Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Aldurazyme®-korvaushoidosta potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi I (MPS I) -tauti

tiistai 4. helmikuuta 2014 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Turvallisuutta vahvistava tutkimus JC0498:sta (Laronidaasi) mukopolysakkaridoosi I (MPS I) -potilailla

Tämä on monikeskustutkimus, jossa arvioitiin suonensisäisenä tiputusinfuusiona annetun laronidaasin turvallisuutta japanilaisille potilaille, joilla on MPS I -tauti.

Lähtötilanteen arvioinnin jälkeen potilaat saavat viikoittaisia ​​JC0498-infuusioita suonensisäisenä annoksena 100 yksikköä/kg. Potilasturvallisuutta seurataan jatkuvasti koko tutkimuksen ajan. Lisäksi JC0498-hoidon vaikutukset tässä potilaspopulaatiossa arvioidaan arvioimalla määräajoin potilaiden MPS I -taudin näkökohtia suunnitelluin väliajoin tutkimuksen keston aikana.

Koska potilaat voivat olla kelvollisia tutkimukseen, jos he ovat saaneet JC0498:n, osa tiedoista voidaan kaapata takautuvasti ja tallentaa tapausraporttilomakkeille (CRF).

Tämä tutkimus edustaa ensimmäistä hyvän kliinisen käytännön (GCP) pyrkimystä karakterisoida MPS I:tä Japanin väestössä ja arvioida JC0498:n vaikutuksia taudin ilmenemismuotoihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Osaka, Japani, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
      • Tokyo, Japani, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ennen protokollaan liittyvien toimenpiteiden suorittamista vaaditaan potilaan kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus tai vanhemman (vanhempien) tai huoltajien kirjallinen tietoinen suostumus potilaan iästä riippuen. tämä sisältää tiedot hematopoieettisista kantasolusiirroista (HSCT), jotta varmistetaan, että huoltaja(t) ovat täysin tietoisia tämän vaihtoehtoisen hoidon riskeistä ja hyödyistä potilaille, jotka ovat kelvollisia tutkimukseen ja joilla on vakavia MPS I:n ilmenemismuotoja, joihin liittyy hermoston rappeuma.
  • Sinulla on kliininen MPS-diagnoosi, jonka vahvistavat mitattavissa olevat MPS I:n kliiniset merkit ja oireet.
  • Sinulla on vahvistettu iduronidaasipuutos, kun leukosyyttien alfa-L-iduronidaasientsyymiaktiivisuus on alle 10,0 % mittauslaboratorion (SRL) normaalialueen alarajasta

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalle harkitaan tai hänelle on aiemmin tehty hematopoieettisten kantasolujen siirto.
  • Potilaalla on akuutti vesipää vastaanottohetkellä.
  • Potilaalla on kliinisesti merkittävä orgaaninen sairaus (lukuun ottamatta MPS I:n oireita), mukaan lukien: sydän- ja verisuoni-, maksa-, keuhkosairaus, neurologinen tai munuaissairaus, muu vakava rinnakkaissairaus tai lieventävät olosuhteet, jotka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen tai mahdollisesti vähentäisi eloonjäämistä.
  • Potilas on saanut mitä tahansa tutkimusvalmistetta 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista (poikkeus: JC0498).
  • Potilaalla on tiedossa vakava yliherkkyys JC0498:lle tai annosteluliuoksen komponenteille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Aldurazyme (laronidaasi) hoito
Potilaat saivat viikoittain JC0498:aa (laronidaasi) infuusiona laskimoon 100 yksikköä/kg (0,58 mg/kg) ruumiinpainoa kohti 73 viikon ajan.
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
0,58 mg/kg joka viikko

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuusarviointi
Aikaikkuna: Jopa 73 viikkoa
Yleinen turvallisuusyhteenveto haittatapahtumista (AE) hoidon aikana Turvallisuusarviointi perustui AE-raporttien ilmaantuvuuteen.
Jopa 73 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Glykosaminoglykaanin (GAG) erittyminen virtsaan
Aikaikkuna: Jopa 73 viikkoa
GAG-pitoisuuden prosentuaalinen muutos suhteessa virtsan kreatiniiniin (ug GAG/mg kreatiniinia) lähtötasosta viimeiseen tutkimuskäyntiin. Suurempi lasku tarkoittaa suurempaa vastetta.
Jopa 73 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Yhteistyökumppanit

BioMarin/Genzyme LLC

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Shigetoyo Oguri, Corp. GCP Compliance - Clinical Affairs, Genzyme Japan K.K.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. joulukuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2006

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2006

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 22. marraskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. marraskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 24. marraskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Perjantai 7. maaliskuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. helmikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALID02205

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi I

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Macedonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa