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Studie zur Aldurazyme®-Ersatztherapie bei Patienten mit Mukopolysaccharidose I (MPS I)-Krankheit

4. Februar 2014 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine bestätigende Sicherheitsstudie von JC0498 (Laronidase) bei Patienten mit Mukopolysaccharidose I (MPS I).

Dies ist eine multizentrische, offene Studie, die durchgeführt wurde, um die Sicherheit von Laronidase zu bewerten, die durch intravenöse Tropfinfusion bei japanischen Patienten mit MPS-I-Krankheit verabreicht wird.

Nach der Ausgangsbewertung erhalten die Patienten wöchentliche Infusionen von JC0498 in einer intravenösen Dosis von 100 Einheiten/kg. Die Patientensicherheit wird während der gesamten Studie kontinuierlich überwacht. Darüber hinaus werden die Wirkungen der JC0498-Behandlung bei dieser Patientenpopulation bewertet, indem während der Dauer der Studie regelmäßig Aspekte der MPS-I-Erkrankung bei Patienten in festgelegten Abständen bewertet werden.

Da Patienten möglicherweise für die Studie in Frage kommen, wenn sie JC0498 erhalten haben, kann ein Teil der Daten rückwirkend erfasst und in den Fallberichtsformularen (CRFs) aufgezeichnet werden.

Diese Studie stellt den ersten Versuch der guten klinischen Praxis (GCP) dar, MPS I in der japanischen Bevölkerung zu charakterisieren und die Auswirkungen von JC0498 auf Krankheitsmanifestationen zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Je nach Alter des Patienten ist eine schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung des Patienten oder eine schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten erforderlich, bevor protokollbezogene Verfahren durchgeführt werden; dazu gehören Informationen zur hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSZT), um sicherzustellen, dass der/die Erziehungsberechtigte(n) umfassend über die Risiken und Vorteile dieser alternativen Behandlung für Patienten informiert sind, die für die Studie in Frage kommen und schwere Manifestationen von MPS I mit Neurodegeneration aufweisen.
  • Eine klinische Diagnose von MPS haben, bestätigt durch messbare klinische Anzeichen und Symptome von MPS I.
  • Bestätigter Iduronidase-Mangel mit einem Leukozyten-Alpha-L-Iduronidase-Enzymaktivitätsspiegel von weniger als 10,0% der unteren Grenze des Normalbereichs des Messlabors (SRL)

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient wird für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation in Erwägung gezogen oder hat sich zuvor einer solchen unterzogen.
  • Der Patient hat zum Zeitpunkt der Aufnahme einen akuten Hydrozephalus.
  • Der Patient hat eine klinisch signifikante organische Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit MPS I), einschließlich: kardiovaskulärer, hepatischer, pulmonaler, neurologischer oder renaler Erkrankungen, andere schwere interkurrente Erkrankungen oder mildernde Umstände, die nach Ansicht des Prüfarztes würde die Teilnahme an der Studie ausschließen oder möglicherweise das Überleben verkürzen.
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme in die Studie ein Prüfprodukt erhalten (Ausnahme: JC0498).
  • Der Patient hat eine bekannte schwere Überempfindlichkeit gegenüber JC0498 oder Komponenten der Verabreichungslösung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Behandlung mit Aldurazyme (Laronidase).
Die Patienten erhielten wöchentliche Infusionen von JC0498 (Laronidase) in einer intravenösen Dosis von 100 Einheiten/kg (0,58 mg/kg) Körpergewicht für bis zu 73 Wochen.
Biologisch: Aldurazyme (Rekombinante humane Alpha-L-Iduronidase)
0,58 mg/kg jede Woche

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsbewertung
Zeitfenster: Bis zu 73 Wochen
Zusammenfassung der Gesamtsicherheit der unerwünschten Ereignisse (AEs) während der Behandlung Die Bewertung der Sicherheit basierte auf der Inzidenz von UE-Berichten.
Bis zu 73 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Glykosaminoglykan (GAG)-Ausscheidung im Urin
Zeitfenster: Bis zu 73 Wochen
Prozentuale Veränderung der GAG-Konzentration im Verhältnis zu Kreatinin im Urin (ug GAG/mg Kreatinin) vom Ausgangswert bis zum letzten Studienbesuch. Eine stärkere Abnahme zeigt eine stärkere Reaktion an.
Bis zu 73 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Mitarbeiter

BioMarin/Genzyme LLC

Ermittler

  • Studienleiter: Shigetoyo Oguri, Corp. GCP Compliance - Clinical Affairs, Genzyme Japan K.K.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2005

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2006

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2006

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. November 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. November 2005

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

24. November 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

7. März 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2014

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALID02205

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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