Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonists to Attenuate Metabolic Risk in Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy

9. Juni 2026 aktualisiert von: Jaclyn Tamaroff, Vanderbilt University Medical Center

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare, genetic disease that leads to muscle weakness, breathing difficulties, heart disease, and early death. Approximately half of individuals with DMD have elevated body mass indices (BMIs) in the overweight or obesity range. High BMI is due to a combination of factors including limited mobility and steroid medications, which are used to treat DMD.

There are new medications, glucagon-like peptide-1 receptor agonists (GLP-1 RAs) that promote weight loss in the general population. GLP-1 RAs are approved for weight loss in children and adults and have beneficial effects on the heart. There is a concern that these medications could have unwanted side effects in individuals with DMD, specifically decreasing their muscle mass. While it is important to consider the use weight-loss medications in DMD, the investigators want to ensure that they are safe and well-tolerated. Therefore, this study will systematically evaluate whether the use of GLP-1 RAs in adolescents and young adults with DMD affects muscle mass.

The overall goal of this study is to assess the safety and tolerability of GLP1-RAs in individuals with both DMD and obesity. The primary focus will be on muscle health, but the study will also evaluate activity levels, mood, gastrointestinal symptoms, and quality of life. Secondary goals will be to understand the impact of GLP1-RAs on weight, fat mass, glucose and insulin levels, and heart and lung function in individuals with DMD. The investigators hypothesize that GLP1-RAs will be well-tolerated and will decrease fat mass, without a large decrease in muscle mass.

Participants will:

  • Take oral semaglutide or a placebo every day for 24 weeks (randomized controlled trial)
  • Then take oral semaglutide every day for 40 weeks (open label extension)
  • Complete in-person study visits at 3 timepoints
  • Study visits may include: an MRI of the body to evaluate muscle and fat tissue, laboratory testing, a mixed meal tolerance test, questionnaires, an MRI of the heart, pulmonary function tests, and additional measures
  • Calls with the study team between visits (monthly or every other month)

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

30

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Jonathan Soslow, MD

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Male
  • Age ≥18years
  • BMI ≥ 30kg/m2 or BMI ≥ 27kg/m2 with at least one weight-related comorbid condition (e.g., hypertension, T2D, or dyslipidemia).
  • Clinical phenotype of DMD confirmed with muscle biopsy or genotype

Exclusion Criteria:

  • Type 1 diabetes, uncontrolled type 2 diabetes (HbA1c >8%) or type 2 diabetes requiring the use of insulin or sulfonylurea.
  • History of pancreatitis
  • Personal or family history of medullary thyroid carcinoma or multiple endocrine neoplasia type 2
  • History of allergic reaction to semaglutide or medication components
  • Contraindication to MRI. If unable to tolerate whole body/cardiac MRI but able to undergo lower extremity MRI, the participant may be invited to complete extremity MRI (Aim 1) and not complete MRI for Aim 2/3 (secondary Aims/outcomes)
  • Uncontrolled major depressive disorder, lifetime history of suicide attempt, history of other severe psychiatric disorders (e.g., schizophrenia, bipolar disorder), PHQ-9 score ≥15 or suicidal ideation type 4 or 5 (C-SSRS)
  • Unable to comply with study procedures or unsafe to complete the study in the opinion of the investigator

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Semaglutide (RCT)
oral semaglutide (24 week RCT)
Arzneimittel: Semaglutide (Rybelsus®)
Oral semaglutide will be provided as part of the RCT and subsequent open label extension. This will be taken as a daily medication following approved dose titration schedule.
Andere Namen:
  • Wegovy
Placebo-Komparator: Placebo (RCT)
oral placebo (24 week RCT)
Sonstiges: Placebo
oral placebo
Experimental: Semaglutide (OLE)
oral semaglutide (40 week open label extension)
Arzneimittel: Semaglutide (Rybelsus®)
Oral semaglutide will be provided as part of the RCT and subsequent open label extension. This will be taken as a daily medication following approved dose titration schedule.
Andere Namen:
  • Wegovy

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Muscle Volume Index (MVI)
Zeitfenster: Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Assessment of muscle mass via skeletal muscle MRI. Change in MVI from baseline to week 24 will be compared in those on placebo compared to those on semaglutide.
Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Visceral adiposity
Zeitfenster: Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Visceral adiposity will be measured on whole-body MRI. Change in visceral fat area from baseline to week 24 will be compared in those on placebo compared to those on semaglutide..
Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Weight
Zeitfenster: Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Weight will be measured in kg. Change in weight from baseline to week 24 will be compared in those on placebo compared to those on semaglutide.
Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Insulin sensitivity
Zeitfenster: Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Insulin sensitivity will be calculated from the mixed meal tolerance test. Change in insulin sensitivity from baseline to week 24 will be compared in those on placebo compared to those on semaglutide.
Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
LVEF
Zeitfenster: Week 0 (baseline) and week 64 (end of study)
LVEF will be assessed via cardiac MRI. Change in LVEF over the course of the study will be calculated.
Week 0 (baseline) and week 64 (end of study)
Late gadolinium enhancement (LGE)
Zeitfenster: Week 0 (baseline) and week 64 (end of study).
LGE, a measurement of myocardial fibrosis, will be assessed on cardiac MRI. Change in LGE over the course of the study will be calculated.
Week 0 (baseline) and week 64 (end of study).
FVC%
Zeitfenster: Week 0 (baseline) and week 64 (end of study).
Percent predicted forced vital capacity will be evaluated with pulmonary function tests. Change in FVC% over the course of the study will be calculated.
Week 0 (baseline) and week 64 (end of study).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. September 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Juni 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juni 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Juni 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 260611

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

IPD may be available with appropriate regulatory approvals.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Semaglutide (Rybelsus®)

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Montenegro

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren