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Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonists to Attenuate Metabolic Risk in Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy

9 giugno 2026 aggiornato da: Jaclyn Tamaroff, Vanderbilt University Medical Center

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare, genetic disease that leads to muscle weakness, breathing difficulties, heart disease, and early death. Approximately half of individuals with DMD have elevated body mass indices (BMIs) in the overweight or obesity range. High BMI is due to a combination of factors including limited mobility and steroid medications, which are used to treat DMD.

There are new medications, glucagon-like peptide-1 receptor agonists (GLP-1 RAs) that promote weight loss in the general population. GLP-1 RAs are approved for weight loss in children and adults and have beneficial effects on the heart. There is a concern that these medications could have unwanted side effects in individuals with DMD, specifically decreasing their muscle mass. While it is important to consider the use weight-loss medications in DMD, the investigators want to ensure that they are safe and well-tolerated. Therefore, this study will systematically evaluate whether the use of GLP-1 RAs in adolescents and young adults with DMD affects muscle mass.

The overall goal of this study is to assess the safety and tolerability of GLP1-RAs in individuals with both DMD and obesity. The primary focus will be on muscle health, but the study will also evaluate activity levels, mood, gastrointestinal symptoms, and quality of life. Secondary goals will be to understand the impact of GLP1-RAs on weight, fat mass, glucose and insulin levels, and heart and lung function in individuals with DMD. The investigators hypothesize that GLP1-RAs will be well-tolerated and will decrease fat mass, without a large decrease in muscle mass.

Participants will:

  • Take oral semaglutide or a placebo every day for 24 weeks (randomized controlled trial)
  • Then take oral semaglutide every day for 40 weeks (open label extension)
  • Complete in-person study visits at 3 timepoints
  • Study visits may include: an MRI of the body to evaluate muscle and fat tissue, laboratory testing, a mixed meal tolerance test, questionnaires, an MRI of the heart, pulmonary function tests, and additional measures
  • Calls with the study team between visits (monthly or every other month)

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Jonathan Soslow, MD

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Male
  • Age ≥18years
  • BMI ≥ 30kg/m2 or BMI ≥ 27kg/m2 with at least one weight-related comorbid condition (e.g., hypertension, T2D, or dyslipidemia).
  • Clinical phenotype of DMD confirmed with muscle biopsy or genotype

Exclusion Criteria:

  • Type 1 diabetes, uncontrolled type 2 diabetes (HbA1c >8%) or type 2 diabetes requiring the use of insulin or sulfonylurea.
  • History of pancreatitis
  • Personal or family history of medullary thyroid carcinoma or multiple endocrine neoplasia type 2
  • History of allergic reaction to semaglutide or medication components
  • Contraindication to MRI. If unable to tolerate whole body/cardiac MRI but able to undergo lower extremity MRI, the participant may be invited to complete extremity MRI (Aim 1) and not complete MRI for Aim 2/3 (secondary Aims/outcomes)
  • Uncontrolled major depressive disorder, lifetime history of suicide attempt, history of other severe psychiatric disorders (e.g., schizophrenia, bipolar disorder), PHQ-9 score ≥15 or suicidal ideation type 4 or 5 (C-SSRS)
  • Unable to comply with study procedures or unsafe to complete the study in the opinion of the investigator

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Semaglutide (RCT)
oral semaglutide (24 week RCT)
Droga: Semaglutide (Rybelsus®)
Oral semaglutide will be provided as part of the RCT and subsequent open label extension. This will be taken as a daily medication following approved dose titration schedule.
Altri nomi:
  • Wegovy
Comparatore placebo: Placebo (RCT)
oral placebo (24 week RCT)
Altro: Placebo
oral placebo
Sperimentale: Semaglutide (OLE)
oral semaglutide (40 week open label extension)
Droga: Semaglutide (Rybelsus®)
Oral semaglutide will be provided as part of the RCT and subsequent open label extension. This will be taken as a daily medication following approved dose titration schedule.
Altri nomi:
  • Wegovy

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Muscle Volume Index (MVI)
Lasso di tempo: Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Assessment of muscle mass via skeletal muscle MRI. Change in MVI from baseline to week 24 will be compared in those on placebo compared to those on semaglutide.
Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Visceral adiposity
Lasso di tempo: Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Visceral adiposity will be measured on whole-body MRI. Change in visceral fat area from baseline to week 24 will be compared in those on placebo compared to those on semaglutide..
Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Weight
Lasso di tempo: Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Weight will be measured in kg. Change in weight from baseline to week 24 will be compared in those on placebo compared to those on semaglutide.
Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Insulin sensitivity
Lasso di tempo: Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
Insulin sensitivity will be calculated from the mixed meal tolerance test. Change in insulin sensitivity from baseline to week 24 will be compared in those on placebo compared to those on semaglutide.
Week 0 (baseline), week 24 (end of RCT), week 64 (end of study)
LVEF
Lasso di tempo: Week 0 (baseline) and week 64 (end of study)
LVEF will be assessed via cardiac MRI. Change in LVEF over the course of the study will be calculated.
Week 0 (baseline) and week 64 (end of study)
Late gadolinium enhancement (LGE)
Lasso di tempo: Week 0 (baseline) and week 64 (end of study).
LGE, a measurement of myocardial fibrosis, will be assessed on cardiac MRI. Change in LGE over the course of the study will be calculated.
Week 0 (baseline) and week 64 (end of study).
FVC%
Lasso di tempo: Week 0 (baseline) and week 64 (end of study).
Percent predicted forced vital capacity will be evaluated with pulmonary function tests. Change in FVC% over the course of the study will be calculated.
Week 0 (baseline) and week 64 (end of study).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 settembre 2026

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 giugno 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 giugno 2026

Primo Inserito (Effettivo)

11 giugno 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 260611

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

IPD may be available with appropriate regulatory approvals.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Prove cliniche su Semaglutide (Rybelsus®)

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