Studie substituční terapie Aldurazyme® u pacientů s mukopolysacharidózou I (MPS I)
Potvrzující bezpečnostní studie JC0498 (laronidáza) u pacientů s mukopolysacharidózou I (MPS I)
Toto je multicentrická, otevřená studie prováděná za účelem vyhodnocení bezpečnosti laronidázy podávané intravenózní infuzí u japonských pacientů s onemocněním MPS I.
Po základním hodnocení budou pacienti dostávat týdenní infuze JC0498 v intravenózní dávce 100 jednotek/kg. Bezpečnost pacientů bude během studie nepřetržitě sledována. Kromě toho budou účinky léčby JC0498 v této populaci pacientů hodnoceny periodickým hodnocením aspektů onemocnění MPS I u pacientů v plánovaných intervalech během trvání studie.
Vzhledem k tomu, že pacienti mohou být způsobilí pro studii, pokud dostali JC0498, část dat může být zachycena retrospektivně a zaznamenána do formulářů pro kazuistiku (CRF).
Tato studie představuje první dobrou klinickou praxi (GCP) snahu charakterizovat MPS I v japonské populaci a vyhodnotit účinky JC0498 na projevy onemocnění.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Osaka, Japonsko, 545-8586
- Osaka City University Hospital
-
Tokyo, Japonsko, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- DOSPĚLÝ
- OLDER_ADULT
- DÍTĚ
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s protokolem je vyžadován písemný informovaný souhlas/souhlas pacienta nebo písemný informovaný souhlas rodiče (rodičů) nebo zákonného zástupce (zákonných zástupců) v závislosti na věku pacienta; to zahrnuje informace týkající se transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT), aby bylo zajištěno, že opatrovník bude plně informován o rizicích a přínosech této alternativní léčby pro pacienty způsobilé ke zkoušce a kteří mají závažné projevy MPS I s neurodegenerací.
- Mít klinickou diagnózu MPS potvrzenou měřitelnými klinickými příznaky a symptomy MPS I.
- Potvrzený deficit iduronidázy s hladinou aktivity enzymu leukocytární alfa-L-iduronidázy nižší než 10,0 % spodní hranice normálního rozmezí měřicí laboratoře (SRL)
Kritéria vyloučení:
- Pacient je zvažován nebo již dříve podstoupil transplantaci krvetvorných buněk.
- Pacient má v době zařazení do studie akutní hydrocefalus.
- Pacient má klinicky významné organické onemocnění (s výjimkou příznaků souvisejících s MPS I) zahrnující: kardiovaskulární, jaterní, plicní, neurologické nebo ledvinové onemocnění, jiné závažné interkurentní onemocnění nebo polehčující okolnosti, které podle názoru zkoušejícího by zabránila účasti ve studii nebo potenciálně snížila přežití.
- Pacient obdržel jakýkoli hodnocený produkt během 30 dnů před zařazením do studie (výjimka: JC0498).
- Pacient má známou závažnou přecitlivělost na JC0498 nebo složky aplikačního roztoku.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Léčba aldurazymem (laronidáza).
Pacienti dostávali týdenní infuze JC0498 (laronidáza) v intravenózní dávce 100 jednotek/kg (0,58 mg/kg) tělesné hmotnosti po dobu až 73 týdnů.
|
0,58 mg/kg každý týden
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: Až 73 týdnů
|
Souhrn celkové bezpečnosti nežádoucích příhod (AE) během hodnocení bezpečnosti léčby bylo založeno na výskytu hlášení AE.
|
Až 73 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vylučování glykosaminoglykanů (GAG) močí
Časové okno: Až 73 týdnů
|
Procentuální změna koncentrace GAG vzhledem ke kreatininu v moči (ug GAG/mg kreatininu) od výchozí hodnoty do poslední návštěvy studie.
Větší pokles znamená větší odezvu.
|
Až 73 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Shigetoyo Oguri, Corp. GCP Compliance - Clinical Affairs, Genzyme Japan K.K.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALID02205
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .