Studie EFICAC-TTR: Cvičení a nutriční suplementace u transthyretinové srdeční amyloidózy (EFICAC-TTR)
10. února 2026 aktualizováno: Universidad de Burgos
Prospektivní, randomizovaná, multicentrická klinická studie o účinku domácího vícesložkového cvičebního programu v kombinaci s nutriční suplementací u pacientů s transtyretinovou srdeční amyloidózou
Transtyretinová srdeční amyloidóza (TTR-CA) je srdeční onemocnění, které postihuje především starší dospělé a často vede ke snížené fyzické kapacitě, svalové slabosti, křehkosti a zhoršení kvality života. Současné lékařské léčby mohou zpomalit progresi onemocnění, ale plně neřeší funkční omezení nebo zhoršení svalů.
Studie EFICAC-TTR je prospektivní, randomizovaná, multicentrická klinická studie navržená k vyhodnocení, zda kombinovaná nefarmakologická intervence může zlepšit fyzickou funkci u pacientů ve věku 70 let a více s potvrzenou TTR-CA.
Celkem 102 účastníků bude náhodně rozděleno do jedné ze tří skupin: (1) obvyklá lékařská péče, (2) domácí vícekomponentní cvičební program kombinovaný s doplňováním vlákniny, nebo (3) stejný cvičební program kombinovaný s doplňováním monohydrátu kreatinu a β-hydroxy-β-methylbutyrátu (HMB). Cvičební program je přizpůsoben funkční úrovni každého účastníka a provádí se doma.
Hlavními výsledky studie jsou změny v chůzové kapacitě, měřené 6minutovým testem chůze, a svalové síle, hodnocené silou stisku ruky po 12 týdnech. Sekundární výsledky zahrnují změny v tělesném složení, křehkosti, kvalitě života a klinických událostech, zatímco mechanistické biomarkery jsou hodnoceny jako průzkumné výsledky.
Tato studie si klade za cíl zjistit, zda kombinace cvičení s nutriční suplementací může bezpečně zlepšit funkční kapacitu a celkové zdraví u starších dospělých s transtyretinovou srdeční amyloidózou.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
102
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Juan Mielgo-Ayuso, PhD
- Telefonní číslo: +34 947 25 87 00
- E-mail: jmielgo@ubu.es
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: José A Pérez Rivera, PhD, MD
- Telefonní číslo: +34 947 28 19 64
- E-mail: jangel.perezrivera@gmail.com
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zařazení:
- Věk ≥70 let.
- Potvrzená diagnóza transthyretinové srdeční amyloidózy (TTR-CA) na základě pozitivní scintigrafie kostí s difosfonáty (Peruginiho stupeň 2 nebo 3) a absence monoklonálního proteinu.
- Klinická stabilita během 4 týdnů před zařazením.
- Schopnost porozumět studijním postupům a poskytnout písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Amyloidóza lehkých řetězců (AL) nebo jiné varianty netransthyretinové amyloidózy.
- Absolutní lékařská kontraindikace k cvičení střední intenzity.
- Těžké přidružené stavy s odhadovanou délkou života <6 měsíců.
- Těžká kognitivní porucha (skóre Mini-Mental State Examination <20).
- Současná účast v jiné klinické studii nebo strukturovaném cvičebním programu.
- Známá alergie nebo intolerance na kreatin, beta-hydroxy-beta-methylbutyrát (HMB) nebo mikrokrystalickou celulózu.
- Těžké renální postižení vyžadující dialýzu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Obvyklá péče
Účastníci obdrží obvyklou lékařskou péči pro transtyretinovou srdeční amyloidózu, včetně rutinní kardiologické následné péče a obecných doporučení týkajících se životního stylu, bez strukturovaného cvičení nebo nutriční suplementace.
|
Standardní klinické řízení transtyretinové srdeční amyloidózy podle běžné kardiologické praxe.
|
|
Komparátor placeba: Cvičení + doplnění vlákniny (aktivní kontrola)
Účastníci provádějí domácí cvičební program s více složkami a denně užívají doplněk stravy s mikrokrystalickou celulózou, která slouží jako výživově inertní kontrolní doplněk.
|
12týdenní domácí vícekomponentní cvičební program přizpůsobený modelu Vivifrail, zahrnující silová, rovnovážná, pohyblivostní a vytrvalostní cvičení přizpůsobená individuální funkční kapacitě.
Denní perorální suplementace mikrokrystalickou celulózou, používanou jako nutričně inertní kontrolní doplněk pro shodu s postupem suplementace.
|
|
Experimentální: Cvičení + Doplňování kreatinem a HMB
Účastníci provádějí domácí vícekomponentní cvičební program a denně dostávají doplněk s kreatin monohydrátem (3 g/den) a β-hydroxy-β-methylbutyrátem (HMB, 3 g/den).
|
12týdenní domácí vícekomponentní cvičební program přizpůsobený modelu Vivifrail, zahrnující silová, rovnovážná, pohyblivostní a vytrvalostní cvičení přizpůsobená individuální funkční kapacitě.
Denní perorální suplementace monohydrátem kreatinu (3 g/den) a β-hydroxy-β-methylbutyrátem (HMB, 3 g/den) po dobu 12 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna síly stisku ruky
Časové okno: Výchozí stav a 12 týdnů
|
Změna maximální izometrické síly stisku ruky měřená v kilogramech (kg) pomocí kalibrovaného ručního dynamometru (nejlepší ze tří pokusů pro dominantní ruku), vyjádřená jako rozdíl mezi výchozí hodnotou a 12. týdnem.
|
Výchozí stav a 12 týdnů
|
|
Změna vzdálenosti ušlé v 6minutovém testu chůze
Časové okno: Baseline a 12 týdnů
|
Změna chůzové kapacity hodnocená pomocí 6minutového chůzového testu, měřená jako rozdíl v celkové ušlé vzdálenosti (metry) mezi výchozím stavem a 12 týdny.
|
Baseline a 12 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hmotnosti tuku
Časové okno: Výchozí stav a 12 týdnů
|
Změna celkové tělesné tukové hmoty měřené v kilogramech (kg) pomocí multifrekvenční bioelektrické impedance, vyjádřená jako rozdíl mezi výchozím stavem a 12. týdnem.
|
Výchozí stav a 12 týdnů
|
|
Změna svalové hmoty kosterního svalstva
Časové okno: Výchozí stav a 12 týdnů
|
Změna kosterní svalové hmoty měřená v kilogramech (kg) pomocí multifrekvenční bioelektrické impedanční analýzy, vyjádřená jako rozdíl mezi výchozím stavem a 12. týdnem.
|
Výchozí stav a 12 týdnů
|
|
Změna hmotnosti bez tuku
Časové okno: Výchozí stav a 12 týdnů
|
Změna beztukové hmoty měřené v kilogramech (kg) pomocí multifrekvenční bioelektrické impedance analýzy, vyjádřená jako rozdíl mezi výchozí hodnotou a 12 týdny.
|
Výchozí stav a 12 týdnů
|
|
Změna fázového úhlu
Časové okno: Počáteční hodnoty a 12 týdnů
|
Změna fázového úhlu měřeného ve stupních (°) pomocí vícerozměrné bioelektrické impedanční analýzy, vyjádřená jako rozdíl mezi výchozím stavem a 12. týdnem.
|
Počáteční hodnoty a 12 týdnů
|
|
Změna stavu křehkosti hodnocená pomocí FRAIL škály
Časové okno: Výchozí hodnoty a 12 týdnů
|
Změna stavu křehkosti hodnocená pomocí FRAIL škály, 5-položkového dotazníku se skóre v rozmezí 0 až 5, kde vyšší skóre znamená větší křehkost, vyjádřeno jako rozdíl mezi výchozím stavem a 12 týdny.
|
Výchozí hodnoty a 12 týdnů
|
|
Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Celková úmrtnost, definovaná jako úmrtí z jakékoli příčiny během sledovaného období.
|
Až 6 měsíců
|
|
Změna skóre Krátké baterie fyzické výkonnosti (SPPB)
Časové okno: Výchozí stav a 12 týdnů
|
Změna celkového skóre krátké baterie fyzického výkonu (SPPB) v rozmezí od 0 do 12 bodů, kde vyšší skóre znamená lepší fyzický výkon, vyjádřená jako rozdíl mezi výchozím stavem a 12 týdny.
|
Výchozí stav a 12 týdnů
|
|
Změna skóre Klinické stupnice křehkosti (CFS)
Časové okno: Výchozí stav a 12 týdnů
|
Změna závažnosti křehkosti hodnocená pomocí Klinické škály křehkosti (CFS), což je 9bodová ordinální škála od 1 (velmi zdatný) do 9 (terminálně nemocný), kde vyšší skóre znamená větší křehkost.
|
Výchozí stav a 12 týdnů
|
|
Změna skóre Barthelova indexu
Časové okno: Výchozí hodnoty a 12 týdnů
|
Změna funkční nezávislosti hodnocená Barthelovým indexem, skórovaná od 0 do 100, kde vyšší skóre znamená větší nezávislost.
|
Výchozí hodnoty a 12 týdnů
|
|
Změna skóre SARC-F
Časové okno: Výchozí hodnoty a 12 týdnů
|
Změna rizika sarkopenie hodnocená dotazníkem SARC-F, s skóre v rozmezí 0 až 10, kde vyšší skóre indikuje vyšší riziko sarkopenie.
|
Výchozí hodnoty a 12 týdnů
|
|
Změna skóre dotazníku Minnesota Living With Heart Failure
Časové okno: Výchozí stav a 12 týdnů
|
Změna kvality života související se zdravím hodnocená pomocí Dotazníku pro pacienty se srdečním selháním Minnesota (MLHFQ), s celkovým skóre v rozmezí od 0 do 105, přičemž vyšší skóre indikuje horší kvalitu života.
|
Výchozí stav a 12 týdnů
|
|
Změna v Charlsonově indexu komorbidity
Časové okno: Výchozí stav a 12 týdnů
|
Změna zátěže komorbidit hodnocená pomocí Charlsonova indexu komorbidity, váženého indexu, který zohledňuje počet a závažnost komorbidních stavů, přičemž vyšší skóre znamená větší zátěž komorbidit.
|
Výchozí stav a 12 týdnů
|
|
Výskyt hospitalizací pro srdeční selhání
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Počet hospitalizací v důsledku srdečního selhání, ke kterým došlo během sledovaného období.
|
Až 6 měsíců
|
|
Výskyt hospitalizací bez srdečního selhání
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Hospitalizace z důvodů jiných než srdečního selhání během sledovaného období.
|
Až 6 měsíců
|
|
Výskyt návštěv na pohotovosti
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Počet návštěv pohotovosti během sledování.
|
Až 6 měsíců
|
|
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s intervencí
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Počet a typ nežádoucích účinků souvisejících s cvičením a/nebo suplementací, klasifikovaných podle závažnosti a souvztažnosti, sbíraných po celou dobu sledování.
|
Až 6 měsíců
|
|
Míra ukončení užívání doplňků stravy
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Podíl účastníků, kteří přestanou užívat doplňky studie.
|
Až 6 měsíců
|
|
Dodržování cvičebního programu
Časové okno: Až 12 týdnů
|
Podíl (%) dokončených předepsaných cvičebních sezení, přičemž za dostatečnou adherenci je považováno dokončení alespoň 80 % předepsaných sezení.
|
Až 12 týdnů
|
|
Dodržování užívání doplňků
Časové okno: Až 12 týdnů
|
Podíl (%) plánovaných dávek doplňku spotřebovaných, přičemž optimální dodržování je definováno jako 90–110 %.
|
Až 12 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna růstového diferenciačního faktoru 15 (GDF-15)
Časové okno: Výchozí hodnoty a 12 týdnů
|
Změna koncentrace GDF-15 v séru (pg/mL) měřená imunoanalýzou.
|
Výchozí hodnoty a 12 týdnů
|
|
Změna v rozpustném ST2
Časové okno: Počáteční stav a 12 týdnů
|
Změna koncentrace rozpustného ST2 v séru (ng/mL) měřená imunoanalýzou.
|
Počáteční stav a 12 týdnů
|
|
Změna interleukinu-6 (IL-6)
Časové okno: Výchozí stav a 12 týdnů
|
Změna koncentrace interleukinu-6 (IL-6) v séru (pg/mL) měřená imunoanalýzou.
|
Výchozí stav a 12 týdnů
|
|
Změna hladiny C-reaktivního proteinu (CRP)
Časové okno: Výchozí hodnota a 12 týdnů
|
Změna koncentrace C-reaktivního proteinu (CRP) v séru (mg/L) měřená imunologickou metodou.
|
Výchozí hodnota a 12 týdnů
|
|
Změna v expresi cirkulující miR-21
Časové okno: Výchozí hodnoty a 12 týdnů
|
Změna cirkulující exprese miR-21 měřená kvantitativní PCR, vyjádřená jako relativní exprese (ΔΔCt).
|
Výchozí hodnoty a 12 týdnů
|
|
Změna v expresi cirkulujícího miR-29
Časové okno: Výchozí hodnoty a 12 týdnů
|
Změna v expresi cirkulujícího miR-29 měřená kvantitativní PCR, vyjádřená jako relativní exprese (ΔΔCt).
|
Výchozí hodnoty a 12 týdnů
|
|
Změna v expresi cirkulujícího miR-34a
Časové okno: Výchozí hodnota a 12 týdnů
|
Změna v expresi cirkulující miR-34a měřená kvantitativní PCR, vyjádřená jako relativní exprese (ΔΔCt).
|
Výchozí hodnota a 12 týdnů
|
|
Změna v expresi cirkulující miR-155
Časové okno: Výchozí hodnoty a 12 týdnů
|
Změna v expresi cirkulující miR-155 měřená kvantitativní PCR, vyjádřená jako relativní exprese (ΔΔCt).
|
Výchozí hodnoty a 12 týdnů
|
|
Změna polarizace makrofágů PBMC (M1/M2) průtokovou cytometrií
Časové okno: Výchozí stav a 12 týdnů
|
Změna v polarizačním profilu makrofágů hodnocená průtokovou cytometrií imunofenotypizace makrofágů odvozených z PBMC, vyjádřená jako poměr M1/M2.
|
Výchozí stav a 12 týdnů
|
|
Změna v expresních znacích prozánětlivých (M1) genů
Časové okno: Výchozí stav a 12 týdnů
|
Změna v genové expresi předem definovaných prozánětlivých (M1) markerů v makrofázích odvozených z PBMC, měřená kvantitativní PCR a vyjádřená jako relativní exprese (ΔΔCt).
|
Výchozí stav a 12 týdnů
|
|
Změna v expresních markerech protizánětlivých (M2) genů
Časové okno: Výchozí hodnota a 12 týdnů
|
Změna v expresi genu předdefinovaných protizánětlivých (M2) markerů v makrofázích odvozených z periferních mononukleárních buněk, měřená kvantitativní PCR a vyjádřená jako relativní exprese (ΔΔCt).
|
Výchozí hodnota a 12 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Juan Mielgo-Ayuso, PhD, Universidad de Burgos
- Studijní židle: José A Pérez Rivera, PhD, MD, Hospital Universitario de Burgos
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Cruz-Jentoft AJ, Bahat G, Bauer J, Boirie Y, Bruyere O, Cederholm T, Cooper C, Landi F, Rolland Y, Sayer AA, Schneider SM, Sieber CC, Topinkova E, Vandewoude M, Visser M, Zamboni M; Writing Group for the European Working Group on Sarcopenia in Older People 2 (EWGSOP2), and the Extended Group for EWGSOP2. Sarcopenia: revised European consensus on definition and diagnosis. Age Ageing. 2019 Jul 1;48(4):601. doi: 10.1093/ageing/afz046. No abstract available.
- Ramos-Hernandez R, Miguel-Ortega A, Martinez-Ferran M, Fernandez-Lazaro D, Busto N, Mielgo-Ayuso J. Combined creatine and HMB co-supplementation improves functional strength independent of muscle mass in physically active older adults: a randomized crossover trial. Geroscience. 2025 Oct 10. doi: 10.1007/s11357-025-01889-y. Online ahead of print.
- de Souto Barreto P, Rolland Y, Vellas B, Maltais M. Association of Long-term Exercise Training With Risk of Falls, Fractures, Hospitalizations, and Mortality in Older Adults: A Systematic Review and Meta-analysis. JAMA Intern Med. 2019 Mar 1;179(3):394-405. doi: 10.1001/jamainternmed.2018.5406.
- Garcia-Pavia P, Rapezzi C, Adler Y, Arad M, Basso C, Brucato A, Burazor I, Caforio ALP, Damy T, Eriksson U, Fontana M, Gillmore JD, Gonzalez-Lopez E, Grogan M, Heymans S, Imazio M, Kindermann I, Kristen AV, Maurer MS, Merlini G, Pantazis A, Pankuweit S, Rigopoulos AG, Linhart A. Diagnosis and treatment of cardiac amyloidosis: a position statement of the ESC Working Group on Myocardial and Pericardial Diseases. Eur Heart J. 2021 Apr 21;42(16):1554-1568. doi: 10.1093/eurheartj/ehab072.
- Ruberg FL, Grogan M, Hanna M, Kelly JW, Maurer MS. Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: JACC State-of-the-Art Review. J Am Coll Cardiol. 2019 Jun 11;73(22):2872-2891. doi: 10.1016/j.jacc.2019.04.003.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. června 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. dubna 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. prosince 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
15. ledna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Patologické procesy
- Neuromuskulární onemocnění
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Onemocnění periferního nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nedostatky proteostázy
- Amyloidní neuropatie
- Amyloidóza, familiární
- Amyloidóza
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Nutriční a metabolické nemoci
- Křehkost
- Amyloidní neuropatie, familiární
- Aminokyseliny, peptidy a proteiny
- Organické chemikálie
- Aminokyseliny
- Guanidiny
- Amidiny
- Kreatin
- Mikrokrystalická celulóza
Další identifikační čísla studie
- EFICAC-TTR-UBU-HUBU
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
De-identifikovaná individuální data účastníků, která tvoří základ výsledků uvedených v publikacích, budou k dispozici na přiměřenou žádost.
Časový rámec sdílení IPD
Počínaje 6 měsíců po zveřejnění a konče 5 let po zveřejnění.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Přístup k anonymizovaným individuálním údajům účastníků bude udělen na základě rozumné žádosti hlavnímu vyšetřovateli.
Žádosti musí obsahovat metodologicky podložený výzkumný návrh a budou hodnoceny z hlediska vědecké hodnoty a proveditelnosti.
Sdílení dat bude vyžadovat uzavření dohody o sdílení dat a bude v souladu s platnými předpisy na ochranu údajů a soukromí.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .