Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Defibrotid zur Behandlung schwerer hepatischer Venenverschlusskrankheiten bei Patienten mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation

2. Dezember 2016 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals

Defibrotid zur Behandlung schwerer hepatischer venookklusiver Erkrankungen bei Patienten mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation: Eine historisch kontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit

Der Zweck dieser Studie besteht darin, (1) die Wirksamkeit und Sicherheit (Toxizität) von 25 mg/kg/Tag Defibrotide bei Patienten mit schwerer Venenverschlusskrankheit (sVOD) zu demonstrieren und (2) Serum- und Endothelmarker von Venen- Verschlusskrankheit (VOD) durch die Analyse von Blutproben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine historisch kontrollierte, multizentrische, offene Phase-3-Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von 25 mg/kg/Tag Defibrotid (DF) zur Behandlung schwerer VOD bei Patienten mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT).

In dieser Studie wird der Begriff „schwere VOD“ als Patienten definiert, die die diagnostischen Kriterien von Baltimore für VOD erfüllen (Gesamtbilirubin >/= 2,0 mg/dl plus zwei der folgenden: Aszites, >/= 5 % Gewichtszunahme und Hepatomegalie ), die auch an Multiorganversagen (d. h. Lungen- und/oder Nierenfunktionsstörung) leiden. Dies stellt eine Gruppe von Patienten dar, bei der die Sterblichkeit am Tag + 100 auf > 80 % geschätzt wurde.

Vergleiche: Der primäre Parameter ist das vollständige Ansprechen 100 Tage nach der Stammzelltransplantation, wobei historische Kontrollen als Vergleich verwendet werden. Die historische Kontrolldatenbank wird durch eine retrospektive Überprüfung der Krankenakte in den teilnehmenden Zentren generiert; Das Überlebensergebnis von Patienten, die andernfalls die Eignungskriterien für diese Studie erfüllt hätten, wird mit dem Überleben verglichen, das bei Patienten beobachtet wird, die prospektiv mit Defibrotide behandelt werden. Zu den sekundären Parametern gehören die Überlebensrate nach 100 Tagen und 6 Monaten nach der Stammzelltransplantation (SCT) und spezielle Studien zu Endothel- und Serummarkern für VOD. Diese Studie wird die Sicherheit der Dosis und des Zeitplans in dieser Umgebung bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

134

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
      • Maywood, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose von VOD, definiert durch Gelbsucht (Bilirubin >/= 2 mg/dL) und mindestens 2 der folgenden klinischen Befunde bis Tag+21 nach der Stammzelltransplantation: Aszites; Gewichtszunahme >/= 5 % über dem Ausgangsgewicht; Hepatomegalie.
  • Schwere VOD, definiert als VOD mit Multiorganversagen, d. h. Vorhandensein von einem oder beiden der folgenden, am Tag + 28 nach der Stammzelltransplantation: Nieren- oder Lungenfunktionsstörung.
  • Geben Sie eine freiwillige schriftliche Einverständniserklärung ab.

Ausschlusskriterien:

  • Vorbestehende (vor SCT) Zirrhose
  • Eine alternative Diagnose für Gewichtszunahme, Aszites und Gelbsucht
  • Graft-versus-Host-Disease (GVHD) Grad B oder höher mit Leber oder Darm oder Grad C oder höher mit Haut
  • Vorherige solide Organtransplantation
  • Abhängig von der Dialyse vor und/oder zum Zeitpunkt der SZT
  • Abhängig von Sauerstoffsupplementierung vor SCT
  • Signifikante akute Blutungen oder hämodynamische Instabilität
  • Die Notwendigkeit der Verwendung von Medikamenten, die das Blutungsrisiko erhöhen, wird aus der Behandlungsgruppe ausgeschlossen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Defibrotid
Defibrotid-Behandlung
Arzneimittel: Defibrotid
Defibrotid 6,25 mg/kg i.v. viermal täglich über eine 2-stündige kontinuierliche Infusion verabreicht. Mindestdauer 21 Tage.
Kein Eingriff: Historische Kontrolle
Historische Kontrollgruppe

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben am Tag +100 nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation
Zeitfenster: Tag+100 nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation
Das 95,1 %-KI anstelle des 95 %-KI wird für die endgültige Analyse verwendet, um eine kleine Korrektur für die Tatsache bereitzustellen, dass eine Zwischenanalyse durchgeführt wurde.
Tag+100 nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation
Vollständiges Ansprechen bis Tag+100 nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation
Zeitfenster: Tag+100 nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation
Das 95,1 %-KI anstelle des 95 %-KI wird für die endgültige Analyse verwendet, um eine kleine Korrektur für die Tatsache bereitzustellen, dass eine Zwischenanalyse durchgeführt wurde.
Tag+100 nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben am Tag + 180 nach der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen
Zeitfenster: 180 Tage nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation
Das 95,1 %-KI anstelle des 95 %-KI wird für die endgültige Analyse verwendet, um eine kleine Korrektur für die Tatsache bereitzustellen, dass eine Zwischenanalyse durchgeführt wurde.
180 Tage nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis von Defibrotide
Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis von Defibrotide

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Historische Informationen zu unerwünschten Ereignissen der Kontrollgruppe
Zeitfenster: Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis von Defibrotide
Historisch Die Kontrollgruppe wurde nicht auf Schweregrad bewertet
Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis von Defibrotide

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Mitarbeiter

FDA Office of Orphan Products Development

Ermittler

  • Hauptermittler: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Juli 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Juli 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. August 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

30. Januar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Dezember 2016

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2005-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Defibrotid

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Angola

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren