Hæmatopoietisk stamcelletransplantation ved autoimmun-relateret retinopati (ARRON)
4. april 2013 opdateret af: Richard Burt, MD
Immunablation og hæmatopoietisk stamcelletransplantation hos patienter med autoimmunrelateret retinopati og optisk neuropati (ARRON) syndrom (ikke forbundet med kræft)
ARRON er en sygdom, der menes at skyldes immunceller, celler som normalt beskytter kroppen, men som nu angriber vævet i nethinden og/eller synsnerven.
Desuden kan sygdommen påvirke nerverne i øret eller andre dele af kroppen.
De berørte nerver reagerer ikke eller reagerer kun svagt på stimuli, der forårsager følelsesløshed, prikken, smerte og progressiv muskelsvaghed.
Hvis nerverne til øret påvirkes, kan det medføre nedsat hørelse eller døvhed.
Sandsynligheden for progression af din sygdom er høj.
Denne undersøgelse er designet til at undersøge, om behandling af patienter med højdosis cyclophosphamid og kanin-ATG (lægemidler, der reducerer immunsystemets funktion) efterfulgt af tilbagevenden af tidligere indsamlede blodstamceller, vil stoppe udviklingen af ARRON-syndrom.
Stamceller er uudviklede celler, der har kapacitet til at vokse til modne blodceller, som normalt cirkulerer i blodbanen.
Formålet med cyclophosphamidet og kanin-ATG er at ødelægge de celler i immunsystemet, som menes at forårsage denne sygdom.
Formålet med stamcelleinfusionen er at genoprette kroppens blodproduktion, som vil blive alvorligt forringet af den høje dosis kemoterapi og at producere et normalt immunsystem, der ikke længere vil angribe kroppen.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
2
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Northwestern University, Feinberg School of Medicine
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 60 år (VOKSEN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder mellem 18-60.
Diagnose af ARRON syndrom. Diagnostiske kriterier beskrevet nedenfor.
Uforklaret synstab over uger til måneder. Synstabet omfatter både synsstyrke og felttab defineres som følger:
- Synsstyrke: 20/40 eller mindre
ELLER
Synsfelt: perimetrisk middelafvigelse -5b
- Positivt antistof mod nethinden eller synsnerven.
ELLER
En reaktion på immunsuppressive lægemidler eller immunmodulatorer (respons er defineret ved forbedring af synet eller formindskelse af hastigheden af faldende synstab).
- Fravær af malignitet {negativ fysisk undersøgelse, gastrointestinale endoskopier, mammografi og gynækologisk undersøgelse (for kvinder) og serum-PSA-måling (for mænd) inden for et år}.
- Negativ MR af hjernen.
- Patienten har svigtet i mindst 3 måneder med kortikosteroider (prednison 0,5 mg/kg til start), IVIG og mindst ét andet immunsuppressivt lægemiddel såsom methotrexat, Imuran, cyclosporin osv. Svigt er defineret ved fald i synsskarphed (ved standard Snellen acuity klinisk test) eller synsfelt (af Humphrey Automated Machine med 30-2-programmet eller ved brug af Kinetic Visual Fields på Goldman Perimeter)
Ekskluderingskriterier:
- Fravær af lysopfattelse varer mere end 6 måneder
- Enhver sygdom, som efter efterforskernes mening ville bringe patientens evne til at tolerere aggressiv kemoterapi i fare.
- Tidligere malignitet i anamnesen undtagen lokaliseret basalcelle, pladehudkræft eller carcinom in situ i livmoderhalsen. Andre maligniteter, som patienten vurderes at være helbredt for, såsom hoved-halskræft eller brystkræft, vil blive vurderet på individuel basis.
- Positiv graviditetstest.
- Manglende evne eller vilje til at forfølge effektive præventionsmidler. Effektiv prævention er defineret som 1) at afstå fra alle handlinger af vaginalt samleje (ABSTINENS); 2) konsekvent brug af p-piller; 3) injicerbare præventionsmetoder (Depo-provera, Norplant); 4) tubal sterilisation eller mandlig partner, der har gennemgået vasektomi; 5) placering af en IUD (intrauterin enhed); eller 6) brug, ved enhver handling af samleje, af mellemgulv med svangerskabsforebyggende gelé og/eller kondomer med svangerskabsforebyggende skum.
- Manglende villigt acceptere eller forstå irreversibel sterilitet som en bivirkning af terapi.
- FEV1/FVC < 60 % af forudsagt efter bronkodilatatorbehandling (hvis nødvendigt).
- DLCO < 50 % af forventet.
- Aktiv iskæmisk hjertesygdom og/eller dem, der har haft et myokardieinfarkt inden for 6 måneder.
- Hvilende LVEF < 40 %.
- Bilirubin > 2,0 mg/dl
- Serumkreatinin > 2,0 mg/dl.
- Kendt overfølsomhed over for mus-, kanin- eller E. Coli-afledte proteiner eller over for jernforbindelser/medicin.
- Tilstedeværelse af metalliske genstande implanteret i kroppen, som ville udelukke patientens evne til sikkert at få MRI-undersøgelser.
- Diagnose af primær progressiv MS.
- Blodpladetal < 100,00/ul
- Psykiatrisk sygdom, mental defekt eller kognitiv dysfunktion gør overholdelse af behandling eller informeret samtykke umuligt.
- Aktiv infektion undtagen asymptomatisk bakteri.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NON_RANDOMIZED
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: stamcelletransplantation
|
Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation vil blive udført.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Standard Snellen acuity klinisk testning og forbedring af synsfelter udføres ved at bruge Humphrey Automated Machine med 30-2 program eller ved at bruge Kinetic Visual Fields på Goldman Perimeter)
Tidsramme: 5 år efter transplantation
|
5 år efter transplantation
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. august 2004
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
1. april 2012
Studieafslutning (FAKTISKE)
1. april 2012
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. januar 2006
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. januar 2006
Først opslået (SKØN)
18. januar 2006
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
8. april 2013
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. april 2013
Sidst verificeret
1. april 2013
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- DI ARRON 04
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .