Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при аутоиммунной ретинопатии (ARRON)

Критерии включения:

1. Возраст от 18 до 60 лет.

2. Диагностика синдрома АРРОНА. Диагностические критерии описаны ниже.

   Необъяснимая потеря зрения в течение нескольких недель или месяцев. Потеря зрения включает как остроту зрения, так и потерю поля зрения, определяемую следующим образом:

   • Острота зрения: 20/40 или меньше

   ИЛИ

   • Поле зрения: среднее периметрическое отклонение -5b

     • Положительные антитела к сетчатке или зрительному нерву.

   ИЛИ

   Реакция на иммунодепрессанты или иммуномодуляторы (ответ определяется улучшением зрения или уменьшением скорости снижения потери зрения).

   • Отсутствие малигнизации {отрицательные результаты физикального обследования, эндоскопии желудочно-кишечного тракта, маммографии и гинекологического обследования (для женщин) и измерения ПСА в сыворотке (для мужчин) в течение года}.
   • Отрицательный результат МРТ головного мозга.
3. Пациент не принимал кортикостероиды в течение как минимум 3 месяцев (преднизолон 0,5 мг/кг для начала), ВВИГ и по крайней мере один другой иммунодепрессант, такой как метотрексат, имуран, циклоспорин и т. д. Неудача определяется снижением остроты зрения (по стандартному клиническому тесту остроты зрения по Снеллену) или поля зрения (с помощью автоматизированной машины Хамфри с программой 30-2 или с помощью кинетических полей зрения на периметре Гольдмана).

Критерий исключения:

1. Отсутствие светоощущения длительностью более 6 мес.
2. Любое заболевание, которое, по мнению исследователей, может поставить под угрозу способность пациента переносить агрессивную химиотерапию.
3. Злокачественные новообразования в анамнезе, за исключением локализованного базально-клеточного, плоскоклеточного рака кожи или карциномы in situ шейки матки. Другие злокачественные новообразования, от которых пациент считается вылеченным, такие как рак головы и шеи или рак молочной железы, будут рассматриваться на индивидуальной основе.
4. Положительный тест на беременность.
5. Неспособность или нежелание применять эффективные средства контроля над рождаемостью. Эффективный контроль над рождаемостью определяется как 1) воздержание от всех актов вагинального полового акта (ВОЗДЕРЖАНИЕ); 2) постоянное использование противозачаточных таблеток; 3) инъекционные методы контрацепции (Депо-провера, Норплант); 4) трубная стерилизация или партнер-мужчина, перенесший вазэктомию; 5) установка ВМС (внутриматочной спирали); или 6) использование при каждом половом акте диафрагмы с противозачаточным гелем и/или презервативов с противозачаточной пеной.
6. Неспособность добровольно принять или осознать необратимое бесплодие как побочный эффект терапии.
7. ОФВ1/ФЖЕЛ < 60% от должного после терапии бронхолитиками (при необходимости).
8. DLCO < 50% от прогнозируемого.
9. Активная ишемическая болезнь сердца и/или те, кто перенес инфаркт миокарда в течение 6 месяцев.
10. ФВ ЛЖ < 40 %.
11. Билирубин > 2,0 мг/дл
12. Креатинин сыворотки > 2,0 мг/дл.
13. Известная гиперчувствительность к мышиным, кроличьим белкам или белкам, полученным из кишечной палочки, или к соединениям/лекарствам железа.
14. Наличие металлических предметов, имплантированных в тело, которые мешают пациенту безопасно проходить МРТ.
15. Диагностика первично-прогрессирующего рассеянного склероза.
16. Количество тромбоцитов < 100,00/мкл
17. Психическое заболевание, умственная отсталость или когнитивная дисфункция, делающие невозможным соблюдение режима лечения или получение информированного согласия.
18. Активная инфекция, за исключением бессимптомной бактериурии.