Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af inhaleret tørt pulver mannitol ved cystisk fibrose

31. januar 2010 opdateret af: Pharmaxis

Cystisk fibrose er den hyppigste dødelige genetiske sygdom i barndommen. Forårsager forstyrrelse af kirtelfunktionen i bugspytkirtlen, tarmen, leveren, lungerne (forårsager kronisk lungeinfektion med emfysem), svedkirtler og reproduktive organer. Vi ved, at mange CF-patienter dør af lungesvigt, delvist forårsaget af gentagne lungeinfektioner forårsaget af tykt, klæbrigt slim, som ikke uden videre kan fjernes fra lungen.

Inhaleret mannitol er et osmotisk middel, som er blevet undersøgt i en række små undersøgelser, der har undersøgt mucociliær clearance, livskvalitet og lungefunktion ved CF og bronkiektasi. De lovende resultater af disse undersøgelser berettiger yderligere undersøgelse. Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af inhaleret mannitol, når det administreres to gange dagligt over to uger ved CF.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Cystisk fibrose

Intervention / Behandling

Medicin: Inhaleret mannitol

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Australien
- New South Wales
  - Sydney, New South Wales, Australien, 2050
    - Royal Prince Alfred Hospital
  - Sydney, New South Wales, Australien, 2145
    - Childrens Hospital at Westmead
- Queensland
  - Brisbane, Queensland, Australien
    - Prince Charles Hospital
- Victoria
  - Melbourne, Victoria, Australien, 3181
    - The Alfred Hospital
  - Melbourne, Victoria, Australien, 3052
    - Royal Children's Hospital
- Western Australia
  - Perth, Western Australia, Australien, 6840
    - Princess Margaret Hospital for Children
  - Perth, Western Australia, Australien
    - Sir Charles Gairdner
New Zealand
- North Island
  - Auckland, North Island, New Zealand
    - Greenlane Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Bekræftet diagnose af cystisk fibrose (svedtest/genotype)
I alderen 8 år eller ældre
Har FEV1 mellem 40% og 80% af forventet for højde, alder og køn ELLER et fald i FEV1 på 20% eller mere end det, der blev registreret 6-12 måneder tidligere.
Som bestemt af efterforskeren, er i stand og villige til det
- Brug undersøgelsesdagbogen efter behov for denne protokol
- I stand til at udføre alle de nødvendige teknikker for at måle lungefunktionen
- I stand til at administrere det tørre pulver mannitol
Er i stand til og har givet informeret samtykke
Klinisk stabil ved studiestart

Ekskluderingskriterier:

Efterforskere, stedets personale direkte tilknyttet denne undersøgelse og deres nærmeste familier.
Forsøgspersoner under 8 år.
Forsøgspersoner med aktuelt aktiv astma
Forsøgspersoner, der har brugt hypertonisk saltvandsbehandling inden for de sidste 2 uger
Betragtes som "uhelbredeligt syg" eller opført til transplantation
Kræver ilt i hjemmet eller assisteret ventilation
Kolonisering med Burkholderia cepacia
Signifikant episode af hæmotyse (>60 ml) i de foregående 12 måneder
Myokardieinfarkt i de seks måneder før indskrivning.
Cerebral vaskulær ulykke i de seks måneder før tilmelding.
Øjenoperation i de tre måneder før tilmelding.
Abdominal kirurgi i de tre måneder før tilmelding.
Forsøgspersoner, der ammer eller er gravide.
Kvindelige forsøgspersoner med reproduktionsevne, der ikke bruger en pålidelig form for prævention
Manglende evne til at indhente informeret samtykke fra forsøgspersonens eller forsøgspersonens autoriserede repræsentant.
Forsøgspersoner, der har deltaget i et andet undersøgende lægemiddelstudie parallelt med eller inden for 4 uger efter indtræden i undersøgelsen.
Kendt intolerance over for mannitol eller beta2-agonister.
Ukontrolleret hypertension - systolisk BP > 160 og eller diastoli

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: Randomiseret
Interventionel model: Crossover opgave
Maskning: Dobbelt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
FEV1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Livskvalitet
Sikkerhed
Andre mål for lungefunktion
Sputum mikrobiologi
Sputum reologi

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharmaxis

Efterforskere

Studieleder: Brett Charlton, Pharmaxis

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2004

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. april 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier