Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio della terapia sostitutiva con Aldurazyme® in pazienti con malattia da mucopolisaccaridosi I (MPS I)

4 febbraio 2014 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di conferma sulla sicurezza di JC0498 (Laronidasi) nei pazienti con mucopolisaccaridosi I (MPS I)

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, condotto per valutare la sicurezza della laronidasi somministrata mediante infusione endovenosa a goccia in pazienti giapponesi con malattia MPS I.

Dopo la valutazione al basale, i pazienti riceveranno infusioni settimanali di JC0498 a una dose endovenosa di 100 unità/kg. La sicurezza del paziente sarà monitorata continuamente durante lo studio. Inoltre, gli effetti del trattamento con JC0498 in questa popolazione di pazienti saranno valutati valutando periodicamente gli aspetti della malattia MPS I nei pazienti a intervalli programmati per tutta la durata dello studio.

Poiché i pazienti possono essere idonei per lo studio se hanno ricevuto JC0498, una parte dei dati può essere acquisita retrospettivamente e registrata sui moduli di segnalazione dei casi (CRF).

Questo studio rappresenta il primo sforzo di buona pratica clinica (GCP) per caratterizzare MPS I nella popolazione giapponese e valutare gli effetti di JC0498 sulle manifestazioni della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Osaka, Giappone, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
      • Tokyo, Giappone, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il consenso/assenso informato scritto del paziente o il consenso informato scritto del/i genitore/i o del/i tutore/i legale/i, a seconda dell'età del paziente, è richiesto prima che venga eseguita qualsiasi procedura relativa al protocollo; ciò include informazioni relative al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) al fine di assicurare che il/i tutore/i sia/i pienamente informato/i in merito ai rischi e ai benefici di questo trattamento alternativo per i pazienti eleggibili per lo studio e che presentano gravi manifestazioni di MPS I con neurodegenerazione.
  • Avere una diagnosi clinica di MPS, confermata da segni e sintomi clinici misurabili di MPS I.
  • Hanno confermato il deficit di iduronidasi con un livello di attività dell'enzima leucocitario alfa-L-iduronidasi inferiore al 10,0% del limite inferiore dell'intervallo normale del laboratorio di misurazione (SRL)

Criteri di esclusione:

  • Il paziente è in esame o è stato precedentemente sottoposto a trapianto di cellule staminali emopoietiche.
  • Il paziente presenta idrocefalo acuto al momento dell'arruolamento.
  • Il paziente ha una malattia organica clinicamente significativa (ad eccezione dei sintomi relativi alla MPS I) tra cui: malattie cardiovascolari, epatiche, polmonari, neurologiche o renali, altre gravi malattie intercorrenti o circostanze attenuanti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio o potrebbe ridurre la sopravvivenza.
  • Il paziente ha ricevuto qualsiasi prodotto sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio (eccezione: JC0498).
  • Il paziente ha una grave ipersensibilità nota a JC0498 o ai componenti della soluzione di erogazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Trattamento con Aldurazyme (laronidasi).
I pazienti hanno ricevuto infusioni settimanali di JC0498 (laronidasi) a una dose endovenosa di 100 Unità/kg (0,58 mg/kg) di peso corporeo fino a 73 settimane.
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
0,58 mg/kg ogni settimana

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 73 settimane
Riepilogo complessivo della sicurezza degli eventi avversi (AE) durante il trattamento La valutazione della sicurezza si è basata sull'incidenza delle segnalazioni di AE.
Fino a 73 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Escrezione urinaria di glicosaminoglicani (GAG).
Lasso di tempo: Fino a 73 settimane
Variazione percentuale della concentrazione di GAG rispetto alla creatinina nelle urine (ug GAG/mg di creatinina) dal basale all'ultima visita dello studio. Una diminuzione maggiore indica una risposta maggiore.
Fino a 73 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Collaboratori

BioMarin/Genzyme LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Shigetoyo Oguri, Corp. GCP Compliance - Clinical Affairs, Genzyme Japan K.K.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2005

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 ottobre 2006

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 ottobre 2006

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 novembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 novembre 2005

Primo Inserito (STIMA)

24 novembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

7 marzo 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2014

Ultimo verificato

1 febbraio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALID02205

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Costa Rica

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi