Aldurazyme® 替代疗法在粘多糖贮积症 I (MPS I) 病患者中的研究

纳入标准：

• 在执行任何与协议相关的程序之前，需要根据患者的年龄获得患者的书面知情同意/同意或父母或法定监护人的书面知情同意；这包括有关造血干细胞移植 (HSCT) 的信息，以确保监护人充分了解这种替代疗法对符合试验条件且具有严重 MPS I 伴神经变性表现的患者的风险和益处。
• 有 MPS 的临床诊断，由 MPS I 的可测量临床体征和症状证实。
• 已确认艾杜糖苷酶缺乏症，白细胞 α-L-艾杜糖苷酶活性水平低于测量实验室 (SRL) 正常范围下限的 10.0%

排除标准：

• 患者正在考虑或之前已经接受过造血干细胞移植。
• 患者在入组时患有急性脑积水。
• 患者患有具有临床意义的器质性疾病（与 MPS I 相关的症状除外），包括：心血管、肝脏、肺部、神经系统或肾脏疾病，其他严重并发疾病，或研究者认为的减轻情况，会妨碍参与试验或可能降低生存率。
• 患者在试验登记前 30 天内接受过任何研究产品（例外：JC0498）。
• 患者已知对 JC0498 或递送溶液的成分严重过敏。