Otwarte rozszerzenie EDG-5506 u uczestników z dystrofią mięśniową Beckera (MESA)
30 lipca 2026 zaktualizowane przez: Edgewise Therapeutics, Inc.
Otwarte badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego wpływu EDG-5506 na bezpieczeństwo, biomarkery i parametry funkcjonalne u dorosłych i młodzieży z dystrofią mięśniową Beckera
EDG-5506-203 MESA to otwarte badanie uzupełniające mające na celu ocenę długoterminowego wpływu EDG-5506 na bezpieczeństwo, biomarkery i parametry funkcjonalne u dorosłych i młodzieży z dystrofią mięśniową Beckera
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to otwarte badanie stanowiące przedłużenie leczenia, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i trwałości efektu długotrwałego dawkowania EDG-5506.
EDG-5506-203 MESA zapewni ciągły dostęp do leczenia EDG-5506 uczestnikom cierpiącym na dystrofię mięśniową Beckera, którzy byli wcześniej zapisani do EDG-5506-002 ARCH, ukończyli EDG-5506-201 CANYON i GRAND CANYON lub ukończyli EDG-5506- 202 WYDMA.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
260
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- University Hospital Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
Liége, Belgia, 4000
- Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Marseille, Francja, 13005
- Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
-
Nantes, Francja, 44093
- CHU de Nantes
-
Nice, Francja, 06001
- CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
-
Paris, Francja, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Hiszpania, 08907
- Hospital Universitario de Bellvitge
-
Donostia / San Sebastian, Hiszpania, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Leiden, Holandia, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91240
- Hadassah University Hospital
-
-
-
-
-
Munich, Niemcy, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- UC San Diego
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA Medical Center
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- UC Irvine Medical Center
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- UC Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27278
- Rare Disease Research, LLC NC
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
Denton, Texas, Stany Zjednoczone, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Virginia Commonwealth University Health
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore
-
Padova, Włochy, 35128
- Azienda Ospedale - Università Padova
-
Rome, Włochy, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
- University College London Hospital
-
Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
- Newcastle Freeman Hospital
-
Salford, Zjednoczone Królestwo, M68HD
- Salford Royal Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
1. Udział w EDG-5506-002 ARCH, EDG-5506-201 CANYON i GRAND CANYON lub EDG-5506-202 DUNE. Uczestnicy kwalifikują się, jeśli ukończą odpowiednie wcześniejsze wizyty studyjne w następujący sposób:
- EDG-5506-002 ARCH: Ukończ końcową wizytę badawczą 27 [miesiąc 24]; lub zakończenie wizyty ET przed wizytą 27 [miesiąc 24]
- EDG-5506-201 CANYON i GRAND CANYON: Ukończ ostatnią wizytę studyjną (kohorty 1, 2, 4 i 5: wizyta 12 [miesiąc 12]; Kohorta 6: wizyta 11 [miesiąc 18])
- EDG-5506-202 DUNE: Ukończ co najmniej 36 tygodni leczenia metodą otwartej próby
Kryteria wyłączenia:
- Wszelkie klinicznie istotne zmiany w trakcie lub po uczestnictwie w badaniach EDG-5506-002, EDG-5506-201 lub EDG-5506-202, które mogłyby mieć wpływ na potencjalne bezpieczeństwo uczestnika otrzymującego EDG-5506.
- Otrzymanie badanego leku innego niż EDG-5506 w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy) dawkowania w niniejszym badaniu.
- Przyjmowanie doustnych kortykosteroidów w leczeniu BMD w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Leczenie
Lek: Sevasemten
|
Sevasemten podaje się doustnie raz na dobę
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Number of adverse events in those treated with sevasemten
Ramy czasowe: 55 Months
|
55 Months
|
|
Severity of adverse events in those treated with sevasemten
Ramy czasowe: 55 Months
|
55 Months
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Incidence of treatment-emergent abnormal clinical chemistry laboratory test results
Ramy czasowe: 54 Months
|
54 Months
|
|
Incidence of treatment-emergent abnormal hematology laboratory test results
Ramy czasowe: 54 Months
|
54 Months
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Joanne M. Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
- Krzesło do nauki: Roxana D. Dreghici, MD, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 listopada 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 lutego 2031
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lutego 2031
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 września 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 września 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
4 października 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
31 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
- Dystrofie mięśniowe
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
Inne numery identyfikacyjne badania
- EDG-5506-203
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .