Expansão Ex Vivo de Células CD34+ Purgadas com Mafosfamida em Pacientes com Leucemia Aguda
21 de agosto de 2018 atualizado por: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
JUSTIFICAÇÃO: A administração de fatores estimuladores de colônias, como G-CSF e certos medicamentos quimioterápicos, ajuda as células-tronco a se moverem da medula óssea para o sangue para que possam ser coletadas. Tratar as células-tronco coletadas do sangue ou da medula óssea do paciente com quimioterapia em laboratório remove todas as células cancerígenas remanescentes. A quimioterapia ou radioterapia é administrada ao paciente para preparar a medula óssea para o transplante de células-tronco. As células-tronco tratadas são então devolvidas ao paciente para substituir as células formadoras de sangue que foram destruídas pela quimioterapia.
OBJETIVO: Este ensaio clínico está estudando o quão bem um transplante autólogo de células-tronco periféricas ou de medula óssea usando células tratadas em laboratório funciona no tratamento de pacientes com leucemia aguda.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Descrição detalhada
OBJETIVOS:
- Determinar a viabilidade de células CD34 positivas ex vivo purgadas com mafosfamida para transplante autólogo de células-tronco do sangue periférico ou transplante de medula óssea em pacientes com leucemia aguda.
- Determine a duração da aplasia associada ao uso de células purgadas com mafosfamida expandida de citocina ex vivo em pacientes tratados com este regime.
- Determinar, preliminarmente, a sobrevida livre de eventos dos pacientes tratados com este esquema.
ESBOÇO: Este é um estudo piloto.
- Mobilização e coleta de células-tronco: Os pacientes recebem ciclofosfamida IV e filgrastim (G-CSF) por via subcutânea (SC) ou IV uma vez ao dia por 7-14 dias, seguido de leucaférese para coletar células-tronco do sangue periférico (PBSCs). Alguns pacientes também podem ser submetidos à coleta de medula óssea (BM) se PBSCs suficientes não forem coletados. Pacientes com um número suficiente de células-tronco ou BM (5 x 10^6 PBSC/kg ou 3 x 10^8 células BM/kg) procedem ao transplante autólogo de PBSC (PBSCT) ou transplante de MO (BMT).
- Seleção de células positivas para CD34 e purga de mafosfamida: PBSCs e/ou BM coletados são tratados em laboratório para isolar células positivas para CD34. Um mínimo de 1 x 10^6 células BM CD34-positivas nucleadas/kg ou 2 x 10^6 PBSCs CD34-positivas nucleadas/kg devem estar disponíveis após a seleção para proceder à purga com mafosfamida. As células selecionadas são então tratadas in vitro com mafosfamida para purgar as células leucêmicas remanescentes. Um terço das células purgadas com mafosfamida são então criopreservadas para uso futuro e 2/3 das células purgadas com mafosfamida procedem à expansão ex vivo.
- Expansão ex vivo: As restantes células CD34-positivas purgadas com mafosfamida são tratadas in vitro com fator de células estaminais, G-CSF e trombopoietina humana recombinante e incubadas durante 12-14 dias.
- Terapia mieloablativa: Os pacientes recebem busulfan nos dias -9 a -6 e ciclofosfamida nos dias -5 a -2.
- PBSCT ou BMT: Os pacientes são submetidos a PBSCT ou BMT autólogo usando células criopreservadas CD34-positivas purgadas com mafosfamida e células ex vivo CD34-positivas purgadas com mafosfamida no dia 0, seguido de G-CSF SC ou IV uma vez ao dia até a contagem sanguínea se recuperar.
Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados periodicamente por pelo menos 5 anos.
ACRESCIMENTO PROJETADO: Um total de 25 pacientes será acumulado para este estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
7
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231
- Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
CARACTERÍSTICAS DA DOENÇA:
Diagnóstico de leucemia aguda preenchendo 1 dos seguintes critérios:
Leucemia mieloide aguda (LMA) de alto risco em primeira remissão completa (CR) sem doador familiar compatível disponível, incluindo qualquer um dos seguintes tipos:
- AML secundário
- AML com anormalidades do cromossomo 5 ou 7
- LMA com trissomia 8
- LMA com translocação cromossômica 6;9
- LMA com anormalidade cromossômica 11q23
- LMA com anormalidades cromossômicas múltiplas ou complexas
- AML com FAB M6 ou M7
- AML no segundo CR (CR2) sem doador irmão HLA idêntico elegível disponível
Leucemia linfoblástica aguda (LLA) de alto risco sem doador irmão HLA idêntico elegível disponível, incluindo qualquer um dos seguintes tipos:
- ALL positivo para cromossomo Filadélfia
- ALL com anormalidade cromossômica 11q23
- TODOS em CR2
- Elegível e disposto a se submeter a transplante de medula óssea
- Sem leucemia aguda de risco intermediário ou bom em CR1
Critério de exclusão
- Disponibilidade de um doador de medula compatível compatível com HLA idêntico
- Leucemia aguda de risco intermediário ou bom em CR1 (39)
- Idade superior a 70
- Peso inferior a 10kg
- Qualquer risco de gravidez - todas as pacientes do sexo feminino devem ter uma forma eficaz de contracepção ou ser inférteis devido a histerectomia, trompa de falópio, cirurgia ou menopausa prematura.
- Infecção por HIV: Os pacientes devem ser HIV negativos para inclusão.
- Mau funcionamento do órgão, conforme definido no Manual de Políticas e Procedimentos do BMT.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de pacientes infundidos com células tratadas com Mf com expansão bem-sucedida
Prazo: 2 semanas
|
Número de pacientes com expansão bem-sucedida de um autoenxerto de CD34 selecionado e purgado com mafosfamida.
|
2 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Sobrevivência livre de evento
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Duração da aplasia conforme determinado pelo número de dias para a recuperação da contagem absoluta de neutrófilos (ANC)
Prazo: 1 mês
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1 mês
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2005
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2007
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de outubro de 2005
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de outubro de 2005
Primeira postagem (Estimativa)
27 de outubro de 2005
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de agosto de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de agosto de 2018
Última verificação
1 de agosto de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- leucemia mielóide aguda do adulto com anormalidades 11q23 (MLL)
- leucemia mielóide aguda do adulto com inv(16)(p13;q22)
- leucemia mielóide aguda do adulto com t(15;17)(q22;q12)
- leucemia mielóide aguda do adulto com t(16;16)(p13;q22)
- leucemia mielóide aguda do adulto com t(8;21)(q22;q22)
- leucemia mielóide aguda secundária
- leucemia linfoblástica aguda infantil em remissão
- leucemia mielóide aguda infantil em remissão
- leucemia mielóide aguda do adulto em remissão
- leucemia megacarioblástica aguda do adulto (M7)
- leucemia monoblástica aguda do adulto (M5a)
- leucemia monocítica aguda do adulto (M5b)
- leucemia mieloblástica aguda do adulto com maturação (M2)
- leucemia mieloblástica aguda do adulto sem maturação (M1)
- leucemia mielomonocítica aguda do adulto (M4)
- eritroleucemia do adulto (M6a)
- leucemia eritroide pura do adulto (M6b)
- Leucemia linfoblástica aguda do adulto em remissão
- eritroleucemia aguda infantil (M6)
- leucemia megacariocítica aguda infantil (M7)
- leucemia promielocítica aguda da infância (M3)
- leucemia promielocítica aguda do adulto (M3)
- leucemia mieloblástica aguda infantil sem maturação (M1)
- leucemia mieloblástica aguda infantil com maturação (M2)
- leucemia mielomonocítica aguda infantil (M4)
- leucemia monoblástica aguda infantil (M5a)
- leucemia monocítica aguda infantil (M5b)
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Leucemia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Ciclofosfamida
- Busulfan
Outros números de identificação do estudo
- J0563 CDR0000453619
- P30CA006973 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
- P01CA070970 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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