofie (MESA)

26 maart 2024 bijgewerkt door: Edgewise Therapeutics, Inc.

Een open-label uitbreidingsonderzoek om het langetermijneffect van EDG-5506 op de veiligheid, biomarkers en functionele maatregelen bij volwassenen en adolescenten met Becker-spierdystrofie te beoordelen

EDG-5506-203 MESA is een open-label extensieonderzoek om het langetermijneffect van EDG-5506 op de veiligheid, biomarkers en functionele maatregelen bij volwassenen en adolescenten met Becker-spierdystrofie te beoordelen

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label onderzoek naar behandelingsverlenging om de veiligheid, verdraagbaarheid en duurzaamheid van het effect bij langdurige dosering van EDG-5506 te evalueren. EDG-5506-203 MESA zal blijvende toegang tot EDG-5506-behandeling bieden aan deelnemers met Becker-spierdystrofie die eerder deelnamen aan EDG-5506-002 ARCH, EDG-5506-201 CANYON en GRAND CANYON voltooiden, of EDG-5506- voltooiden. 202 DUIN.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

200

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • UC Denver
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Denton, Texas, Verenigde Staten, 76208
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

1. Deelname aan EDG-5506-002 ARCH, EDG-5506-201 CANYON en GRAND CANYON, of EDG-5506-202 DUNE. Deelnemers komen in aanmerking als zij de respectieve voorafgaande studiebezoeken als volgt voltooien:

  • EDG-5506-002 ARCH: Voltooi de laatste studie Bezoek 27 [Maand 24]; of voltooiing van het ET-bezoek voorafgaand aan bezoek 27 [maand 24]
  • EDG-5506-201 CANYON en GRAND CANYON: Voltooi het laatste studiebezoek (Cohorten 1, 2, 4 en 5: Bezoek 12 [Maand 12]; Cohort 6: Bezoek 11 [Maand 18])
  • EDG-5506-202 DUNE: Voltooi een open-label behandeling van minimaal 36 weken

Uitsluitingscriteria:

  1. Alle klinisch significante veranderingen tijdens of na deelname aan EDG-5506-002, EDG-5506-201 of EDG-5506-202 die van invloed zouden zijn op de potentiële veiligheid van de deelnemer om EDG-5506 te ontvangen.
  2. Ontvangst van een ander onderzoeksgeneesmiddel dan EDG-5506 binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (welke van de twee langer is) na toediening in het huidige onderzoek.
  3. Ontvangst van orale corticosteroïden voor de behandeling van BMD in de voorgaande 6 maanden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling
Geneesmiddel: EDG-5506
Geneesmiddel: EDG-5506
EDG-5506 wordt eenmaal per dag oraal toegediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal bijwerkingen bij degenen die werden behandeld met EDG-5506
Tijdsspanne: 19 maanden
19 maanden
Ernst van bijwerkingen bij degenen die werden behandeld met EDG-5506
Tijdsspanne: 19 maanden
19 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende abnormale klinische laboratoriumtestresultaten
Tijdsspanne: 18 maanden
18 maanden
Incidentie van tijdens de behandeling optredende abnormale hematologische laboratoriumtestresultaten
Tijdsspanne: 18 maanden
18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Medewerkers

Medpace, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Joanne M. Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 november 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 september 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 september 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EDG-5506-203

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Becker spierdystrofie

Klinische onderzoeken op EDG-5506

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Lebanon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren