Undersøgelse af Aldurazyme® erstatningsterapi hos patienter med mucopolysaccharidosis I (MPS I) sygdom
En bekræftende sikkerhedsundersøgelse af JC0498 (Laronidase) hos patienter med mucopolysaccharidosis I (MPS I)
Dette er et multicenter, åbent-label, undersøgelse udført for at evaluere sikkerheden af laronidase administreret ved intravenøs dropinfusion hos japanske patienter med MPS I-sygdom.
Efter baseline-evaluering vil patienter modtage ugentlige infusioner af JC0498 i en intravenøs dosis på 100 enheder/kg. Patientsikkerheden vil blive overvåget løbende under hele forsøget. Derudover vil virkningerne af JC0498-behandling i denne patientpopulation blive vurderet ved periodisk at evaluere aspekter af MPS I-sygdom hos patienter med planlagte intervaller i løbet af forsøgets varighed.
Da patienter kan være berettiget til forsøget, hvis de har modtaget JC0498, kan en del af dataene indfanges retrospektivt og registreres på case-rapportformularerne (CRF'er).
Denne undersøgelse repræsenterer den første indsats for god klinisk praksis (GCP) til at karakterisere MPS I i den japanske befolkning og evaluere virkningerne af JC0498 på sygdomsmanifestationer.
Studieoversigt
Status
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Osaka, Japan, 545-8586
- Osaka City University Hospital
-
Tokyo, Japan, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- VOKSEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skriftligt informeret samtykke/samtykke fra patienten eller skriftligt informeret samtykke fra forældrene eller værgen, afhængigt af patientens alder, er påkrævet, før protokolrelaterede procedurer udføres; dette omfatter information vedrørende hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) for at sikre, at værgen/værgene er fuldt informeret om risici og fordele ved denne alternative behandling for patienter, der er kvalificerede til forsøget, og som har alvorlige manifestationer af MPS I med neurodegeneration.
- Har en klinisk diagnose af MPS, bekræftet af målbare kliniske tegn og symptomer på MPS I.
- Har bekræftet iduronidase-mangel med et leukocyt-alfa-L-iduronidase-enzymaktivitetsniveau på mindre end 10,0 % af den nedre grænse for normalområdet for målelaboratoriet (SRL)
Ekskluderingskriterier:
- Patienten er under overvejelse til eller har tidligere gennemgået hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
- Patienten har akut hydrocephalus på tidspunktet for indskrivningen.
- Patienten har en klinisk signifikant organisk sygdom (med undtagelse af symptomer relateret til MPS I), herunder: kardiovaskulær, lever-, lunge-, neurologisk eller nyresygdom, anden alvorlig sammenfaldende sygdom eller formildende omstændigheder, som efter investigator mener, ville udelukke deltagelse i forsøget eller potentielt mindske overlevelsen.
- Patienten har modtaget ethvert forsøgsprodukt inden for 30 dage før forsøgsindskrivning (undtagelse: JC0498).
- Patienten har kendt alvorlig overfølsomhed over for JC0498 eller komponenter i leveringsopløsningen.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Aldurazyme (laronidase) behandling
Patienterne fik ugentlige infusioner af JC0498 (laronidase) i en intravenøs dosis på 100 enheder/kg (0,58 mg/kg) kropsvægt i op til 73 uger.
|
0,58 mg/kg hver uge
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhedsvurdering
Tidsramme: Op til 73 uger
|
Overordnet sikkerhedsoversigt over bivirkninger (AE'er) under behandling Sikkerhedsvurdering var baseret på forekomsten af AE-rapporter.
|
Op til 73 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Urin Glycosaminoglycan (GAG) udskillelse
Tidsramme: Op til 73 uger
|
Procentvis ændring i koncentrationen af GAG i forhold til kreatinin i urinen (ug GAG/mg kreatinin) fra baseline til sidste studiebesøg.
Større fald indikerer større respons.
|
Op til 73 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Shigetoyo Oguri, Corp. GCP Compliance - Clinical Affairs, Genzyme Japan K.K.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (SKØN)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALID02205
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .