조혈모세포이식 환자의 중증 간정맥폐쇄질환 치료를 위한 Defibrotide
2016년 12월 2일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals
조혈 줄기 세포 이식 환자의 중증 간정맥 폐색 질환 치료를 위한 섬유소 제거제: 안전성 및 효능을 결정하기 위한 역사적으로 통제된 다기관 3상 연구
이 연구의 목적은 (1) 중증 정맥 폐쇄성 질환(sVOD) 환자에서 Defibrotide 25 mg/kg/day의 효능 및 안전성(독성)을 입증하고, (2) 정맥혈색소의 혈청 및 내피 마커를 평가하는 것입니다. 혈액 샘플 분석을 통한 폐쇄성 질환(VOD).
연구 개요
상세 설명
이것은 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 환자의 중증 VOD 치료를 위한 25mg/kg/일의 Defibrotide(DF)의 안전성과 효능을 결정하기 위한 역사적으로 통제된 다기관 오픈 라벨 3상 연구입니다.
이 연구에서 "중증 VOD"라는 용어는 VOD에 대한 볼티모어 진단 기준(총 빌리루빈 >/= 2.0 mg/dL + 다음 중 2개: 복수, >/=5% 체중 증가 및 간비대)을 충족하는 환자로 정의됩니다. ), 또한 다기관 부전(즉, 폐 및/또는 신장 기능 장애)이 있는 사람. 이것은 Day+100에서의 사망률이 >80%인 것으로 추정된 환자 그룹을 나타냅니다.
비교: 1차 매개변수는 줄기 세포 이식 후 100일째 완전 반응이며, 과거 대조군을 비교자로 활용합니다. 과거 제어 데이터베이스는 참여 센터에서 수행된 후향적 의료 차트 검토를 통해 생성됩니다. 그렇지 않았다면 이 시험에 대한 적격성 기준을 충족했을 환자의 생존 결과는 Defibrotide로 전향적으로 치료받은 환자에서 관찰된 생존과 비교됩니다. 2차 매개변수에는 줄기 세포 이식(SCT) 후 100일 및 6개월에서의 생존율과 VOD에 대한 내피 및 혈청 마커에 대한 특수 연구가 포함됩니다. 이 연구는 이 설정에서 복용량과 일정의 안전성을 평가할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
134
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Duarte, California, 미국
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Palo Alto, California, 미국
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국
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Maywood, Illinois, 미국
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국
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Rochester, Minnesota, 미국
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Missouri
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St. Louis, Missouri, 미국
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국
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New York
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New York, New York, 미국
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국
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Texas
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Houston, Texas, 미국
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Washington
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Seattle, Washington, 미국
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 줄기 세포 이식 후 +21일까지 황달(빌리루빈 >/= 2 mg/dL) 및 다음 임상 소견 중 2개 이상으로 정의되는 VOD의 임상 진단: 복수; 체중 증가 >/= 기준선 체중보다 5% 초과; 간비대.
- 다기관 부전이 있는 VOD로 정의되는 중증 VOD, 즉 줄기 세포 이식 후 28일째까지 다음 중 하나 또는 둘 다 존재: 신장 또는 폐 기능 장애.
- 자발적인 서면 동의서를 제공하십시오.
제외 기준:
- 기존(SCT 이전) 간경변증
- 체중 증가, 복수 및 황달에 대한 대체 진단
- 이식편대숙주병(GVHD) B등급 이상, 간 또는 장 침범 또는 C등급 이상 피부 침범
- 이전 고형 장기 이식
- SCT 이전 및/또는 시점에 투석에 의존
- SCT 전 산소 보충에 의존
- 심각한 급성 출혈 또는 혈역학적 불안정성
- 출혈 위험을 증가시키는 약물 사용에 대한 요구 사항은 치료군에서 제외됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 섬유소 제거제
섬유소 제거제 치료
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섬유소제거제 6.25 mg/kg i.v.
2시간 연속 주입을 통해 1일 4회 투여한다.
최소 기간 21일.
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간섭 없음: 역사적 통제
과거 대조군
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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조혈모세포이식 후 Day+100 생존율
기간: 조혈모세포 이식 후 +100일
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95% CI 대신 95.1% CI는 중간 분석이 수행되었다는 사실에 대한 작은 조정을 제공하기 위해 최종 분석에 사용됩니다.
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조혈모세포 이식 후 +100일
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조혈 줄기 세포 이식 후 +100일까지 완전한 반응
기간: 조혈모세포 이식 후 +100일
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95% CI 대신 95.1% CI는 중간 분석이 수행되었다는 사실에 대한 작은 조정을 제공하기 위해 최종 분석에 사용됩니다.
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조혈모세포 이식 후 +100일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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조혈 줄기 세포 이식 후 180일째 생존
기간: 조혈모세포 이식 후 180일
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95% CI 대신 95.1% CI는 중간 분석이 수행되었다는 사실에 대한 작은 조정을 제공하기 위해 최종 분석에 사용됩니다.
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조혈모세포 이식 후 180일
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치료 관련 부작용이 있는 참가자의 비율
기간: Defibrotide의 마지막 투여 후 30일 동안
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Defibrotide의 마지막 투여 후 30일 동안
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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과거 대조군 이상반응 정보
기간: Defibrotide의 마지막 투여 후 30일 동안
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과거 대조군은 중증도에 대해 평가되지 않았습니다.
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Defibrotide의 마지막 투여 후 30일 동안
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Richardson PG, Murakami C, Jin Z, Warren D, Momtaz P, Hoppensteadt D, Elias AD, Antin JH, Soiffer R, Spitzer T, Avigan D, Bearman SI, Martin PL, Kurtzberg J, Vredenburgh J, Chen AR, Arai S, Vogelsang G, McDonald GB, Guinan EC. Multi-institutional use of defibrotide in 88 patients after stem cell transplantation with severe veno-occlusive disease and multisystem organ failure: response without significant toxicity in a high-risk population and factors predictive of outcome. Blood. 2002 Dec 15;100(13):4337-43. doi: 10.1182/blood-2002-04-1216. Epub 2002 Aug 1.
- Richardson, Soiffer, Antin, Voss, Jin, Kurtzberget al. Defibrotide (DF) for the Treatment of Severe Veno-Occlusive Disease (VOD) and Multi-System Organ Failure (MOF) Post SCT: Final Results of a Phase II, Multicenter, Randomized Study and Preliminary Analyses of Surrogate Markers and Ultrasound Findings. [abstract]. Blood. 2004;104 (11).
- Richardson PG, Riches ML, Kernan NA, Brochstein JA, Mineishi S, Termuhlen AM, Arai S, Grupp SA, Guinan EC, Martin PL, Steinbach G, Krishnan A, Nemecek ER, Giralt S, Rodriguez T, Duerst R, Doyle J, Antin JH, Smith A, Lehmann L, Champlin R, Gillio A, Bajwa R, D'Agostino RB Sr, Massaro J, Warren D, Miloslavsky M, Hume RL, Iacobelli M, Nejadnik B, Hannah AL, Soiffer RJ. Phase 3 trial of defibrotide for the treatment of severe veno-occlusive disease and multi-organ failure. Blood. 2016 Mar 31;127(13):1656-65. doi: 10.1182/blood-2015-10-676924. Epub 2016 Jan 29.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2006년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2008년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2006년 7월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2006년 7월 28일
처음 게시됨 (추정)
2006년 8월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2017년 1월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 12월 2일
마지막으로 확인됨
2016년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2005-01
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