Hämatopoetische Stammzelltransplantation bei autoimmunbedingter Retinopathie (ARRON)

Einschlusskriterien:

1. Alter zwischen 18-60.

2. Diagnose des ARRON-Syndroms. Nachfolgend beschriebene diagnostische Kriterien.

   Unerklärlicher Sehverlust über Wochen bis Monate. Der Sehverlust umfasst sowohl die Sehschärfe als auch den Sehfeldverlust, die wie folgt definiert sind:

   • Sehschärfe: 20/40 oder weniger

   ODER

   • Gesichtsfeld: perimetrische mittlere Abweichung -5b

     • Positiver Antikörper gegen Netzhaut oder Sehnerv.

   ODER

   Eine Reaktion auf immunsuppressive Medikamente oder Immunmodulatoren (die Reaktion wird durch eine Verbesserung des Sehvermögens oder eine Verringerung der Abnahmerate des Sehverlusts definiert).

   • Abwesenheit von Malignität {negative körperliche Untersuchung, Magen-Darm-Endoskopien, Mammographie und gynäkologische Untersuchung (für Frauen) und Serum-PSA-Messung (für Männer) innerhalb eines Jahres}.
   • Negatives MRT des Gehirns.
3. Der Patient hat mindestens 3 Monate Kortikosteroide (Prednison 0,5 mg/kg zu Beginn), IVIG und mindestens ein anderes immunsuppressives Medikament wie Methotrexat, Imuran, Cyclosporin usw. Versagen wird definiert durch Abnahme der Sehschärfe (durch klinische Snellen-Standardtests zur Sehschärfe) oder des Gesichtsfelds (durch Humphrey Automated Machine mit dem 30-2-Programm oder Verwendung von kinetischen Gesichtsfeldern auf dem Goldman-Perimeter).

Ausschlusskriterien:

1. Keine Lichtwahrnehmung von mehr als 6 Monaten
2. Jede Krankheit, die nach Ansicht der Prüfärzte die Fähigkeit des Patienten gefährden würde, eine aggressive Chemotherapie zu tolerieren.
3. Frühere Malignität mit Ausnahme von lokalisiertem Basalzellkrebs, Plattenepithelkarzinom oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses. Andere bösartige Erkrankungen, für die der Patient als geheilt gilt, wie Kopf-Hals-Krebs oder Brustkrebs, werden individuell in Betracht gezogen.
4. Schwangerschaftstest positiv.
5. Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft, wirksame Methoden der Empfängnisverhütung zu verfolgen. Wirksame Empfängnisverhütung ist definiert als 1) Verzicht auf jeglichen vaginalen Geschlechtsverkehr (ABstinenz); 2) konsequente Einnahme von Antibabypillen; 3) injizierbare Empfängnisverhütungsmethoden (Depo-Provera, Norplant); 4) Tubensterilisation oder männlicher Partner, der sich einer Vasektomie unterzogen hat; 5) Platzierung eines IUP (Intrauterinpessar); oder 6) Verwendung von Diaphragma mit Verhütungsgel und/oder Kondomen mit Verhütungsschaum bei jedem Geschlechtsverkehr.
6. Irreversible Sterilität als Nebenwirkung der Therapie nicht bereitwillig zu akzeptieren oder zu verstehen.
7. FEV1/FVC < 60 % des Sollwerts nach Bronchodilatatortherapie (falls erforderlich).
8. DLCO < 50 % des Sollwerts.
9. Aktive ischämische Herzkrankheit und/oder diejenigen, die innerhalb von 6 Monaten einen Myokardinfarkt erlitten haben.
10. Ruhe-LVEF < 40 %.
11. Bilirubin > 2,0 mg/dl
12. Serumkreatinin > 2,0 mg/dl.
13. Bekannte Überempfindlichkeit gegen von Mäusen, Kaninchen oder E. Coli stammende Proteine ​​oder gegen Eisenverbindungen/Medikamente.
14. Vorhandensein von metallischen Gegenständen, die in den Körper implantiert sind und die Möglichkeit des Patienten beeinträchtigen würden, sich MRT-Untersuchungen sicher zu unterziehen.
15. Diagnose der primär progredienten MS.
16. Thrombozytenzahl < 100,00/ul
17. Psychiatrische Erkrankung, geistige Behinderung oder kognitive Dysfunktion, die die Einhaltung der Behandlung oder Einwilligung nach Aufklärung unmöglich macht.
18. Aktive Infektion außer asymptomatischer Bakteriurie.