Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności wziewnego mannitolu w postaci suchego proszku w mukowiscydozie

31 stycznia 2010 zaktualizowane przez: Pharmaxis

Mukowiscydoza jest najczęstszą śmiertelną chorobą genetyczną wieku dziecięcego. Powoduje zaburzenie funkcji gruczołów trzustki, jelit, wątroby, płuc (powodując przewlekłą infekcję płuc z rozedmą płuc), gruczołów potowych i narządów rozrodczych. Wiemy, że wielu pacjentów z mukowiscydozą umiera z powodu niewydolności płuc, spowodowanej częściowo powtarzającymi się infekcjami płuc spowodowanymi gęstym, lepkim śluzem, którego nie można łatwo usunąć z płuc.

Wziewny mannitol jest środkiem osmotycznym, który był badany w wielu małych badaniach, w których oceniano klirens śluzowo-rzęskowy, jakość życia i czynność płuc w mukowiscydozie i rozstrzeniach oskrzeli. Obiecujące wyniki tych badań wymagają dalszych badań. Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności wziewnego mannitolu podawanego dwa razy dziennie przez dwa tygodnie w mukowiscydozie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Mukowiscydoza

Interwencja / Leczenie

Lek: Wdychany mannitol

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Australia
- New South Wales
  - Sydney, New South Wales, Australia, 2050
    - Royal Prince Alfred Hospital
  - Sydney, New South Wales, Australia, 2145
    - Childrens Hospital at Westmead
- Queensland
  - Brisbane, Queensland, Australia
    - Prince Charles Hospital
- Victoria
  - Melbourne, Victoria, Australia, 3181
    - The Alfred Hospital
  - Melbourne, Victoria, Australia, 3052
    - Royal Children's Hospital
- Western Australia
  - Perth, Western Australia, Australia, 6840
    - Princess Margaret Hospital for Children
  - Perth, Western Australia, Australia
    - Sir Charles Gairdner
Nowa Zelandia
- North Island
  - Auckland, North Island, Nowa Zelandia
    - Greenlane Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy (test potowy/genotyp)
Wiek 8 lat lub więcej
Mieć FEV1 między 40% a 80% wartości przewidywanej dla wzrostu, wieku i płci LUB spadek FEV1 o 20% lub więcej niż odnotowany 6-12 miesięcy wcześniej.
Zgodnie z ustaleniami badacza, są zdolni i chętni
- Korzystaj z dziennika badania zgodnie z wymaganiami tego protokołu
- Potrafi wykonać wszystkie techniki niezbędne do pomiaru czynności płuc
- Potrafi podać mannitol w postaci suchego proszku
Są zdolne do wyrażenia świadomej zgody i wyraziły na to zgodę
Klinicznie stabilny na początku badania

Kryteria wyłączenia:

Badacze, personel obiektu bezpośrednio powiązany z tym badaniem oraz ich najbliższa rodzina.
Osoby w wieku poniżej 8 lat.
Pacjenci z obecnie czynną astmą
Osoby stosujące leczenie hipertonicznym roztworem soli fizjologicznej w ciągu ostatnich 2 tygodni
Uważany za „nieuleczalnie chorego” lub umieszczony na liście do przeszczepu
Wymaga domowego tlenu lub wentylacji wspomaganej
Kolonizacja przez Burkholderia cepacia
Znaczący epizod krwioplucia (>60 ml) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
Zawał mięśnia sercowego w ciągu sześciu miesięcy przed rejestracją.
Udar mózgowo-naczyniowy w ciągu sześciu miesięcy przed rejestracją.
Chirurgia oka w ciągu trzech miesięcy przed rejestracją.
Chirurgia jamy brzusznej w ciągu trzech miesięcy przed rejestracją.
Osoby karmiące piersią lub w ciąży.
Kobiety zdolne do reprodukcji, nie stosujące niezawodnej metody antykoncepcji
Niemożność uzyskania świadomej zgody od uczestnika lub jego upoważnionego przedstawiciela.
Pacjenci, którzy brali udział w innym badawczym badaniu leku równolegle lub w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia badania.
Znana nietolerancja mannitolu lub agonistów beta2.
Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze - skurczowe BP > 160 i/lub rozkurczowe

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Główny cel: Leczenie
Przydział: Randomizowane
Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
Maskowanie: Podwójnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
FEV1

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Jakość życia
Bezpieczeństwo
Inne miary czynności płuc
Mikrobiologia plwociny
Reologia plwociny

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharmaxis

Śledczy

Dyrektor Studium: Brett Charlton, Pharmaxis

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2004

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2005

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 kwietnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości