Ex vivo udvidelse af mafosfamide rensede CD34+ celler hos patienter med akut leukæmi
21. august 2018 opdateret af: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
RATIONALE: At give kolonistimulerende faktorer, såsom G-CSF, og visse kemoterapimidler, hjælper stamceller med at flytte fra knoglemarven til blodet, så de kan opsamles. Behandling af stamceller opsamlet fra patientens blod eller knoglemarv med kemoterapi i laboratoriet fjerner eventuelle resterende kræftceller. Kemoterapi eller strålebehandling gives til patienten for at forberede knoglemarven til stamcelletransplantation. De behandlede stamceller returneres derefter til patienten for at erstatte de bloddannende celler, der blev ødelagt af kemoterapien.
FORMÅL: Dette kliniske forsøg undersøger, hvor godt en autolog perifer stamcelle- eller knoglemarvstransplantation ved hjælp af laboratoriebehandlede celler virker ved behandling af patienter med akut leukæmi.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
MÅL:
- Bestem gennemførligheden af ex vivo udvidede mafosfamid-udrensede CD34-positive celler til autolog perifer blodstamcelle- eller knoglemarvstransplantation hos patienter med akut leukæmi.
- Bestem varigheden af aplasi forbundet med brugen af ex vivo cytokinekspanderede mafosfamid-udrensede celler hos patienter behandlet med dette regime.
- Bestem foreløbigt den hændelsesfrie overlevelse for patienter behandlet med dette regime.
OVERSIGT: Dette er en pilotundersøgelse.
- Mobilisering og stamcelleopsamling: Patienter modtager cyclophosphamid IV og filgrastim (G-CSF) subkutant (SC) eller IV én gang dagligt i 7-14 dage efterfulgt af leukaferese til opsamling af perifere blodstamceller (PBSC'er). Nogle patienter kan også gennemgå knoglemarvshøst (BM), hvis der ikke indsamles tilstrækkelige PBSC'er. Patienter med et tilstrækkeligt antal stamceller eller BM (5 x 10^6 PBSC/kg eller 3 x 10^8 BM-celler/kg) fortsætter til autolog PBSC-transplantation (PBSCT) eller BM-transplantation (BMT).
- CD34-positiv celleselektion og mafosfamidudrensning: Indsamlede PBSC'er og/eller BM behandles i laboratoriet for at isolere CD34-positive celler. Mindst 1 x 10^6 nukleerede CD34-positive BM-celler/kg eller 2 x 10^6 nukleerede CD34-positive PBSC'er/kg skal være tilgængelige efter udvælgelse for at fortsætte til mafosfamid-udrensning. De udvalgte celler behandles derefter in vitro med mafosfamid for at rense resterende leukæmiceller. En tredjedel af de mafosfamid-rensede celler kryokonserveres derefter til fremtidig brug, og 2/3 af de mafosfamid-rensede celler fortsætter til ex vivo ekspansion.
- Ex vivo ekspansion: De resterende CD34-positive mafosfamid-udrensede celler behandles in vitro med stamcellefaktor, G-CSF og rekombinant humant trombopoietin og inkuberes i 12-14 dage.
- Myeloablativ behandling: Patienterne får busulfan på dag -9 til -6 og cyclophosphamid på dag -5 til -2.
- PBSCT eller BMT: Patienter gennemgår autolog PBSCT eller BMT ved hjælp af CD34-positive mafosfamid-udrensede kryokonserverede celler og ex vivo ekspanderede CD34-positive mafosfamid-udrensede celler på dag 0 efterfulgt af G-CSF SC eller IV én gang dagligt, indtil blodtallene genoprettes.
Efter afslutning af studiebehandlingen følges patienterne periodisk i mindst 5 år.
PROJEKTERET TILSLUTNING: I alt 25 patienter vil blive akkumuleret til denne undersøgelse.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
7
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21231
- Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
SYGDOMS KARAKTERISTIKA:
Diagnose af akut leukæmi, der opfylder 1 af følgende kriterier:
Højrisiko akut myeloid leukæmi (AML) i første fuldstændige remission (CR) uden nogen matchende familiedonor tilgængelig, inklusive nogen af følgende typer:
- Sekundær AML
- AML med kromosom 5 eller 7 abnormiteter
- AML med trisomi 8
- AML med 6;9 kromosomal translokation
- AML med 11q23 kromosomal abnormitet
- AML med flere eller komplekse kromosomafvigelser
- AML med FAB M6 eller M7
- AML i anden CR (CR2) uden nogen kvalificeret HLA-identisk søskendedonor tilgængelig
Højrisiko akut lymfatisk leukæmi (ALL) uden nogen kvalificeret HLA-identisk søskendedonor tilgængelig, inklusive nogen af følgende typer:
- Philadelphia kromosom-positiv ALL
- ALLE med 11q23 kromosomal abnormitet
- ALT i CR2
- Berettiget til og villig til at gennemgå knoglemarvstransplantation
- Ingen mellem- eller god-risiko akut leukæmi i CR1
Eksklusionskriterier
- Tilgængelighed af en passende matchet HLA-identisk søskendemarvsdonor
- Mellem eller god risiko for akut leukæmi i CR1 (39)
- Alder over 70
- Vægt mindre end 10 kg
- Enhver risiko for graviditet - alle kvindelige patienter skal have en effektiv form for prævention eller være infertile på grund af hysterektomi, æggeleder, operation eller for tidlig overgangsalder.
- HIV-infektion: Patienter skal være HIV-negative for at blive inkluderet.
- Dårlig organfunktion som defineret i BMT Policies and Procedures Manual.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal patienter infunderet med Mf-behandlede celler med vellykket ekspansion
Tidsramme: 2 uger
|
Antal patienter med vellykket ekspansion af et CD34-udvalgt, mafosfamid-renset autograft.
|
2 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Varighed af aplasi som bestemt af antal dage til genvinding af absolut neutrofiltal (ANC).
Tidsramme: 1 måned
|
1 måned
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. oktober 2005
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. december 2007
Studieafslutning (Faktiske)
1. januar 2012
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. oktober 2005
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. oktober 2005
Først opslået (Skøn)
27. oktober 2005
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
23. august 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. august 2018
Sidst verificeret
1. august 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
- akut myeloid leukæmi hos voksne med 11q23 (MLL) abnormiteter
- akut myeloid leukæmi hos voksne med inv(16)(p13;q22)
- akut myeloid leukæmi hos voksne med t(15;17)(q22;q12)
- akut myeloid leukæmi hos voksne med t(16;16)(p13;q22)
- akut myeloid leukæmi hos voksne med t(8;21)(q22;q22)
- sekundær akut myeloid leukæmi
- akut lymfatisk leukæmi i barndommen i remission
- akut myeloid leukæmi i barndommen i remission
- akut myeloid leukæmi hos voksne i remission
- akut megakaryoblastisk leukæmi hos voksne (M7)
- akut monoblastisk leukæmi hos voksne (M5a)
- akut monocytisk leukæmi hos voksne (M5b)
- akut myeloblastisk leukæmi hos voksne med modning (M2)
- voksen akut myeloblastisk leukæmi uden modning (M1)
- akut myelomonocytisk leukæmi hos voksne (M4)
- voksen erythroleukæmi (M6a)
- ren erythroid leukæmi hos voksne (M6b)
- akut lymfatisk leukæmi hos voksne i remission
- akut erythroleukæmi i barndommen (M6)
- akut megakaryocytisk leukæmi i barndommen (M7)
- akut promyelocytisk leukæmi i barndommen (M3)
- akut promyelocytisk leukæmi hos voksne (M3)
- akut myeloblastisk leukæmi i barndommen uden modning (M1)
- akut myeloblastisk leukæmi i barndommen med modning (M2)
- akut myelomonocytisk leukæmi i barndommen (M4)
- akut monoblastisk leukæmi i barndommen (M5a)
- akut monocytisk leukæmi i barndommen (M5b)
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Leukæmi
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antirheumatiske midler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Cyclofosfamid
- Busulfan
Andre undersøgelses-id-numre
- J0563 CDR0000453619
- P30CA006973 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
- P01CA070970 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .