Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Defibrotyd w leczeniu ciężkiej choroby zarostowej żył wątrobowych u pacjentów po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych

2 grudnia 2016 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Defibrotyd w leczeniu ciężkiej choroby zarostowej żył wątrobowych u pacjentów po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych: kontrolowane historycznie, wieloośrodkowe badanie fazy 3 w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności

Celem tego badania jest (1) wykazanie skuteczności i bezpieczeństwa (toksyczności) defibrotydu w dawce 25 mg/kg mc./dobę u pacjentów z ciężką chorobą zarostową żył (sVOD) oraz (2) ocena surowiczych i śródbłonkowych markerów choroby okluzyjnej (VOD) poprzez analizę próbek krwi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to kontrolowane historycznie, wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 3, mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności defibrotydu (DF) w dawce 25 mg/kg mc./dobę w leczeniu ciężkiej VOD u pacjentów po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).

W tym badaniu termin „ciężkie VOD” definiuje się jako pacjentów, którzy spełniają kryteria diagnostyczne VOD z Baltimore (bilirubina całkowita >/= 2,0 mg/dl plus dwa z następujących: wodobrzusze, >/= 5% przyrost masy ciała i hepatomegalia) ), u których występuje również niewydolność wielonarządowa (tj. dysfunkcja płuc i/lub nerek). Stanowi to grupę pacjentów, u których śmiertelność w Dniu +100 oszacowano na >80%.

Porównania: Podstawowym parametrem jest pełna odpowiedź po 100 dniach od przeszczepu komórek macierzystych, z wykorzystaniem historycznych kontroli jako porównania. Historyczna baza danych kontroli zostanie wygenerowana na podstawie retrospektywnego przeglądu kart medycznych przeprowadzonego w uczestniczących ośrodkach; przeżycie pacjentów, którzy w innym przypadku spełniliby kryteria kwalifikacji do tego badania, zostanie porównane z przeżyciem obserwowanym u pacjentów leczonych prospektywnie Defibrotide. Parametry drugorzędowe obejmują wskaźnik przeżycia 100 dni i 6 miesięcy po przeszczepie komórek macierzystych (SCT) oraz specjalne badania markerów śródbłonka i surowicy dla VOD. To badanie oceni bezpieczeństwo dawki i schematu w tym ustawieniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

134

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
      • Maywood, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kliniczne VOD, określone na podstawie żółtaczki (bilirubina >/= 2 mg/dl) i co najmniej 2 z następujących objawów klinicznych, do dnia +21 po przeszczepie komórek macierzystych: wodobrzusze; przyrost masy ciała >/= 5% powyżej masy wyjściowej; hepatomegalia.
  • Ciężka VOD, zdefiniowana jako VOD z niewydolnością wielonarządową, tj. obecnością jednego lub obu z poniższych, do dnia +28 po przeszczepie komórek macierzystych: dysfunkcja nerek lub płuc.
  • Wyraź dobrowolną pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  • Istniejąca wcześniej (przed SCT) marskość wątroby
  • Alternatywna diagnoza przyrostu masy ciała, wodobrzusza i żółtaczki
  • Choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) stopnia B lub wyższego obejmująca wątrobę lub jelita lub stopnia C lub wyższego obejmująca skórę
  • Przebyty przeszczep narządu miąższowego
  • Uzależniony od dializy przed i/lub w czasie SCT
  • Zależne od suplementacji tlenem przed SCT
  • Znaczące ostre krwawienie lub niestabilność hemodynamiczna
  • Konieczność stosowania jakichkolwiek leków zwiększających ryzyko krwotoku zostanie wykluczona z grupy leczonej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Defibrotyd
Leczenie defibrotydem
Lek: Defibrotyd
Defibrotyd 6,25 mg/kg dożylnie podawane cztery razy na dobę w ciągłej infuzji trwającej 2 godziny. Minimalny czas trwania 21 dni.
Brak interwencji: Kontrola historyczna
Historyczna grupa kontrolna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie w dniu +100 po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych
Ramy czasowe: Dzień +100 po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych
95,1% CI zamiast 95% CI jest używane do analizy końcowej, aby zapewnić niewielką korektę wynikającą z faktu, że przeprowadzono analizę pośrednią.
Dzień +100 po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych
Pełna odpowiedź do dnia +100 po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych
Ramy czasowe: Dzień +100 po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych
95,1% CI zamiast 95% CI jest używane do analizy końcowej, aby zapewnić niewielką korektę wynikającą z faktu, że przeprowadzono analizę pośrednią.
Dzień +100 po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie w dniu +180 po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych
Ramy czasowe: 180 dni po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych
95,1% CI zamiast 95% CI jest używane do analizy końcowej, aby zapewnić niewielką korektę wynikającą z faktu, że przeprowadzono analizę pośrednią.
180 dni po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Przez 30 dni od ostatniej dawki Defibrotydu
Przez 30 dni od ostatniej dawki Defibrotydu

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Historyczne informacje o zdarzeniach niepożądanych grupy kontrolnej
Ramy czasowe: Przez 30 dni od ostatniej dawki Defibrotydu
Historyczna grupa kontrolna nie była oceniana pod kątem ciężkości
Przez 30 dni od ostatniej dawki Defibrotydu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Współpracownicy

FDA Office of Orphan Products Development

Śledczy

  • Główny śledczy: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lipca 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lipca 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 sierpnia 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

30 stycznia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2005-01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Armenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj