Trasplante de células madre hematopoyéticas en la retinopatía relacionada con autoinmunidad (ARRON)

Criterios de inclusión:

1. Edad entre 18-60.

2. Diagnóstico del síndrome de ARRON. Criterios diagnósticos descritos a continuación.

   Pérdida visual inexplicable durante semanas o meses. La pérdida visual incluye tanto la agudeza visual como la pérdida de campo definidas de la siguiente manera:

   • Agudeza visual: 20/40 o menos

   O

   • Campo visual: desviación media perimétrica -5b

     • Anticuerpo positivo para retina o nervio óptico.

   O

   Una respuesta a fármacos inmunosupresores o inmunomoduladores (la respuesta se define por la mejora de la visión o la disminución de la tasa de disminución de la pérdida visual).

   • Ausencia de malignidad {examen físico negativo, endoscopias gastrointestinales, mamografía y examen ginecológico (para mujeres) y medición de PSA en suero (para hombres) dentro de un año}.
   • Resonancia magnética negativa del cerebro.
3. El paciente ha fracasado al menos durante 3 meses con corticoides (prednisona 0,5 mg/kg para empezar), IVIG y al menos otro fármaco inmunosupresor como metotrexato, Imuran, ciclosporina, etc. El fracaso se define por la disminución de la agudeza visual (mediante pruebas clínicas de agudeza de Snellen estándar) o del campo visual (mediante la máquina automatizada Humphrey con el programa 30-2 o el uso de campos visuales cinéticos en el perímetro Goldman)

Criterio de exclusión:

1. Ausencia de percepción de la luz durante más de 6 meses
2. Cualquier enfermedad que, en opinión de los investigadores, pondría en peligro la capacidad del paciente para tolerar la quimioterapia agresiva.
3. Historia previa de malignidad excepto basocelular localizado, cáncer de piel escamoso o carcinoma in situ del cuello uterino. Otras neoplasias malignas para las que se considera que el paciente está curado, como el cáncer de cabeza y cuello o el cáncer de mama, se considerarán de forma individual.
4. Prueba de embarazo positiva.
5. Incapacidad o falta de voluntad para buscar medios efectivos de control de la natalidad. El control de la natalidad efectivo se define como 1) abstenerse de todo acto de coito vaginal (ABTINENCIA); 2) uso constante de píldoras anticonceptivas; 3) métodos anticonceptivos inyectables (Depo-provera, Norplant); 4) esterilización tubárica o pareja masculina que se haya sometido a vasectomía; 5) colocación de un DIU (dispositivo intrauterino); o 6) uso, en cada acto sexual, de diafragma con jalea anticonceptiva y/o condones con espuma anticonceptiva.
6. Fracaso en aceptar o comprender voluntariamente la esterilidad irreversible como un efecto secundario de la terapia.
7. FEV1/FVC < 60 % del valor teórico después del tratamiento con broncodilatadores (si es necesario).
8. DLCO < 50% del previsto.
9. Cardiopatía isquémica activa y/o que hayan tenido un infarto de miocardio en los últimos 6 meses.
10. FEVI en reposo < 40 %.
11. Bilirrubina > 2,0 mg/dl
12. Creatinina sérica > 2,0 mg/dl.
13. Hipersensibilidad conocida a proteínas derivadas de ratón, conejo o E. Coli, o a compuestos/medicamentos de hierro.
14. Presencia de objetos metálicos implantados en el cuerpo que impedirían la capacidad del paciente para someterse a exámenes de resonancia magnética de manera segura.
15. Diagnóstico de EM progresiva primaria.
16. Recuento de plaquetas < 100,00/ul
17. Enfermedad psiquiátrica, deficiencia mental o disfunción cognitiva que imposibilite el cumplimiento del tratamiento o consentimiento informado.
18. Infección activa excepto bacteriuria asintomática.