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Defibrotide per il trattamento della malattia veno-occlusiva epatica grave nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche

2 dicembre 2016 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Defibrotide per il trattamento della malattia veno-occlusiva epatica grave nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche: uno studio di fase 3 multicentrico storicamente controllato per determinare la sicurezza e l'efficacia

Lo scopo di questo studio è (1) dimostrare l'efficacia e la sicurezza (tossicità) di 25 mg/kg/giorno di Defibrotide in pazienti con grave malattia veno-occlusiva (sVOD) e (2) valutare i marcatori sierici ed endoteliali di malattia occlusiva (VOD) attraverso l'analisi di campioni di sangue.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di Fase 3, multicentrico, in aperto, storicamente controllato, per determinare la sicurezza e l'efficacia di 25 mg/kg/die di Defibrotide (DF) per il trattamento della VOD grave nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT).

In questo studio, il termine "VOD grave" è definito come quei pazienti che soddisfano i criteri diagnostici di Baltimora per VOD (bilirubina totale >/= 2,0 mg/dL più due dei seguenti: ascite, aumento di peso >/=5% ed epatomegalia ), che hanno anche insufficienza multiorgano (cioè, disfunzione polmonare e/o renale). Questo rappresenta un gruppo di pazienti in cui la mortalità al Giorno+100 è stata stimata >80%.

Confronti: il parametro principale è la risposta completa a 100 giorni dal trapianto di cellule staminali, utilizzando i controlli storici come confronto. Il database di controllo storico sarà generato attraverso una revisione retrospettiva della cartella clinica eseguita presso i centri partecipanti; l'esito di sopravvivenza dei pazienti che altrimenti avrebbero soddisfatto i criteri di ammissibilità per questo studio sarà confrontato con la sopravvivenza osservata nei pazienti trattati in modo prospettico con Defibrotide. I parametri secondari includono il tasso di sopravvivenza a 100 giorni e 6 mesi dopo il trapianto di cellule staminali (SCT) e studi speciali sui marcatori endoteliali e sierici per VOD. Questo studio valuterà la sicurezza della dose e del programma in questa impostazione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

134

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti
      • Palo Alto, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
      • Maywood, Illinois, Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica di VOD, definita da ittero (bilirubina >/= 2 mg/dL) e almeno 2 dei seguenti reperti clinici, entro il Giorno+21 post trapianto di cellule staminali: ascite; aumento di peso >/= 5% sopra il peso basale; epatomegalia.
  • VOD grave, definita come VOD con insufficienza multiorgano, ovvero presenza di uno o entrambi i seguenti, entro il giorno + 28 post trapianto di cellule staminali: disfunzione renale o polmonare.
  • Fornire il consenso informato scritto volontario.

Criteri di esclusione:

  • Cirrosi preesistente (prima del SCT).
  • Una diagnosi alternativa per aumento di peso, ascite e ittero
  • Malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado B o superiore che coinvolge fegato o intestino o di grado C o superiore che coinvolge la pelle
  • Pregresso trapianto di organi solidi
  • Dipendente dalla dialisi prima e/o al momento del SCT
  • Dipendente dalla supplementazione di ossigeno prima dell'SCT
  • Sanguinamento acuto significativo o instabilità emodinamica
  • Il requisito per l'uso di qualsiasi farmaco che aumenta il rischio di emorragia sarà escluso dal gruppo di trattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Defibrotide
Trattamento con defbrotide
Droga: Defibrotide
Defibrotide 6,25 mg/kg i.v. somministrato quattro volte al giorno tramite infusione continua di 2 ore. Durata minima 21 giorni.
Nessun intervento: Controllo storico
Gruppo di controllo storico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza al giorno +100 dopo il trapianto di cellule staminali emopoietiche
Lasso di tempo: Giorno+100 post trapianto di cellule staminali emopoietiche
L'IC 95,1% anziché l'IC 95% viene utilizzato per l'analisi finale per fornire un piccolo aggiustamento per il fatto che è stata eseguita un'analisi intermedia.
Giorno+100 post trapianto di cellule staminali emopoietiche
Risposta completa al giorno + 100 post trapianto di cellule staminali emopoietiche
Lasso di tempo: Giorno+100 post trapianto di cellule staminali emopoietiche
L'IC 95,1% anziché l'IC 95% viene utilizzato per l'analisi finale per fornire un piccolo aggiustamento per il fatto che è stata eseguita un'analisi intermedia.
Giorno+100 post trapianto di cellule staminali emopoietiche

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza al giorno+180 post trapianto di cellule staminali emopoietiche
Lasso di tempo: 180 giorni dopo il trapianto di cellule staminali emopoietiche
L'IC 95,1% anziché l'IC 95% viene utilizzato per l'analisi finale per fornire un piccolo aggiustamento per il fatto che è stata eseguita un'analisi intermedia.
180 giorni dopo il trapianto di cellule staminali emopoietiche
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Attraverso 30 giorni dall'ultima dose di Defibrotide
Attraverso 30 giorni dall'ultima dose di Defibrotide

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Informazioni sugli eventi avversi del gruppo di controllo storico
Lasso di tempo: Attraverso 30 giorni dall'ultima dose di Defibrotide
Il gruppo di controllo storico non è stato valutato per gravità
Attraverso 30 giorni dall'ultima dose di Defibrotide

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Collaboratori

FDA Office of Orphan Products Development

Investigatori

  • Investigatore principale: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 luglio 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 luglio 2006

Primo Inserito (Stima)

1 agosto 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

30 gennaio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 dicembre 2016

Ultimo verificato

1 dicembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2005-01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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