Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonists to Attenuate Metabolic Risk in Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy

9. června 2026 aktualizováno: Jaclyn Tamaroff, Vanderbilt University Medical Center

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare, genetic disease that leads to muscle weakness, breathing difficulties, heart disease, and early death. Approximately half of individuals with DMD have elevated body mass indices (BMIs) in the overweight or obesity range. High BMI is due to a combination of factors including limited mobility and steroid medications, which are used to treat DMD.

There are new medications, glucagon-like peptide-1 receptor agonists (GLP-1 RAs) that promote weight loss in the general population. GLP-1 RAs are approved for weight loss in children and adults and have beneficial effects on the heart. There is a concern that these medications could have unwanted side effects in individuals with DMD, specifically decreasing their muscle mass. While it is important to consider the use weight-loss medications in DMD, the investigators want to ensure that they are safe and well-tolerated. Therefore, this study will systematically evaluate whether the use of GLP-1 RAs in adolescents and young adults with DMD affects muscle mass.

The overall goal of this study is to assess the safety and tolerability of GLP1-RAs in individuals with both DMD and obesity. The primary focus will be on muscle health, but the study will also evaluate activity levels, mood, gastrointestinal symptoms, and quality of life. Secondary goals will be to understand the impact of GLP1-RAs on weight, fat mass, glucose and insulin levels, and heart and lung function in individuals with DMD. The investigators hypothesize that GLP1-RAs will be well-tolerated and will decrease fat mass, without a large decrease in muscle mass.

Participants will:

  • Take oral semaglutide or a placebo every day for 24 weeks (randomized controlled trial)
  • Then take oral semaglutide every day for 40 weeks (open label extension)
  • Complete in-person study visits at 3 timepoints
  • Study visits may include: an MRI of the body to evaluate muscle and fat tissue, laboratory testing, a mixed meal tolerance test, questionnaires, an MRI of the heart, pulmonary function tests, and additional measures
  • Calls with the study team between visits (monthly or every other month)

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Jonathan Soslow, MD

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

  • Male
  • Age ≥18years
  • BMI ≥ 30kg/m2 or BMI ≥ 27kg/m2 with at least one weight-related comorbid condition (e.g., hypertension, T2D, or dyslipidemia).
  • Clinical phenotype of DMD confirmed with muscle biopsy or genotype

Exclusion Criteria:

  • Type 1 diabetes, uncontrolled type 2 diabetes (HbA1c >8%) or type 2 diabetes requiring the use of insulin or sulfonylurea.
  • History of pancreatitis
  • Personal or family history of medullary thyroid carcinoma or multiple endocrine neoplasia type 2
  • History of allergic reaction to semaglutide or medication components
  • Contraindication to MRI. If unable to tolerate whole body/cardiac MRI but able to undergo lower extremity MRI, the participant may be invited to complete extremity MRI (Aim 1) and not complete MRI for Aim 2/3 (secondary Aims/outcomes)
  • Uncontrolled major depressive disorder, lifetime history of suicide attempt, history of other severe psychiatric disorders (e.g., schizophrenia, bipolar disorder), PHQ-9 score ≥15 or suicidal ideation type 4 or 5 (C-SSRS)
  • Unable to comply with study procedures or unsafe to complete the study in the opinion of the investigator

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Semaglutide (RCT)
oral semaglutide (24 week RCT)
Lék: Semaglutide (Rybelsus®)
Oral semaglutide will be provided as part of the RCT and subsequent open label extension. This will be taken as a daily medication following approved dose titration schedule.
Ostatní jména:
  • Wegovy
Komparátor placeba: Placebo (RCT)
oral placebo (24 week RCT)
Jiný: Placebo
oral placebo
Experimentální: Semaglutide (OLE)
oral semaglutide (40 week open label extension)
Lék: Semaglutide (Rybelsus®)
Oral semaglutide will be provided as part of the RCT and subsequent open label extension. This will be taken as a daily medication following approved dose titration schedule.
Ostatní jména:
  • Wegovy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Muscle Volume Index (MVI)
Časové okno: Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Assessment of muscle mass via skeletal muscle MRI. Change in MVI from baseline to week 24 will be compared in those on placebo compared to those on semaglutide.
Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Visceral adiposity
Časové okno: Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Visceral adiposity will be measured on whole-body MRI. Change in visceral fat area from baseline to week 24 will be compared in those on placebo compared to those on semaglutide..
Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Weight
Časové okno: Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Weight will be measured in kg. Change in weight from baseline to week 24 will be compared in those on placebo compared to those on semaglutide.
Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Insulin sensitivity
Časové okno: Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Insulin sensitivity will be calculated from the mixed meal tolerance test. Change in insulin sensitivity from baseline to week 24 will be compared in those on placebo compared to those on semaglutide.
Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
LVEF
Časové okno: Week 0 (baseline) and week 64 (end of study)
LVEF will be assessed via cardiac MRI. Change in LVEF over the course of the study will be calculated.
Week 0 (baseline) and week 64 (end of study)
Late gadolinium enhancement (LGE)
Časové okno: Week 0 (baseline) and week 64 (end of study).
LGE, a measurement of myocardial fibrosis, will be assessed on cardiac MRI. Change in LGE over the course of the study will be calculated.
Week 0 (baseline) and week 64 (end of study).
FVC%
Časové okno: Week 0 (baseline) and week 64 (end of study).
Percent predicted forced vital capacity will be evaluated with pulmonary function tests. Change in FVC% over the course of the study will be calculated.
Week 0 (baseline) and week 64 (end of study).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vanderbilt University Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. září 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. června 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. června 2026

První zveřejněno (Aktuální)

11. června 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 260611

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

IPD may be available with appropriate regulatory approvals.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Semaglutide (Rybelsus®)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit