Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Defibrotid för behandling av allvarlig leverveno-ocklusiv sjukdom hos hematopoetiska stamcellstransplantationspatienter

2 december 2016 uppdaterad av: Jazz Pharmaceuticals

Defibrotid för behandling av allvarlig levervenoocklusiv sjukdom hos hematopoetiska stamcellstransplantationspatienter: en historiskt kontrollerad, multicenter fas 3-studie för att fastställa säkerhet och effektivitet

Syftet med denna studie är att (1) demonstrera effektiviteten och säkerheten (toxiciteten) av 25 mg/kg/dag av Defibrotide hos patienter med allvarlig veno-ocklusiv sjukdom (sVOD) och (2) utvärdera serum- och endotelmarkörer för veno- ocklusiv sjukdom (VOD) genom analys av blodprover.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en historiskt kontrollerad, multicenter, öppen fas 3-studie för att fastställa säkerheten och effekten av 25 mg/kg/dag av Defibrotide (DF) för behandling av svår VOD hos patienter med hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT).

I denna studie definieras termen "svår VOD" som de patienter som uppfyller Baltimores diagnostiska kriterier för VOD (total bilirubin >/= 2,0 mg/dL plus två av följande: ascites, >/= 5 % viktökning och hepatomegali ), som också har multiorgansvikt (d.v.s. lung- och/eller njurdysfunktion). Detta representerar en grupp patienter hos vilka mortaliteten vid Dag+100 har uppskattats till >80 %.

Jämförelser: Den primära parametern är fullständigt svar 100 dagar efter stamcellstransplantation, med användning av historiska kontroller som en jämförelse. Den historiska kontrolldatabasen kommer att genereras genom en retrospektiv medicinsk kartgranskning utförd vid deltagande centra; Överlevnadsresultatet för patienter som annars skulle ha uppfyllt kriterierna för kvalificering för denna studie kommer att jämföras med överlevnaden som observerats hos patienter som prospektivt behandlas med Defibrotide. Sekundära parametrar inkluderar överlevnadsgrad 100 dagar och 6 månader efter stamcellstransplantation (SCT) och särskilda studier av endotel- och serummarkörer för VOD. Denna studie kommer att bedöma säkerheten för dosen och schemat i denna inställning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

134

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Duarte, California, Förenta staterna
      • Palo Alto, California, Förenta staterna
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
      • Maywood, Illinois, Förenta staterna
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnos av VOD, definierad av gulsot (bilirubin >/= 2 mg/dL) och minst 2 av följande kliniska fynd, dag+21 efter stamcellstransplantation: ascites; viktökning >/= 5 % över baslinjevikten; hepatomegali.
  • Allvarlig VOD, definierad som VOD med multiorgansvikt, dvs närvaro av en eller båda av följande, dag+28 efter stamcellstransplantation: njur- eller lungdysfunktion.
  • Ge frivilligt skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Redan existerande (före SCT) cirros
  • En alternativ diagnos för viktökning, ascites och gulsot
  • Graft-versus-host disease (GVHD) grad B eller högre som involverar lever eller tarm eller grad C eller högre som involverar hud
  • Tidigare solid organtransplantation
  • Beroende på dialys före och/eller vid tidpunkten för SCT
  • Beroende av syrgastillskott före SCT
  • Betydande akut blödning eller hemodynamisk instabilitet
  • Krav på användning av mediciner som ökar risken för blödning kommer att uteslutas från behandlingsgruppen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Defibrotid
Defibrotidbehandling
Läkemedel: Defibrotid
Defibrotid 6,25 mg/kg i.v. administreras fyra gånger om dagen via 2 timmars kontinuerlig infusion. Minsta varaktighet 21 dagar.
Inget ingripande: Historisk kontroll
Historisk kontrollgrupp

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Överlevnad vid dag+100 efter hematopoetisk stamcellstransplantation
Tidsram: Dag+100 efter hematopoetisk stamcellstransplantation
95,1 % KI istället för 95 % KI används för den slutliga analysen för att ge en liten justering för att en interimsanalys utfördes.
Dag+100 efter hematopoetisk stamcellstransplantation
Komplett svar senast dag+100 efter hematopoetisk stamcellstransplantation
Tidsram: Dag+100 efter hematopoetisk stamcellstransplantation
95,1 % KI istället för 95 % KI används för den slutliga analysen för att ge en liten justering för att en interimsanalys utfördes.
Dag+100 efter hematopoetisk stamcellstransplantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Överlevnad vid dag+180 efter hematopoetisk stamcellstransplantation
Tidsram: 180 dagar efter hematopoetisk stamcellstransplantation
95,1 % KI istället för 95 % KI används för den slutliga analysen för att ge en liten justering för att en interimsanalys utfördes.
180 dagar efter hematopoetisk stamcellstransplantation
Andel deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar
Tidsram: Genom 30 dagar från den sista dosen av Defibrotide
Genom 30 dagar från den sista dosen av Defibrotide

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Historisk kontrollgrupp information om biverkningar
Tidsram: Genom 30 dagar från den sista dosen av Defibrotide
Historisk kontrollgrupp bedömdes inte med avseende på svårighetsgrad
Genom 30 dagar från den sista dosen av Defibrotide

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Samarbetspartners

FDA Office of Orphan Products Development

Utredare

  • Huvudutredare: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2006

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2008

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 juli 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 juli 2006

Första postat (Uppskatta)

1 augusti 2006

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

30 januari 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 december 2016

Senast verifierad

1 december 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2005-01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Defibrotid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera