Estudo EFICAC-TTR: Exercício e Suplementação Nutricional na Amiloidose Cardíaca por Transtirretina (EFICAC-TTR)
10 de fevereiro de 2026 atualizado por: Universidad de Burgos
Um Estudo Clínico Prospectivo, Randomizado e Multicêntrico sobre o Efeito de um Programa de Exercício Multicomponente Domiciliário Combinado com Suplementação Nutricional em Doentes com Amiloidose Cardíaca por Transtirretina
A amiloidose cardíaca por transtirretina (TTR-CA) é uma doença cardíaca que afeta principalmente idosos e muitas vezes leva à redução da capacidade física, fraqueza muscular, fragilidade e declínio na qualidade de vida. Embora os tratamentos médicos atuais possam retardar a progressão da doença, eles não abordam totalmente as limitações funcionais ou a deterioração muscular.
O estudo EFICAC-TTR é um ensaio clínico prospetivo, randomizado e multicêntrico, concebido para avaliar se uma intervenção não farmacológica combinada pode melhorar a função física em pacientes com 70 anos ou mais com TTR-CA confirmada.
Um total de 102 participantes será aleatoriamente atribuído a um dos três grupos: (1) cuidados médicos habituais, (2) um programa de exercício multicomponente domiciliário combinado com suplementação de fibra, ou (3) o mesmo programa de exercício combinado com suplementação de monohidrato de creatina e β-hidroxi-β-metilbutirato (HMB). O programa de exercício é adaptado ao nível funcional de cada participante e é realizado em casa.
Os principais resultados do estudo são alterações na capacidade de caminhada, medida pelo teste de caminhada de 6 minutos, e na força muscular, avaliada pela força de preensão manual após 12 semanas. Os resultados secundários incluem alterações na composição corporal, fragilidade, qualidade de vida e eventos clínicos, enquanto os biomarcadores mecanísticos são avaliados como resultados exploratórios.
Este estudo visa determinar se a combinação de exercício com suplementação nutricional pode melhorar de forma segura a capacidade funcional e a saúde geral em idosos com amiloidose cardíaca por transtirretina.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
102
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Juan Mielgo-Ayuso, PhD
- Número de telefone: +34 947 25 87 00
- E-mail: jmielgo@ubu.es
Estude backup de contato
- Nome: José A Pérez Rivera, PhD, MD
- Número de telefone: +34 947 28 19 64
- E-mail: jangel.perezrivera@gmail.com
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Idade ≥70 anos.
- Diagnóstico confirmado de amiloidose cardíaca por transtirretina (TTR-CA) com base em cintigrafia óssea positiva com difosfonatos (grau de Perugini 2 ou 3) e ausência de proteína monoclonal.
- Estabilidade clínica durante as 4 semanas anteriores à inscrição.
- Capacidade para compreender os procedimentos do estudo e fornecer consentimento informado por escrito.
Critérios de Exclusão:
- Amiloidose de cadeias leves (AL) ou outras variantes de amiloidose não-TTR.
- Contra-indicação médica absoluta para exercício de intensidade moderada.
- Condições comórbidas graves com uma esperança de vida estimada <6 meses.
- Comprometimento cognitivo grave (pontuação no Mini-Exame do Estado Mental <20).
- Participação simultânea noutro ensaio clínico ou programa de exercício estruturado.
- Alergia ou intolerância conhecida à creatina, beta-hidroxi-beta-metilbutirato (HMB) ou celulose microcristalina.
- Insuficiência renal grave que necessite de diálise.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Outro: Cuidados Habituais
Os participantes recebem os cuidados médicos habituais para amiloidose cardíaca por transtirretina, incluindo acompanhamento cardiológico de rotina e recomendações gerais de estilo de vida, sem exercício estruturado ou suplementação nutricional.
|
Gestão clínica padrão para amiloidose cardíaca por transtirretina de acordo com a prática de cardiologia de rotina.
|
|
Comparador de Placebo: Exercício + Suplementação de Fibras (Controlo Ativo)
Os participantes realizam um programa de exercício multicomponente em casa e recebem suplementação diária com celulose microcristalina, utilizada como suplemento de controlo nutricionalmente inerte.
|
Um programa de exercício multicomponente de 12 semanas adaptado do modelo Vivifrail, incluindo exercícios de força, equilíbrio, mobilidade e resistência adaptados à capacidade funcional individual.
Suplementação oral diária com celulose microcristalina, utilizada como suplemento de controlo nutricionalmente inerte para corresponder aos procedimentos de suplementação.
|
|
Experimental: Exercício + Suplementação de Creatina e HMB
Os participantes realizam um programa de exercício multicomponente em casa e recebem suplementação diária com monohidrato de creatina (3 g/dia) e β-hidroxi-β-metilbutirato (HMB, 3 g/dia).
|
Um programa de exercício multicomponente de 12 semanas adaptado do modelo Vivifrail, incluindo exercícios de força, equilíbrio, mobilidade e resistência adaptados à capacidade funcional individual.
Suplementação oral diária com monohidrato de creatina (3 g/dia) e β-hidroxi-β-metilbutirato (HMB, 3 g/dia) durante 12 semanas.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração na Força de Preensão Manual
Prazo: Baseline e 12 semanas
|
Alteração da força de preensão manual isométrica máxima medida em quilogramas (kg) com um dinamómetro manual calibrado (melhor de três tentativas para a mão dominante), expressa como a diferença entre o valor basal e as 12 semanas.
|
Baseline e 12 semanas
|
|
Alteração na Distância Percorrida no Teste de Caminhada de 6 Minutos
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração na capacidade de marcha avaliada pelo teste de marcha de 6 minutos, medida como a diferença na distância total percorrida (metros) entre o momento basal e as 12 semanas.
|
Linha de base e 12 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração na Massa Gorda
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração na massa total de gordura corporal medida em quilogramas (kg) através de análise de bioimpedância multifrequencial, expressa como a diferença entre a linha de base e as 12 semanas.
|
Linha de base e 12 semanas
|
|
Alteração na Massa Muscular Esquelética
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração da massa muscular esquelética medida em quilogramas (kg) através de análise de bioimpedância multifrequência, expressa como a diferença entre o valor basal e as 12 semanas.
|
Linha de base e 12 semanas
|
|
Alteração na Massa Livre de Gordura
Prazo: Baseline e 12 semanas
|
Alteração da massa isenta de gordura medida em quilogramas (kg) através de análise de bioimpedância multifrequência, expressa como a diferença entre a linha de base e as 12 semanas.
|
Baseline e 12 semanas
|
|
Alteração no Ângulo de Fase
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração no ângulo de fase medido em graus (°) através de análise de bioimpedância multifrequencial, expressa como a diferença entre a linha de base e as 12 semanas.
|
Linha de base e 12 semanas
|
|
Alteração do Estado de Fragilidade Avaliada pela Escala FRAIL
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração no estado de fragilidade avaliada pela escala FRAIL, um questionário de 5 itens com pontuações entre 0 e 5, em que pontuações mais altas indicam maior fragilidade, expressa como a diferença entre o início e as 12 semanas.
|
Linha de base e 12 semanas
|
|
Mortalidade por Todas as Causas
Prazo: Até 6 meses
|
Mortalidade por todas as causas, definida como morte por qualquer causa durante o período de acompanhamento.
|
Até 6 meses
|
|
Alteração na Pontuação da Bateria de Desempenho Físico Curto (SPPB)
Prazo: Baseline e 12 semanas
|
Alteração na pontuação total da Bateria de Desempenho Físico Curto (SPPB), que varia de 0 a 12 pontos, em que pontuações mais elevadas indicam um melhor desempenho físico, expressa como a diferença entre a linha de base e as 12 semanas.
|
Baseline e 12 semanas
|
|
Alteração na Pontuação da Escala de Fragilidade Clínica (CFS)
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração na gravidade da fragilidade avaliada pela Escala Clínica de Fragilidade (CFS), uma escala ordinal de 9 pontos que varia de 1 (muito saudável) a 9 (doente terminal), em que pontuações mais elevadas indicam maior fragilidade.
|
Linha de base e 12 semanas
|
|
Alteração no Índice de Barthel
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração na independência funcional avaliada pelo Índice de Barthel, pontuado de 0 a 100, em que pontuações mais altas indicam maior independência.
|
Linha de base e 12 semanas
|
|
Alteração na Pontuação SARC-F
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração no risco de sarcopenia avaliado pelo questionário SARC-F, com pontuações de 0 a 10, em que pontuações mais elevadas indicam maior risco de sarcopenia.
|
Linha de base e 12 semanas
|
|
Alteração na Pontuação do Questionário de Minnesota para Viver com Insuficiência Cardíaca
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração na qualidade de vida relacionada com a saúde avaliada pelo Questionário Minnesota de Vida com Insuficiência Cardíaca (MLHFQ), com pontuações totais entre 0 e 105, em que pontuações mais elevadas indicam pior qualidade de vida.
|
Linha de base e 12 semanas
|
|
Alteração no Índice de Comorbidade de Charlson
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração na carga de comorbilidade avaliada através do Índice de Comorbilidade de Charlson, um índice ponderado que tem em conta o número e a gravidade das condições comórbidas, em que pontuações mais elevadas indicam uma maior carga de comorbilidade.
|
Linha de base e 12 semanas
|
|
Incidência de Hospitalizações por Insuficiência Cardíaca
Prazo: Até 6 meses
|
Número de hospitalizações devido a insuficiência cardíaca ocorridas durante o período de acompanhamento.
|
Até 6 meses
|
|
Incidência de Hospitalizações por Insuficiência Cardíaca Não Específica
Prazo: Até 6 meses
|
Internamentos hospitalares por causas outras que não insuficiência cardíaca durante o período de acompanhamento.
|
Até 6 meses
|
|
Incidência de Visitas ao Serviço de Urgência
Prazo: Até 6 meses
|
Número de visitas ao serviço de urgência durante o acompanhamento.
|
Até 6 meses
|
|
Incidência de Eventos Adversos Relacionados com a Intervenção
Prazo: Até 6 meses
|
Número e tipo de eventos adversos relacionados com o exercício e/ou suplementação, classificados de acordo com a gravidade e relação, recolhidos ao longo do período de acompanhamento.
|
Até 6 meses
|
|
Taxa de Interrupção do Suplemento
Prazo: Até 6 meses
|
Proporção de participantes que descontinuam os suplementos do estudo.
|
Até 6 meses
|
|
Adesão ao Programa de Exercício
Prazo: Até 12 semanas
|
Proporção (%) das sessões de exercício prescritas concluídas, sendo a adesão adequada definida como a conclusão de pelo menos 80% das sessões prescritas.
|
Até 12 semanas
|
|
Adesão ao Suplemento
Prazo: Até 12 semanas
|
Proporção (%) de doses planeadas de suplemento consumidas, com conformidade ótima definida como 90-110%.
|
Até 12 semanas
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração no Fator de Diferenciação de Crescimento 15 (GDF-15)
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração na concentração sérica de GDF-15 (pg/mL) medida por imunoensaio.
|
Linha de base e 12 semanas
|
|
Alteração no ST2 Solúvel
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração na concentração sérica de ST2 solúvel (ng/mL) medida por imunoensaio.
|
Linha de base e 12 semanas
|
|
Alteração na Interleucina-6 (IL-6)
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração na concentração sérica de interleucina-6 (IL-6) (pg/mL) medida por imunoensaio.
|
Linha de base e 12 semanas
|
|
Alteração na Proteína C-Reativa (CRP)
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração na concentração sérica de proteína C-reativa (CRP) (mg/L) medida por imunoensaio.
|
Linha de base e 12 semanas
|
|
Alteração na expressão da miR-21 circulante
Prazo: Baseline e 12 semanas
|
Alteração na expressão de miR-21 circulante medida por PCR quantitativo, expressa como expressão relativa (ΔΔCt).
|
Baseline e 12 semanas
|
|
Alteração na expressão de miR-29 circulante
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração da expressão de miR-29 circulante medida por PCR quantitativo, expressa como expressão relativa (ΔΔCt).
|
Linha de base e 12 semanas
|
|
Alteração na expressão circulante de miR-34a
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração na expressão circulante de miR-34a medida por PCR quantitativo, expressa como expressão relativa (ΔΔCt).
|
Linha de base e 12 semanas
|
|
Alteração na expressão de miR-155 circulante
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração na expressão da miR-155 circulante medida por PCR quantitativa, expressa como expressão relativa (ΔΔCt).
|
Linha de base e 12 semanas
|
|
Alteração na Polarização de Macrófagos PBMC (M1/M2) por Citometria de Fluxo
Prazo: Baseline e 12 semanas
|
Alteração no perfil de polarização de macrófagos avaliada por imunofenotipagem por citometria de fluxo de macrófagos derivados de PBMC, expressa como razão M1/M2.
|
Baseline e 12 semanas
|
|
Alteração nos Marcadores de Expressão Genética Pró-inflamatória (M1)
Prazo: Baseline e 12 semanas
|
Alteração na expressão génica de marcadores pró-inflamatórios (M1) predefinidos em macrófagos derivados de células mononucleares do sangue periférico, medida por PCR quantitativa e expressa como expressão relativa (ΔΔCt).
|
Baseline e 12 semanas
|
|
Alteração nos Marcadores de Expressão Génica Anti-inflamatória (M2)
Prazo: Linha de base e 12 semanas
|
Alteração na expressão génica de marcadores anti-inflamatórios (M2) predefinidos em macrófagos derivados de PBMC, medida por PCR quantitativo e expressa como expressão relativa (ΔΔCt).
|
Linha de base e 12 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Juan Mielgo-Ayuso, PhD, Universidad de Burgos
- Cadeira de estudo: José A Pérez Rivera, PhD, MD, Hospital Universitario de Burgos
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Cruz-Jentoft AJ, Bahat G, Bauer J, Boirie Y, Bruyere O, Cederholm T, Cooper C, Landi F, Rolland Y, Sayer AA, Schneider SM, Sieber CC, Topinkova E, Vandewoude M, Visser M, Zamboni M; Writing Group for the European Working Group on Sarcopenia in Older People 2 (EWGSOP2), and the Extended Group for EWGSOP2. Sarcopenia: revised European consensus on definition and diagnosis. Age Ageing. 2019 Jul 1;48(4):601. doi: 10.1093/ageing/afz046. No abstract available.
- Ramos-Hernandez R, Miguel-Ortega A, Martinez-Ferran M, Fernandez-Lazaro D, Busto N, Mielgo-Ayuso J. Combined creatine and HMB co-supplementation improves functional strength independent of muscle mass in physically active older adults: a randomized crossover trial. Geroscience. 2025 Oct 10. doi: 10.1007/s11357-025-01889-y. Online ahead of print.
- de Souto Barreto P, Rolland Y, Vellas B, Maltais M. Association of Long-term Exercise Training With Risk of Falls, Fractures, Hospitalizations, and Mortality in Older Adults: A Systematic Review and Meta-analysis. JAMA Intern Med. 2019 Mar 1;179(3):394-405. doi: 10.1001/jamainternmed.2018.5406.
- Garcia-Pavia P, Rapezzi C, Adler Y, Arad M, Basso C, Brucato A, Burazor I, Caforio ALP, Damy T, Eriksson U, Fontana M, Gillmore JD, Gonzalez-Lopez E, Grogan M, Heymans S, Imazio M, Kindermann I, Kristen AV, Maurer MS, Merlini G, Pantazis A, Pankuweit S, Rigopoulos AG, Linhart A. Diagnosis and treatment of cardiac amyloidosis: a position statement of the ESC Working Group on Myocardial and Pericardial Diseases. Eur Heart J. 2021 Apr 21;42(16):1554-1568. doi: 10.1093/eurheartj/ehab072.
- Ruberg FL, Grogan M, Hanna M, Kelly JW, Maurer MS. Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: JACC State-of-the-Art Review. J Am Coll Cardiol. 2019 Jun 11;73(22):2872-2891. doi: 10.1016/j.jacc.2019.04.003.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de junho de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de abril de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de dezembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de janeiro de 2026
Primeira postagem (Real)
15 de janeiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Processos Patológicos
- Doenças Neuromusculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Deficiências de Proteostase
- Neuropatias Amilóides
- Amiloidose Familiar
- Amiloidose
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Fragilidade
- Neuropatias Amilóides Familiares
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Produtos químicos orgânicos
- Aminoácidos
- Guanidinas
- Amidines
- Creatina
- celulose microcristalina
Outros números de identificação do estudo
- EFICAC-TTR-UBU-HUBU
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados individuais dos participantes, anonimizados, que sustentam os resultados relatados nas publicações serão disponibilizados mediante pedido fundamentado.
Prazo de Compartilhamento de IPD
A partir de 6 meses após a publicação e até 5 anos após a publicação.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O acesso a dados individuais de participantes anonimizados será concedido mediante pedido fundamentado ao investigador principal.
Os pedidos devem incluir uma proposta de investigação metodologicamente sólida e serão avaliados quanto ao mérito científico e viabilidade.
A partilha de dados exigirá a celebração de um acordo de partilha de dados e cumprirá os regulamentos aplicáveis de proteção de dados e privacidade.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .