Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Defibrotid til behandling af svær levervenookklusiv sygdom hos hæmatopoetiske stamcelletransplantationspatienter

2. december 2016 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

Defibrotid til behandling af svær levervenookklusiv sygdom hos hæmatopoetiske stamcelletransplantationspatienter: En historisk kontrolleret, multicenter fase 3-undersøgelse til bestemmelse af sikkerhed og effektivitet

Formålet med denne undersøgelse er at (1) demonstrere effektiviteten og sikkerheden (toksiciteten) af 25 mg/kg/dag af Defibrotide hos patienter med svær veno-okklusiv sygdom (sVOD) og (2) evaluere serum- og endotelmarkører for veno- okklusiv sygdom (VOD) gennem analyse af blodprøver.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et historisk kontrolleret, multicenter, åbent fase 3-studie for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​25 mg/kg/dag af Defibrotide (DF) til behandling af svær VOD hos patienter med hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).

I denne undersøgelse er udtrykket "svær VOD" defineret som de patienter, der opfylder Baltimores diagnostiske kriterier for VOD (total bilirubin >/= 2,0 mg/dL plus to af følgende: ascites, >/= 5 % vægtøgning og hepatomegali ), som også har multiorgansvigt (dvs. lunge- og/eller nyredysfunktion). Dette repræsenterer en gruppe patienter, hvor dødeligheden ved dag+100 er blevet estimeret til at være >80 %.

Sammenligninger: Den primære parameter er fuldstændig respons 100 dage efter stamcelletransplantation, ved brug af historiske kontroller som sammenligning. Den historiske kontroldatabase vil blive genereret gennem en retrospektiv medicinsk kortgennemgang udført på deltagende centre; overlevelsesresultatet for patienter, som ellers ville have opfyldt kriterierne for dette forsøg, vil blive sammenlignet med overlevelsen observeret hos patienter, der prospektivt behandles med Defibrotide. Sekundære parametre omfatter overlevelsesrate 100 dage og 6 måneder efter stamcelletransplantation (SCT) og særlige undersøgelser af endotel- og serummarkører for VOD. Denne undersøgelse vil vurdere sikkerheden af ​​dosis og tidsplan i denne indstilling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

134

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater
      • Palo Alto, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
      • Maywood, Illinois, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af VOD, defineret ved gulsot (bilirubin >/= 2 mg/dL) og mindst 2 af følgende kliniske fund, ved dag+21 efter stamcelletransplantation: ascites; vægtøgning >/= 5 % over baselinevægt; hepatomegali.
  • Alvorlig VOD, defineret som VOD med multiorgansvigt, dvs. tilstedeværelse af en eller begge af følgende, ved dag+28 efter stamcelletransplantation: nyre- eller lungedysfunktion.
  • Giv frivilligt skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Præ-eksisterende (før SCT) cirrhose
  • En alternativ diagnose for vægtøgning, ascites og gulsot
  • Graft-versus-host disease (GVHD) grad B eller højere involverer lever eller tarm eller grad C eller højere involverer hud
  • Tidligere solid organtransplantation
  • Afhængig af dialyse før og/eller på tidspunktet for SCT
  • Afhængig af ilttilskud forud for SCT
  • Betydelig akut blødning eller hæmodynamisk ustabilitet
  • Krav om brug af medicin, der øger risikoen for blødning, vil blive udelukket fra behandlingsgruppen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Defibrotide
Defibrotid behandling
Medicin: Defibrotide
Defibrotid 6,25 mg/kg i.v. administreres fire gange dagligt via 2 timers kontinuerlig infusion. Minimum varighed 21 dage.
Ingen indgriben: Historisk kontrol
Historisk kontrolgruppe

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse på dag+100 efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Tidsramme: Dag+100 efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation
95,1 % CI i stedet for 95 % CI bruges til den endelige analyse for at give en lille justering for, at der er udført en interim analyse.
Dag+100 efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Komplet respons inden dag+100 efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Tidsramme: Dag+100 efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation
95,1 % CI i stedet for 95 % CI bruges til den endelige analyse for at give en lille justering for, at der er udført en interim analyse.
Dag+100 efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse på dag+180 efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Tidsramme: 180 dage efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation
95,1 % CI i stedet for 95 % CI bruges til den endelige analyse for at give en lille justering for, at der er udført en interim analyse.
180 dage efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Procentdel af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger
Tidsramme: Gennem 30 dage fra sidste dosis af Defibrotide
Gennem 30 dage fra sidste dosis af Defibrotide

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Historisk kontrolgruppeinformation om uønskede hændelser
Tidsramme: Gennem 30 dage fra sidste dosis af Defibrotide
Historisk kontrolgruppe blev ikke vurderet for sværhedsgrad
Gennem 30 dage fra sidste dosis af Defibrotide

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

FDA Office of Orphan Products Development

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juli 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juli 2006

Først opslået (Skøn)

1. august 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

30. januar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. december 2016

Sidst verificeret

1. december 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2005-01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner