Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych w retinopatii autoimmunologicznej (ARRON)

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek od 18 do 60 lat.

2. Rozpoznanie zespołu ARRON. Kryteria diagnostyczne opisane poniżej.

   Niewyjaśniona utrata wzroku na przestrzeni tygodni lub miesięcy. Utrata wzroku obejmuje zarówno ostrość wzroku, jak i utratę pola, definiowaną w następujący sposób:

   • Ostrość wzroku: 20/40 lub mniej

   LUB

   • Pole widzenia: średnie odchylenie obwodowe -5b

     • Dodatnie przeciwciało skierowane przeciwko siatkówce lub nerwowi wzrokowemu.

   LUB

   Odpowiedź na leki immunosupresyjne lub modulatory immunologiczne (reakcja jest definiowana jako poprawa widzenia lub zmniejszenie tempa zmniejszania się utraty wzroku).

   • Brak złośliwości {ujemne badanie przedmiotowe, endoskopia przewodu pokarmowego, mammografia i badanie ginekologiczne (u kobiet) oraz oznaczenie PSA w surowicy (u mężczyzn) w ciągu roku}.
   • Negatywny MRI mózgu.
3. Pacjent nie przyjmował kortykosteroidów przez co najmniej 3 miesiące (prednizon 0,5 mg/kg na początek), IVIG i co najmniej jednego innego leku immunosupresyjnego, takiego jak metotreksat, Imuran, cyklosporyna itp. Niepowodzenie jest definiowane jako spadek ostrości wzroku (w standardowym teście klinicznym ostrości Snellena) lub pola widzenia (w Humphrey Automated Machine z programem 30-2 lub przy użyciu Kinetic Visual Fields na obwodzie Goldmana)

Kryteria wyłączenia:

1. Brak percepcji światła trwający dłużej niż 6 miesięcy
2. Każda choroba, która w opinii badaczy mogłaby zagrozić zdolności pacjenta do tolerowania agresywnej chemioterapii.
3. Wcześniejsza historia nowotworu złośliwego, z wyjątkiem zlokalizowanego raka podstawnokomórkowego, raka płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy. Inne nowotwory, w przypadku których pacjent zostanie uznany za wyleczonych, takie jak rak głowy i szyi lub rak piersi, będą rozpatrywane indywidualnie.
4. Pozytywny test ciążowy.
5. Niezdolność lub niechęć do stosowania skutecznych środków kontroli urodzeń. Skuteczną kontrolę urodzeń definiuje się jako 1) powstrzymanie się od wszelkich aktów stosunku waginalnego (ABSTYNENCJA); 2) konsekwentne stosowanie tabletek antykoncepcyjnych; 3) iniekcyjne metody antykoncepcji (Depo-provera, Norplant); 4) sterylizacja jajowodów lub partner po wazektomii; 5) założenie wkładki wewnątrzmacicznej (IUD); lub 6) stosowanie przy każdym stosunku diafragmy z żelem antykoncepcyjnym i/lub prezerwatywy z pianką antykoncepcyjną.
6. Brak dobrowolnej akceptacji lub zrozumienia nieodwracalnej bezpłodności jako efektu ubocznego terapii.
7. FEV1/FVC < 60% wartości należnej po leczeniu lekami rozszerzającymi oskrzela (jeśli to konieczne).
8. DLCO < 50% prognozy.
9. Aktywna choroba niedokrwienna serca i/lub osoby, które przebyły zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
10. spoczynkowa LVEF < 40%.
11. Bilirubina > 2,0 mg/dl
12. Kreatynina w surowicy > 2,0 mg/dl.
13. Znana nadwrażliwość na białka pochodzące od myszy, królików lub E. coli lub na związki/leki żelaza.
14. Obecność metalowych przedmiotów wszczepionych w ciało, które uniemożliwiałyby pacjentowi bezpieczne wykonanie badania MRI.
15. Diagnoza pierwotnie postępującego SM.
16. Liczba płytek krwi < 100,00/ul
17. Choroba psychiczna, upośledzenie umysłowe lub dysfunkcja poznawcza uniemożliwiająca przestrzeganie leczenia lub świadomą zgodę.
18. Aktywna infekcja z wyjątkiem bezobjawowej bakteriurii.