EFICAC-TTR-studiet: Motion og ernæringstilskud ved transthyretin-cardial amyloidose (EFICAC-TTR)
10. februar 2026 opdateret af: Universidad de Burgos
Et prospektivt, randomiseret, multicenter klinisk forsøg om effekten af et hjemmebaseret multicomponent motionsprogram kombineret med ernæringstilskud hos patienter med transtyretin kardial amyloidose
Transthyretin cardial amyloidose (TTR-CA) er en hjertesygdom, der hovedsageligt rammer ældre voksne og ofte fører til nedsat fysisk kapacitet, muskelsvaghed, skrøbelighed og et fald i livskvaliteten. Mens nuværende medicinske behandlinger kan bremse sygdomsforløbet, adresserer de ikke fuldt ud funktionelle begrænsninger eller muskelforringelse.
EFICAC-TTR-studiet er et prospektivt, randomiseret, multicentrisk klinisk forsøg, der er designet til at evaluere, om en kombineret ikke-farmakologisk intervention kan forbedre den fysiske funktion hos patienter på 70 år eller derover med bekræftet TTR-CA.
I alt 102 deltagere vil blive tilfældigt tildelt en af tre grupper: (1) sædvanlig medicinsk pleje, (2) et hjemmebaseret flerkomponent motionsprogram kombineret med fibertilskud, eller (3) det samme motionsprogram kombineret med kreatinmonohydrat- og β-hydroxy-β-methylbutyrat (HMB)-tilskud. Motionsprogrammet er tilpasset hver deltagers funktionsniveau og udføres derhjemme.
Studiets hovedresultater er ændringer i gangkapacitet, målt ved 6-minutters gangtesten, og muskelstyrke, vurderet ved håndstyrke efter 12 uger. Sekundære resultater inkluderer ændringer i kropsammensætning, skrøbelighed, livskvalitet og kliniske begivenheder, mens mekanistiske biomarkører vurderes som eksplorative resultater.
Dette studie har til formål at afgøre, om kombinationen af motion og ernæringstilskud sikkert kan forbedre funktionel kapacitet og generel sundhed hos ældre voksne med transthyretin cardial amyloidose.
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
102
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Juan Mielgo-Ayuso, PhD
- Telefonnummer: +34 947 25 87 00
- E-mail: jmielgo@ubu.es
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: José A Pérez Rivera, PhD, MD
- Telefonnummer: +34 947 28 19 64
- E-mail: jangel.perezrivera@gmail.com
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder ≥70 år.
- Bekræftet diagnose af transthyretin kardial amyloidose (TTR-CA) baseret på positiv knoglescintigrafi med difosfonater (Perugini grad 2 eller 3) og fravær af monoklonalt protein.
- Klinisk stabilitet i løbet af de 4 uger før indskrivning.
- Evne til at forstå studieprocedurerne og give skriftlig informeret samtykke.
Eksklusionskriterier:
- Letkæde (AL) amyloidose eller andre ikke-TTR amyloidosevarianter.
- Absolut medicinsk kontraindikation for moderat intens træning.
- Alvorlige komorbide tilstande med en estimeret forventet levetid <6 måneder.
- Alvorlig kognitiv svækkelse (Mini-Mental State Examination score <20).
- Samtidig deltagelse i et andet klinisk forsøg eller struktureret træningsprogram.
- Kendt allergi eller intolerance overfor kreatin, beta-hydroxy-beta-methylbutyrat (HMB) eller mikrokrystallinsk cellulose.
- Alvorlig nyreinsufficiens, der kræver dialyse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: Sædvanlig behandling
Deltagerne modtager den sædvanlige medicinske behandling for transthyretin kardial amyloidose, herunder rutinemæssig kardiologisk opfølgning og generelle livsstilsanbefalinger, uden struktureret motion eller ernæringstilskud.
|
Standard klinisk behandling for transthyretin kardial amyloidose i henhold til rutinemæssig kardiologisk praksis.
|
|
Placebo komparator: Motion + Fibertilskud (Aktiv Kontrol)
Deltagerne udfører et hjemmebaseret flerkomponent-træningsprogram og modtager daglig tilskud med mikrokrystallinsk cellulose, der bruges som en ernæringsmæssigt inaktiv kontroltilskud.
|
Et 12-ugers hjemmebaseret flerkomponent træningsprogram tilpasset fra Vivifrail-modellen, inkluderende styrke-, balance-, mobilitets- og udholdenhedsøvelser skræddersyet til individuel funktionel kapacitet.
Daglig oral tilskud med mikrokrystallinsk cellulose, anvendt som et ernæringsmæssigt inert kontroltilskud for at matche tilskudsprocedurerne.
|
|
Eksperimentel: Motion + Kosttilskud med Kreatin og HMB
Deltagerne udfører et hjemmebaseret multikomponent træningsprogram og modtager daglig supplementering med kreatinmonohydrat (3 g/dag) og β-hydroxy-β-methylbutyrat (HMB, 3 g/dag).
|
Et 12-ugers hjemmebaseret flerkomponent træningsprogram tilpasset fra Vivifrail-modellen, inkluderende styrke-, balance-, mobilitets- og udholdenhedsøvelser skræddersyet til individuel funktionel kapacitet.
Daglig oral supplementering med kreatinmonohydrat (3 g/dag) og β-hydroxy-β-methylbutyrat (HMB, 3 g/dag) i 12 uger.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i håndstyrke
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i maksimal isometrisk håndstyrke målt i kilogram (kg) ved hjælp af en kalibreret håndholdt dynamometer (bedste af tre forsøg for den dominerende hånd), udtrykt som forskellen mellem baseline og 12 uger.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i 6-minutters gangtest distance
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i gangkapacitet vurderet ved 6-minutters gangtesten, målt som forskellen i total tilbagelagt distance (meter) mellem baseline og 12 uger.
|
Baseline og 12 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i fedtmassen
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i den samlede kropsfedtmængde målt i kilogram (kg) ved hjælp af multifrekvent bioelektrisk impedansanalyse, udtrykt som forskellen mellem baseline og 12 uger.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i Skeletmuskelmasse
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i skeletmuskelmasse målt i kilogram (kg) ved hjælp af multifrekvens bioelektrisk impedansanalyse, udtrykt som forskellen mellem baseline og 12 uger.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i fedtfri masse
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i fedtfri masse målt i kilogram (kg) ved hjælp af multifrekvens bioelektrisk impedansanalyse, udtrykt som forskellen mellem udgangspunktet og 12 uger.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i fasevinkel
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i fasevinkel målt i grader (°) ved brug af multifrekvens bioelektrisk impedansanalyse, udtrykt som forskellen mellem baseline og 12 uger.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i skrøbelighedsstatus vurderet ved FRAIL-skalaen
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i skrøbelighedsstatus vurderet ved FRAIL-skalaen, et 5-punkts spørgeskema med score mellem 0 og 5, hvor højere score indikerer større skrøbelighed, udtrykt som forskellen mellem baseline og 12 uger.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Op til 6 måneder
|
Dødelighed af alle årsager, defineret som død af enhver årsag i opfølgningsperioden.
|
Op til 6 måneder
|
|
Ændring i Short Physical Performance Battery (SPPB)-score
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i Short Physical Performance Battery (SPPB) total score, som spænder fra 0 til 12 point, hvor højere score indikerer bedre fysisk præstation, udtrykt som forskellen mellem baseline og 12 uger.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i Clinical Frailty Scale (CFS)-score
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i skrøbelighedssværhedsgrad vurderet ved Clinical Frailty Scale (CFS), en 9-punkts ordinal skala fra 1 (meget fit) til 9 (terminalt syg), hvor højere scores indikerer større skrøbelighed.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i Barthel-indeksscore
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i funktionel uafhængighed vurderet ved Barthel-indekset, scoret fra 0 til 100, hvor højere score indikerer større uafhængighed.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i SARC-F Score
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i sarkopenirisiko vurderet via SARC-F-spørgeskemaet, med score fra 0 til 10, hvor højere score indikerer større sarkopenirisiko.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire Score
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet vurderet ved Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHFQ), med totalscoreringer fra 0 til 105, hvor højere scoringer indikerer dårligere livskvalitet.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i Charlson Comorbidity Index
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i komorbiditetsbyrde vurderet ved hjælp af Charlson Komorbiditetsindeks, et vægtet indeks, der tager højde for antallet og alvoren af komorbide tilstande, hvor højere score indikerer større komorbiditetsbyrde.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Forekomsten af hjerteinsufficiensindlæggelser
Tidsramme: Op til 6 måneder
|
Antal indlæggelser på grund af hjertesvigt, der forekommer i opfølgningsperioden.
|
Op til 6 måneder
|
|
Forekomst af indlæggelser uden for hjertesvigt
Tidsramme: Op til 6 måneder
|
Indlæggelser på hospitalet på grund af andre årsager end hjerteinsufficiens i opfølgningsperioden.
|
Op til 6 måneder
|
|
Hyppighed af akutmodtagelsesbesøg
Tidsramme: Op til 6 måneder
|
Antallet af akutafdelingsbesøg i opfølgningsperioden.
|
Op til 6 måneder
|
|
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Op til 6 måneder
|
Antal og type af bivirkninger relateret til motion og/eller kosttilskud, klassificeret efter sværhedsgrad og relation, indsamlet gennem hele opfølgningsperioden.
|
Op til 6 måneder
|
|
Rate of Supplement Discontinuation
Tidsramme: Op til 6 måneder
|
Andel af deltagere, der afbryder studietilskud.
|
Op til 6 måneder
|
|
Overholdelse af træningsprogram
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Andel (%) af forordnede træningssessioner fuldført, hvor tilstrækkelig overholdelse er defineret som fuldførelse af mindst 80% af forordnede sessioner.
|
Op til 12 uger
|
|
Supplementoverholdelse
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Andel (%) af planlagte tilsætningsstofsdoser indtaget, med optimal overholdelse defineret som 90-110%.
|
Op til 12 uger
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i vækstdifferentieringsfaktor 15 (GDF-15)
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i serum GDF-15-koncentration (pg/mL) målt ved immunoassay.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i opløselig ST2
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i serumopløselig ST2-koncentration (ng/mL) målt ved immunoassay.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i Interleukin-6 (IL-6)
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i serum interleukin-6 (IL-6) koncentration (pg/mL) målt med immunoassay.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i C-reaktivt protein (CRP)
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i serum C-reaktivt protein (CRP)-koncentration (mg/L) målt ved immunoassay.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i cirkulerende miR-21-ekspression
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i cirkulerende miR-21-ekspression målt ved kvantitativ PCR, udtrykt som relativ ekspression (ΔΔCt).
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i cirkulerende miR-29-ekspression
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i cirkulerende miR-29-ekspression målt ved kvantitativ PCR, udtrykt som relativ ekspression (ΔΔCt).
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i cirkulerende miR-34a-ekspression
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i cirkulerende miR-34a-ekspression målt ved kvantitativ PCR, udtrykt som relativ ekspression (ΔΔCt).
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i cirkulerende miR-155-ekspression
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i cirkulerende miR-155-udtryk målt ved kvantitativ PCR, udtrykt som relativt udtryk (ΔΔCt).
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i PBMC-makrofagpolarisering (M1/M2) ved flowcytometri
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i makrofagpolariseringsprofil vurderet ved flowcytometri immunfenotypering af PBMC-afledte makrofager, udtrykt som M1/M2-forhold.
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i pro-inflammatoriske (M1) gen-udtryksmarkører
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i genekspression af foruddefinerede pro-inflammatoriske (M1) markører i PBMC-afledte makrofager, målt ved kvantitativ PCR og udtrykt som relativ ekspression (ΔΔCt).
|
Baseline og 12 uger
|
|
Ændring i anti-inflammatoriske (M2) genudtryksmarkører
Tidsramme: Baseline og 12 uger
|
Ændring i genudtryk af foruddefinerede anti-inflammatoriske (M2) markører i PBMC-afledte makrofager, målt ved kvantitativ PCR og udtrykt som relativ ekspression (ΔΔCt).
|
Baseline og 12 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Juan Mielgo-Ayuso, PhD, Universidad de Burgos
- Studiestol: José A Pérez Rivera, PhD, MD, Hospital Universitario de Burgos
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Cruz-Jentoft AJ, Bahat G, Bauer J, Boirie Y, Bruyere O, Cederholm T, Cooper C, Landi F, Rolland Y, Sayer AA, Schneider SM, Sieber CC, Topinkova E, Vandewoude M, Visser M, Zamboni M; Writing Group for the European Working Group on Sarcopenia in Older People 2 (EWGSOP2), and the Extended Group for EWGSOP2. Sarcopenia: revised European consensus on definition and diagnosis. Age Ageing. 2019 Jul 1;48(4):601. doi: 10.1093/ageing/afz046. No abstract available.
- Ramos-Hernandez R, Miguel-Ortega A, Martinez-Ferran M, Fernandez-Lazaro D, Busto N, Mielgo-Ayuso J. Combined creatine and HMB co-supplementation improves functional strength independent of muscle mass in physically active older adults: a randomized crossover trial. Geroscience. 2025 Oct 10. doi: 10.1007/s11357-025-01889-y. Online ahead of print.
- de Souto Barreto P, Rolland Y, Vellas B, Maltais M. Association of Long-term Exercise Training With Risk of Falls, Fractures, Hospitalizations, and Mortality in Older Adults: A Systematic Review and Meta-analysis. JAMA Intern Med. 2019 Mar 1;179(3):394-405. doi: 10.1001/jamainternmed.2018.5406.
- Garcia-Pavia P, Rapezzi C, Adler Y, Arad M, Basso C, Brucato A, Burazor I, Caforio ALP, Damy T, Eriksson U, Fontana M, Gillmore JD, Gonzalez-Lopez E, Grogan M, Heymans S, Imazio M, Kindermann I, Kristen AV, Maurer MS, Merlini G, Pantazis A, Pankuweit S, Rigopoulos AG, Linhart A. Diagnosis and treatment of cardiac amyloidosis: a position statement of the ESC Working Group on Myocardial and Pericardial Diseases. Eur Heart J. 2021 Apr 21;42(16):1554-1568. doi: 10.1093/eurheartj/ehab072.
- Ruberg FL, Grogan M, Hanna M, Kelly JW, Maurer MS. Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: JACC State-of-the-Art Review. J Am Coll Cardiol. 2019 Jun 11;73(22):2872-2891. doi: 10.1016/j.jacc.2019.04.003.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
1. juni 2026
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. april 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. december 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
7. januar 2026
Først opslået (Faktiske)
15. januar 2026
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
11. februar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. februar 2026
Sidst verificeret
1. februar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i nervesystemet
- Patologiske processer
- Neuromuskulære sygdomme
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i det perifere nervesystem
- Neurodegenerative sygdomme
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Proteostase mangler
- Amyloide neuropatier
- Amyloidose, familiær
- Amyloidose
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Skrøbelighed
- Amyloide neuropatier, familiær
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Organiske kemikalier
- Aminosyrer
- Guanidiner
- Amidiner
- Kreatin
- Mikrokrystallinsk cellulose
Andre undersøgelses-id-numre
- EFICAC-TTR-UBU-HUBU
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
De-identificerede individuelle deltagerdata, som ligger til grund for de resultater, der rapporteres i publikationer, vil blive gjort tilgængelige efter rimelig anmodning.
IPD-delingstidsramme
Begynder 6 måneder efter offentliggørelsen og slutter 5 år efter offentliggørelsen.
IPD-delingsadgangskriterier
Adgang til de-identificerede individuelle deltagerdata vil blive givet ved rimelig anmodning til hovedforskeren.
Anmodninger skal indeholde et metodisk solidt forskningsforslag og vil blive vurderet for videnskabelig kvalitet og gennemførlighed.
Datadeling vil kræve underskrivelse af en datadelingsaftale og vil overholde gældende databeskyttelses- og privatlivsregler.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .